Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mesenkymale stromaceller hos voksne med recessiv dystrofisk epidermolyse Bullosa (ADSTEM)

1. marts 2017 opdateret af: King's College London

Et fase I/II-studie, der evaluerer allogene mesenkymale stromaceller hos voksne med recessiv dystrofisk epidermolyse Bullosa

At vurdere, om intravenøst ​​administreret tredjeparts knoglemarvs-afledte mesenchymale stromaceller (MSC'er) er sikre og har en indvirkning på sygdommens sværhedsgrad i RDEB

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I/II klinisk forsøg med et hovedformål at evaluere sikkerheden af ​​tredjeparts knogle MSC'er intravenøse infusioner hos 10 voksne med den nedarvede svære hudskørhedssygdom, recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB). Hovedformålene med vores undersøgelse er at: (1) at vurdere spektret af kliniske responser hos voksne med RDEB, der modtager intravenøse MSC'er; (2) at identificere den bedste kohorte af individer at målrette mod fremtidige forsøg og terapier; (3) at forbedre vores forståelse af in vivo- og in vitro-respons på MSC'er; (4) at identificere kandidatmolekyler, der er relevante for at aktivere MSC'er og gøre dem klinisk mere potente, uafhængigt af patientens tilladelige forhold, og (5) at vurdere dets indvirkning på at reducere sygdomsmorbiditet/-sværhedsgrad i denne population.

Dette er et prospektivt, ikke-randomiseret, åbent studie. Alle forsøgsdeltagere vil modtage to intravenøse MSC-infusioner ved baseline dag 0 og dag 14 og vil blive fulgt op i en periode på 12 måneder efter den første infusion. Hvert forsøgsperson vil gennemgå en indledende screening, herunder fysisk undersøgelse, vurdering af vitale tegn og vurdering af sygdommens sværhedsgrad.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Personer med en diagnose af RDEB bekræftet ved DNA-analyse og hudimmunfluorescens for delvist eller fuldstændigt fravær af type VII kollagen.
  2. Personer ≥ 18 år og ≤ 65 år, både mænd og kvinder
  3. Personer, der frivilligt har underskrevet og dateret en informeret samtykkeformular (ICF) forud for den første undersøgelsesintervention.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der har fået andre forsøgslægemidler inden for 90 dage før screening eller i behandlingsfasen.
  2. Forsøgspersoner, der har modtaget immunterapi inklusive orale kortikosteroider i mere end 1 uge (intranasale og topiske præparater er tilladt).
  3. Personer med kendt allergi over for nogen af ​​bestanddelene i forsøgsproduktet.
  4. Personer med en sygehistorie eller tegn på malignitet, herunder kutant pladecellekarcinom.
  5. Forsøgspersoner, der er gravide eller i den fødedygtige alder, som ikke er afholdende eller praktiserer en acceptabel præventionsmetode, som bestemt af investigator, i hele behandlingsfasen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Interventionsarm
10 patienter med RDEB vil blive udvalgt til at modtage interventionen - mesenkymale stromaceller.
Medicin: Mesenkymale stromale celler
TC-MSC: et celleprodukt indeholdende mesenkymale stromale celler. Mesenkymale stromale celler er adhærente ikke-hæmatopoietiske multipotente celler, der udvides fra knoglemarv fra raske donorer ved at bruge blodpladelysat som kilde til vækstfaktor.
Andre navne:
  • TC-MSC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Mangel på alvorlige og alvorlige bivirkninger (SAE) relateret til administrationen af ​​forsøgslægemidlet.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tilstedeværelse af nyt type VII kollagen ved den dermal-epidermale forbindelse efter behandling.
Tidsramme: Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100 og måned 6.
Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100 og måned 6.
Ændring i generelle markører for inflammation
Tidsramme: Dag 14, Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12 sammenlignet med baseline
Dag 14, Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12 sammenlignet med baseline
Ændringer i specifikke markører for inflammation
Tidsramme: Dag 14, dag 28, dag 60 og måned 6 sammenlignet med baseline
Dag 14, dag 28, dag 60 og måned 6 sammenlignet med baseline
Ændring i de kliniske forandringer i huden vurderet med kliniske fotografier
Tidsramme: Dag 14, Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12.
Dag 14, Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12.
Forskelle i livskvalitetsdata
Tidsramme: Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12 sammenlignet med baseline
Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12 sammenlignet med baseline
Ændring i BEBSS- og EBDASI-resultater
Tidsramme: på dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
på dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
Ændring i smertescore
Tidsramme: Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12 sammenlignet med baseline
Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12 sammenlignet med baseline
Ændring i pruritus-score ved hjælp af Leuven Itch Scale (LIS)
Tidsramme: Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12 sammenlignet med baseline.
Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12 sammenlignet med baseline.
Kvantificering af det samlede antal blærer over hele kropsoverfladen
Tidsramme: Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12 sammenlignet med baseline
Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12 sammenlignet med baseline
10. Forøgelse af hudens styrke målt efter tid til blæredannelse efter hudsugningstest med undertryk
Tidsramme: Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12 sammenlignet med baseline
Dag 28, Dag 60, Dag 100, Måned 6 og Måned 12 sammenlignet med baseline
Kvalitative analyser baseret på en række interviewspørgsmål
Tidsramme: mellem screening og dag 0, mellem dag 28 og dag 60 og mellem måned 6 og måned 12.
at afsløre objektive data om søvnkvalitet, hudhelingstid, mængde af anvendte bandager, forbedring af oral kost, forbedring af energiniveauer, humør, kvalitet af familieliv/forhold.
mellem screening og dag 0, mellem dag 28 og dag 60 og mellem måned 6 og måned 12.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

King's College London

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John McGrath, FRCP/FSci/MD, King's College London

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juli 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2014

Først opslået (Skøn)

23. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ADSTEM001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa

Kliniske forsøg med Mesenkymale stromale celler

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner