研究药物托吡酯和左乙拉西坦治疗近期诊断为癫痫的儿童的安全性
2023年5月1日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
一项随机、主动控制、开放标签、灵活剂量的研究，以评估托吡酯作为单一疗法与左乙拉西坦作为单一疗法在新发或近期发作的癫痫儿科受试者中的安全性和耐受性
本研究的目的是评估托吡酯单药疗法与另一种标准抗癫痫药 (AED) 相比，作为单药治疗新发或近期发作的癫痫（癫痫发作）对儿科生长和成熟、骨矿化和肾功能的安全性2 至 15 岁儿童的结石形成。
研究概览
详细说明
这是一项随机（随机分配给参与者的研究药物）、开放标签、多中心（在多个中心进行）和 2 组灵活剂量单药治疗研究，比较托吡酯与另一种 AED（左乙拉西坦）在儿科中的应用癫痫患者。
每个参与者的总学习时间将长达 1 年零 2 个月。
该研究包括 3 个部分： 筛选（即在第 1 天研究开始前最多 35 天）；治疗（1 年）和治疗后（30 天）。
安全性将主要通过患有肾结石的参与者的百分比以及第 12 个月骨密度相对于基线的变化来评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
63
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Saint Petersburg、俄罗斯联邦
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Ulyanovsk、俄罗斯联邦
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Saskatchewan
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Saskatoon、Saskatchewan、加拿大
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Balassagyarmat、匈牙利
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Budapest N/a、匈牙利
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Debrecen、匈牙利
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Veszprém、匈牙利
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Durban、南非
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Kaohsiung、台湾
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New Taipei City、台湾
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Taichung、台湾
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Taipei、台湾
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Graz、奥地利
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Munchen、德国
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Tübingen、德国
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Leuven、比利时
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Namur、比利时
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Brest、法国
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Bron、法国
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Paris、法国
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Toulouse、法国
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Krakow、波兰
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Poznan、波兰
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Warsaw、波兰
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Warszawa、波兰
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Queensland、澳大利亚
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国
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California
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Los Angeles、California、美国
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Florida
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Gulf Breeze、Florida、美国
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Orlando、Florida、美国
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Tampa、Florida、美国
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Wellington、Florida、美国
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国
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Toledo、Ohio、美国
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Oregon
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Portland、Oregon、美国
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Texas
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San Antonio、Texas、美国
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Temple、Texas、美国
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Cebu、菲律宾
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Manila、菲律宾
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Buenos Aires、阿根廷
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Cordoba、阿根廷
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 15年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据国际抗癫痫联盟的标准，临床诊断为新发或新发癫痫的参与者. 癫痫诊断必须在筛选前的前 2 年内
- 参加者的看护人（父母或合法代表）必须能够准确地保存参加者带回家的记录和癫痫发作日记
- 在筛选时，参与者的体重和身高值必须在实足年龄的第 5 到第 95 个百分位数内（基于疾病控制中心 [CDC] 的标准儿童身高和体重图表）
- 如果需要临时或紧急使用 AED，参与者不得接受过癫痫治疗（未接受过治疗）或接受过不超过 1 种标准抗癫痫药 (AED) 的治疗。 以前的 AED 接触不得超过以下任一时间：1.) 入组前三十一天，或 2.) 如果 AED 在过去至少 1 年内停用，过去总共 6 个月的 AED 接触入学
- 参与者的父母（或法律上可接受的代表）必须签署知情同意书/许可文件，表明他们理解研究的目的和所需的程序，并愿意允许他们的孩子参加研究。 参与者 7 岁及以上，能够理解研究的性质，必须同意他们的参与
排除标准：
- 参与者有一个通过手术植入且功能正常的迷走神经刺激器
- 在筛选第一天之前的 2 周内，由于可纠正的医疗状况，例如代谢紊乱、毒性暴露、肿瘤或活动性感染，参与者有癫痫病史
- 参与者在之前服用托吡酯或左乙拉西坦时发生过无法控制的癫痫发作
- 参与者在筛选第一天前 2 周内有非癫痫发作史
- 参与者有肌阵挛或失神发作
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：卫生服务研究
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：托吡酯
2 岁至小于 (<) 10 岁参与者的托吡酯基于体重的剂量不超过 350 毫克/天（每天毫克），如耐受；在耐受的情况下，10-15 岁参与者的剂量不得超过 400 毫克/天。
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托吡酯基于体重的剂量为参与者 2 至
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有源比较器：左乙拉西坦
所有 2-15 岁参与者的左乙拉西坦基于体重的剂量，不超过 60 毫克每公斤每天 (mg/kg/天)，如耐受。
最大推荐日剂量为 3,000 毫克 (mg)。
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所有 2-15 岁参与者的左乙拉西坦基于体重的剂量，不超过 60 mg/kg/天，如耐受。
最大推荐日剂量为 3,000 毫克。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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体重 Z 分数从基线变化到第 1 个月
大体时间：第 1 个月的基线
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Z 分数表示参与者与总体正常值的标准差 (SD) 有多少。
体重 z 分数旨在考虑由于儿童和青少年的正常生长而预期的体重增加量。
使用疾病控制中心 (CDC) 提供的统计分析系统 (SAS) 程序将体重数据转换为 Z 分数，以计算 2000 CDC 生长图表。
显示了所有年龄组组合的总安全人群的 Z 分数从基线到第 1 个月的平均 (SD) 变化。
Z 分数为负表示值低于平均值，而 Z 分数为正表示值高于平均值。
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第 1 个月的基线
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第 3 个月体重 Z 分数从基线的变化
大体时间：第 3 个月的基线
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Z 分数表示参与者与总体正常值相比有多少 SD。
体重 z 分数旨在考虑由于儿童和青少年的正常生长而预期的体重增加量。
使用 CDC 提供的用于计算 2000 CDC 生长图表的 SAS 程序将体重数据转换为 Z 分数。
显示了所有年龄组组合的总安全人群的 Z 分数从基线到第 3 个月的平均 (SD) 变化。
Z 分数为负表示值低于平均值，而 Z 分数为正表示值高于平均值。
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第 3 个月的基线
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体重 Z 分数从基线到第 6 个月的变化
大体时间：至第 6 个月的基线
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Z 分数表示参与者与总体正常值相比有多少 SD。
体重 z 分数旨在考虑由于儿童和青少年的正常生长而预期的体重增加量。
使用 CDC 提供的用于计算 2000 CDC 生长图表的 SAS 程序将体重数据转换为 Z 分数。
显示了所有年龄组组合的总安全人群的 Z 分数从基线到第 6 个月的平均 (SD) 变化。
Z 分数为负表示值低于平均值，而 Z 分数为正表示值高于平均值。
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至第 6 个月的基线
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体重 Z 分数从基线变化到第 9 个月
大体时间：基线至第 9 个月
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Z 分数表示参与者与总体正常值相比有多少 SD。
体重 z 分数旨在考虑由于儿童和青少年的正常生长而预期的体重增加量。
使用 CDC 提供的用于计算 2000 CDC 生长图表的 SAS 程序将体重数据转换为 Z 分数。
显示了所有年龄组组合的总安全人群的第 9 个月 Z 分数从基线开始的平均 (SD) 变化。
Z 分数为负表示值低于平均值，而 Z 分数为正表示值高于平均值。
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基线至第 9 个月
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体重 Z 分数从基线到第 12 个月的变化
大体时间：基线至第 12 个月
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Z 分数表示参与者与总体正常值相比有多少 SD。
体重 z 分数旨在考虑由于儿童和青少年的正常生长而预期的体重增加量。
使用 CDC 提供的用于计算 2000 CDC 生长图表的 SAS 程序将体重数据转换为 Z 分数。
显示了所有年龄组组合的总安全人群的 Z 分数从基线到第 12 个月的平均 (SD) 变化。
Z 分数为负表示值低于平均值，而 Z 分数为正表示值高于平均值。
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基线至第 12 个月
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身高 Z 分数从基线到第 1 个月的变化
大体时间：第 1 个月的基线
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Z-Score 是一种统计指标，用于评估单个数据点与标准的比较情况。
它描述了平均值是高于还是低于标准，以及测量值的异常程度，范围从负 (-) 3 到正 (+) 3； 0 等于 (=) 相同的平均值，大于 (>) 0 的平均值大于标准值，小于 (<) 0 的平均值小于标准值。
将生长参数与 CDC 生长图表定义的标准进行比较。
显示了所有年龄组组合的总安全人群的 Z 分数从基线到第 1 个月的平均 (SD) 变化。
Z 分数为负表示值低于平均值，而 Z 分数为正表示值高于平均值。
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第 1 个月的基线
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身高 Z 分数从基线变化到第 3 个月
大体时间：第 3 个月的基线
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Z-Score 是一种统计指标，用于评估单个数据点与标准的比较情况。
它描述了平均值是高于还是低于标准，以及测量值的异常程度，范围从 -3 到 +3； 0 = 均值相同，>0 表示均值大于标准值，<0 表示均值小于标准值。
将生长参数与 CDC 生长图表定义的标准进行比较。
显示了所有年龄组组合的总安全人群的 Z 分数从基线到第 3 个月的平均 (SD) 变化。
Z 分数为负表示值低于平均值，而 Z 分数为正表示值高于平均值。
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第 3 个月的基线
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身高 Z 分数从基线到第 6 个月的变化
大体时间：至第 6 个月的基线
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Z-Score 是一种统计指标，用于评估单个数据点与标准的比较情况。
它描述了平均值是高于还是低于标准，以及测量值的异常程度，范围从 -3 到 +3； 0 = 均值相同，>0 表示均值大于标准值，<0 表示均值小于标准值。
将生长参数与 CDC 生长图表定义的标准进行比较。
显示了所有年龄组组合的总安全人群的 Z 分数从基线到第 6 个月的平均 (SD) 变化。
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至第 6 个月的基线
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身高 Z 分数从基线到第 9 个月的变化
大体时间：基线至第 9 个月
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Z-Score 是一种统计指标，用于评估单个数据点与标准的比较情况。
它描述了平均值是高于还是低于标准，以及测量值的异常程度，范围从 -3 到 +3； 0 = 均值相同，>0 表示均值大于标准值，<0 表示均值小于标准值。
将生长参数与 CDC 生长图表定义的标准进行比较。
显示了所有年龄组组合的总安全人群的 Z 分数从基线到第 9 个月的平均 (SD) 变化。
Z 分数为负表示值低于平均值，而 Z 分数为正表示值高于平均值。
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基线至第 9 个月
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身高 Z 分数从基线到第 12 个月的变化
大体时间：基线至第 12 个月
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Z-Score 是一种统计指标，用于评估单个数据点与标准的比较情况。
它描述了平均值是高于还是低于标准，以及测量值的异常程度，范围从 -3 到 +3； 0 = 均值相同，>0 表示均值大于标准值，<0 表示均值小于标准值。
将生长参数与 CDC 生长图表定义的标准进行比较。
显示了所有年龄组组合的总安全人群的 Z 分数从基线到第 12 个月的平均 (SD) 变化。
Z 分数为负表示值低于平均值，而 Z 分数为正表示值高于平均值。
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基线至第 12 个月
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骨矿物质密度 (BMD) Z 分数从基线到第 6 个月的变化
大体时间：至第 6 个月的基线
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BMD 是通过双能 X 射线骨密度测定法 (DEXA) 测量后-前腰椎 (L1_L4) 和全身减去头部区域的。
Z 分数是参与者的 BMD 与其年龄、性别和种族的平均 BMD 之间的标准偏差数。
正值表示 BMD 高于平均值；正值是“最佳值”，负值是“最差值”。
相对于基线的积极变化表明状况有所改善。
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至第 6 个月的基线
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到第 12 个月 BMD Z 分数从基线的变化
大体时间：基线至第 12 个月
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BMD 通过 DEXA 测量后-前腰椎 (L1_L4) 和全身减去头部区域。
Z 分数是参与者的 BMD 与其年龄、性别和种族的平均 BMD 之间的标准偏差数。
正值表示 BMD 高于平均值；正值是“最佳值”，负值是“最差值”。
相对于基线的积极变化表明状况有所改善。
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基线至第 12 个月
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骨矿物质含量 (BMC)-Z 分数从基线变化到第 6 个月
大体时间：至第 6 个月的基线
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BMC 是对骨骼中矿物质（如钙）含量的估计值，它是通过 DEXA 扫描后腰椎 (L1_L4) 和全身减去头部区域进行评估的。
相对于基线的积极变化表明状况有所改善。
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至第 6 个月的基线
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BMC-Z 分数从基线到第 12 个月的变化
大体时间：基线至第 12 个月
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BMC 是对骨骼中矿物质（如钙）含量的估计值，它是通过 DEXA 扫描后腰椎 (L1_L4) 和全身减去头部区域进行评估的。
相对于基线的积极变化表明状况有所改善。
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基线至第 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：直到第 390 天
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不良事件 (AE) 是在接受研究药物的受试者中发生的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。
TEAE 被定义为在治疗期间发作的 AE，或者是自基线以来已经恶化的预先存在的病症的结果。
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直到第 390 天
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肾结石参与者的百分比
大体时间：直到第 390 天
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报告了患有肾结石的参与者的百分比。
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直到第 390 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年10月6日
初级完成 (实际的)
2020年4月30日
研究完成 (实际的)
2020年4月30日
研究注册日期
首次提交
2014年7月24日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月24日
首次发布 (估计)
2014年7月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月1日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
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