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Cellules stromales mésenchymateuses chez les adultes atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (ADSTEM)

1 mars 2017 mis à jour par: King's College London

Une étude de phase I/II évaluant des cellules stromales mésenchymateuses allogéniques chez des adultes atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive

Évaluer si les cellules stromales mésenchymateuses (CSM) dérivées de la moelle osseuse administrées par voie intraveineuse sont sûres et ont un impact sur la gravité de la maladie dans le RDEB

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique de phase I/II dont l'objectif principal est d'évaluer l'innocuité des perfusions intraveineuses de CSM osseuses tierces chez 10 adultes atteints du trouble héréditaire de fragilité cutanée sévère, l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR). Les principaux objectifs de notre étude sont les suivants : (1) évaluer le spectre des réponses cliniques chez les adultes atteints d'EBDR recevant des CSM par voie intraveineuse ; (2) identifier la meilleure cohorte d'individus à cibler pour les futurs essais et thérapies ; (3) améliorer notre compréhension de la réactivité in vivo et in vitro aux CSM ; (4) identifier des molécules candidates pertinentes pour activer les MSC et les rendre cliniquement plus puissantes, indépendamment des conditions permissives du patient et (5) évaluer son impact sur la réduction de la morbidité/gravité de la maladie dans cette population.

Il s'agit d'une étude prospective, non randomisée, en ouvert. Tous les participants à l'étude recevront deux perfusions intraveineuses de MSC au jour 0 et au jour 14 de référence et seront suivis pendant une période de 12 mois après la première perfusion. Chaque sujet subira un dépistage initial comprenant un examen physique, une évaluation des signes vitaux et une évaluation de la gravité de la maladie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Guys and St Thomas' hospital NHS Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Personnes ayant un diagnostic de RDEB confirmé par analyse ADN et immunofluorescence cutanée pour l'absence partielle ou complète de collagène de type VII.
  2. Individus ≥ 18 ans et ≤ 65 ans, hommes et femmes
  3. Les personnes qui ont volontairement signé et daté un formulaire de consentement éclairé (ICF) avant la première intervention de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Sujets qui ont reçu d'autres médicaments expérimentaux dans les 90 jours précédant le dépistage ou pendant la phase de traitement.
  2. Sujets ayant reçu une immunothérapie comprenant des corticostéroïdes oraux pendant plus d'une semaine (les préparations intranasales et topiques sont autorisées).
  3. Sujets ayant une allergie connue à l'un des constituants du produit expérimental.
  4. Sujets ayant des antécédents médicaux ou des signes de malignité, y compris un carcinome épidermoïde cutané.
  5. Sujets enceintes ou en âge de procréer qui ne sont pas abstinents ou ne pratiquent pas un moyen de contraception acceptable, tel que déterminé par l'investigateur, pendant la durée de la phase de traitement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras d'intervention
10 patients atteints de RDEB seront sélectionnés pour recevoir l'intervention - cellules stromales mésenchymateuses.
Médicament: Cellules stromales mésenchymateuses
TC-MSC : un produit cellulaire contenant des cellules stromales mésenchymateuses. Les cellules stromales mésenchymateuses sont des cellules multipotentes non hématopoïétiques adhérentes qui sont développées à partir de la moelle osseuse de donneurs sains, en utilisant le lysat plaquettaire comme source de facteur de croissance.
Autres noms:
  • TC-MSC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Absence d'événements indésirables graves et sévères (EIG) liés à l'administration du médicament expérimental.
Délai: 12 mois
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Présence de nouveau collagène de type VII à la jonction dermo-épidermique après traitement.
Délai: Jour 14, Jour 28, Jour 60, Jour 100 et Mois 6.
Jour 14, Jour 28, Jour 60, Jour 100 et Mois 6.
Modification des marqueurs généraux de l'inflammation
Délai: Jour 14, Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12 par rapport au départ
Jour 14, Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12 par rapport au départ
Changements dans les marqueurs spécifiques de l'inflammation
Délai: Jour 14, Jour 28, Jour 60 et Mois 6 par rapport à la ligne de base
Jour 14, Jour 28, Jour 60 et Mois 6 par rapport à la ligne de base
Changement dans les changements cliniques de la peau évalués avec des photographies cliniques
Délai: Jour 14, Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12.
Jour 14, Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12.
Différences dans les données sur la qualité de vie
Délai: Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12 par rapport à la ligne de base
Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12 par rapport à la ligne de base
Évolution des scores BEBSS et EBDASI
Délai: au jour 28, au jour 60, au jour 100, au mois 6 et au mois 12 par rapport à la ligne de base
au jour 28, au jour 60, au jour 100, au mois 6 et au mois 12 par rapport à la ligne de base
Changement des scores de douleur
Délai: Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12 par rapport à la ligne de base
Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12 par rapport à la ligne de base
Modification du score de prurit à l'aide de l'échelle de Leuven Itch Scale (LIS)
Délai: Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12 par rapport au départ.
Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12 par rapport au départ.
Quantification du nombre total d'ampoules sur toute la surface corporelle
Délai: Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12 par rapport à la ligne de base
Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12 par rapport à la ligne de base
10. Augmentation de la résistance de la peau mesurée par le temps nécessaire à la formation de cloques après un test d'aspiration cutanée à pression négative
Délai: Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12 par rapport à la ligne de base
Jour 28, Jour 60, Jour 100, Mois 6 et Mois 12 par rapport à la ligne de base
Analyses qualitatives basées sur une série de questions d'entretien
Délai: entre le dépistage et le jour 0, entre le jour 28 et le jour 60 et entre le mois 6 et le mois 12.
pour révéler des données objectives sur la qualité du sommeil, le temps de cicatrisation de la peau, la quantité de pansements utilisés, l'amélioration de l'alimentation orale, l'amélioration des niveaux d'énergie, l'humeur, la qualité de la vie familiale/des relations.
entre le dépistage et le jour 0, entre le jour 28 et le jour 60 et entre le mois 6 et le mois 12.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

King's College London

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: John McGrath, FRCP/FSci/MD, King's College London

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2015

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juillet 2017

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 décembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2014

Première publication (Estimation)

23 décembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 mars 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2017

Dernière vérification

1 mars 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ADSTEM001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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