成人隐性营养不良性大疱性表皮松解症的间充质基质细胞 (ADSTEM)
2017年3月1日 更新者：King's College London
一项评估隐性营养不良性大疱性表皮松解症成人同种异体间充质基质细胞的 I/II 期研究
评估静脉注射第三方骨髓来源的间充质基质细胞 (MSC) 是否安全以及对 RDEB 疾病严重程度的影响
研究概览
详细说明
这是一项 I/II 期临床试验，主要目的是评估第三方骨 MSCs 静脉输注对 10 名患有遗传性严重皮肤脆性障碍、隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB) 的成年人的安全性。 我们研究的主要目标是：(1) 评估接受静脉 MSCs 治疗的 RDEB 成人患者的临床反应范围； (2) 确定最佳人群，作为未来试验和治疗的目标； (3) 提高我们对 MSC 体内和体外反应性的理解； (4) 识别与激活 MSCs 密切相关并使它们在临床上更有效的候选分子，独立于患者的允许条件，以及 (5) 评估其对降低该人群疾病发病率/严重程度的影响。
这是一项前瞻性、非随机、开放标签研究。 所有研究参与者将在基线第 0 天和第 14 天接受两次静脉内 MSC 输注，并将在第一次输注后随访 12 个月。 每个受试者都将接受初步筛查，包括体格检查、生命体征评估和疾病严重程度评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
London、英国、SE1 9RT
- Guys and St Thomas' hospital NHS Trust
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 诊断为 RDEB 的个体通过 DNA 分析和皮肤免疫荧光证实部分或完全缺乏 VII 型胶原蛋白。
- ≥ 18 岁且≤ 65 岁的男性和女性
- 在第一次研究干预之前自愿签署知情同意书 (ICF) 并注明日期的个人。
排除标准：
- 在筛选前 90 天内或治疗期间使用过其他研究性药物的受试者。
- 已接受包括口服皮质类固醇在内的免疫治疗超过 1 周的受试者（允许鼻内和局部制剂）。
- 已知对研究产品的任何成分过敏的受试者。
- 有病史或恶性肿瘤证据的受试者，包括皮肤鳞状细胞癌。
- 根据研究者的决定，在治疗阶段的持续时间内，怀孕或有生育能力的受试者没有戒酒或采取可接受的避孕措施。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干预臂
将选择 10 名 RDEB 患者接受干预——间充质基质细胞。
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TC-MSC：含有间充质基质细胞的细胞产物。
间充质基质细胞是贴壁的非造血多能细胞，使用血小板裂解物作为生长因子来源，从健康供体的骨髓中扩增而来。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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没有与研究药物给药相关的严重和严重不良事件 (SAE)。
大体时间：12个月
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗后真皮-表皮交界处存在新型 VII 型胶原蛋白。
大体时间：第 14 天、第 28 天、第 60 天、第 100 天和第 6 个月。
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第 14 天、第 28 天、第 60 天、第 100 天和第 6 个月。
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一般炎症标志物的变化
大体时间：第 14 天、第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比
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第 14 天、第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比
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特定炎症标志物的变化
大体时间：第 14 天、第 28 天、第 60 天和第 6 个月与基线相比
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第 14 天、第 28 天、第 60 天和第 6 个月与基线相比
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通过临床照片评估的皮肤临床变化的变化
大体时间：第 14 天、第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月。
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第 14 天、第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月。
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生活质量数据的差异
大体时间：第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比
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第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比
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BEBSS 和 EBDASI 分数的变化
大体时间：在第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比
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在第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比
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疼痛评分的变化
大体时间：第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比
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第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比
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使用鲁汶瘙痒量表 (LIS) 改变瘙痒评分
大体时间：第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比。
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第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比。
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量化整个体表区域的总水泡数
大体时间：第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比
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第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比
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10. 负压吸皮试验后以水泡形成时间测量的皮肤强度增加
大体时间：第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比
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第 28 天、第 60 天、第 100 天、第 6 个月和第 12 个月与基线相比
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基于一系列面试问题的定性分析
大体时间：在筛选和第 0 天之间、第 28 天和第 60 天之间以及第 6 个月和第 12 个月之间。
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揭示有关睡眠质量、皮肤愈合时间、敷料使用量、口腔饮食改善、能量水平改善、情绪、家庭生活/人际关系质量的客观数据。
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在筛选和第 0 天之间、第 28 天和第 60 天之间以及第 6 个月和第 12 个月之间。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：John McGrath, FRCP/FSci/MD、King's College London
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年6月1日
初级完成 (预期的)
2017年7月1日
研究完成 (预期的)
2017年7月1日
研究注册日期
首次提交
2014年12月18日
首先提交符合 QC 标准的
2014年12月18日
首次发布 (估计)
2014年12月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年3月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年3月1日
最后验证
2017年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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