Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mezenchymalne komórki zrębowe u dorosłych z recesywnym dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (ADSTEM)

1 marca 2017 zaktualizowane przez: King's College London

Badanie fazy I/II oceniające allogeniczne mezenchymalne komórki zrębowe u dorosłych z recesywnym dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka

Aby ocenić, czy podawane dożylnie mezenchymalne komórki zrębowe (MSC) pochodzące ze szpiku kostnego innej firmy są bezpieczne i czy mają wpływ na ciężkość choroby w RDEB

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie kliniczne fazy I/II, którego kluczowym celem jest ocena bezpieczeństwa wlewów dożylnych MSC kości innych firm u 10 osób dorosłych z wrodzonym zespołem ciężkiej kruchości skóry, recesywnym dystroficznym oddzielaniem się naskórka bullosa (RDEB). Główne cele naszego badania to: (1) ocena spektrum odpowiedzi klinicznych u dorosłych z RDEB otrzymujących dożylnie MSC; (2) zidentyfikowanie najlepszej kohorty osób, które będą celem przyszłych badań i terapii; (3) w celu lepszego zrozumienia odpowiedzi in vivo i in vitro na MSC; (4) zidentyfikować kandydujące molekuły istotne dla aktywacji MSC i uczynienia ich silniejszymi klinicznie, niezależnie od warunków pacjenta oraz (5) ocenić ich wpływ na zmniejszenie zachorowalności/dotkliwości choroby w tej populacji.

Jest to prospektywne, nierandomizowane, otwarte badanie. Wszyscy uczestnicy badania otrzymają dwie infuzje dożylne MSC w Dniu 0 i 14 w dniu wyjściowym i będą obserwowani przez okres 12 miesięcy po pierwszej infuzji. Każdy pacjent zostanie poddany wstępnym badaniom przesiewowym obejmującym badanie fizykalne, ocenę parametrów życiowych i ocenę ciężkości choroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Osoby z rozpoznaniem RDEB potwierdzonym analizą DNA i immunofluorescencją skóry pod kątem częściowego lub całkowitego braku kolagenu typu VII.
  2. Osoby w wieku ≥ 18 lat i ≤ 65 lat, zarówno mężczyźni, jak i kobiety
  3. Osoby, które dobrowolnie podpisały i opatrzyły datą formularz świadomej zgody (ICF) przed pierwszą interwencją badawczą.

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby, które otrzymywały inne badane produkty lecznicze w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym lub w fazie leczenia.
  2. Osoby, które otrzymywały immunoterapię, w tym doustne kortykosteroidy przez ponad 1 tydzień (preparaty donosowe i miejscowe są dozwolone).
  3. Osoby ze znaną alergią na którykolwiek ze składników badanego produktu.
  4. Osoby z historią medyczną lub dowodami na nowotwór złośliwy, w tym raka płaskonabłonkowego skóry.
  5. Pacjentki w ciąży lub w wieku rozrodczym, które nie zachowują abstynencji ani nie stosują akceptowalnych środków antykoncepcji, zgodnie z ustaleniami Badacza, podczas fazy leczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię interwencyjne
Do interwencji zostanie wybranych 10 pacjentów z RDEB - mezenchymalne komórki zrębowe.
Lek: Mezenchymalne komórki zrębowe
TC-MSC: produkt komórkowy zawierający mezenchymalne komórki zrębowe. Mezenchymalne komórki zrębowe to przylegające, niehematopoetyczne komórki multipotentne, które namnaża się ze szpiku kostnego od zdrowych dawców, wykorzystując lizat płytek krwi jako źródło czynnika wzrostu.
Inne nazwy:
  • TC-MSC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Brak poważnych i ciężkich zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z podawaniem badanego produktu leczniczego.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obecność nowego kolagenu typu VII na styku skórno-naskórkowym po zabiegu.
Ramy czasowe: Dzień 14, Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100 i Miesiąc 6.
Dzień 14, Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100 i Miesiąc 6.
Zmiana ogólnych wskaźników stanu zapalnego
Ramy czasowe: Dzień 14, Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12 w porównaniu do wartości początkowej
Dzień 14, Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12 w porównaniu do wartości początkowej
Zmiany w określonych markerach stanu zapalnego
Ramy czasowe: Dzień 14, Dzień 28, Dzień 60 i Miesiąc 6 w porównaniu do wartości wyjściowych
Dzień 14, Dzień 28, Dzień 60 i Miesiąc 6 w porównaniu do wartości wyjściowych
Zmiana zmian klinicznych na skórze oceniana za pomocą zdjęć klinicznych
Ramy czasowe: Dzień 14, Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12.
Dzień 14, Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12.
Różnice w danych dotyczących jakości życia
Ramy czasowe: Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12 w porównaniu do wartości początkowej
Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12 w porównaniu do wartości początkowej
Zmiana w wynikach BEBSS i EBDASI
Ramy czasowe: w dniu 28, dniu 60, dniu 100, miesiącu 6 i miesiącu 12 w porównaniu do wartości wyjściowych
w dniu 28, dniu 60, dniu 100, miesiącu 6 i miesiącu 12 w porównaniu do wartości wyjściowych
Zmiana w wynikach bólu
Ramy czasowe: Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12 w porównaniu do wartości początkowej
Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12 w porównaniu do wartości początkowej
Zmiana oceny świądu za pomocą skali Leuven Itch Scale (LIS)
Ramy czasowe: Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12 w porównaniu z wartością wyjściową.
Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12 w porównaniu z wartością wyjściową.
Kwantyfikacja całkowitej liczby pęcherzy na całej powierzchni ciała
Ramy czasowe: Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12 w porównaniu do wartości początkowej
Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12 w porównaniu do wartości początkowej
10. Wzrost wytrzymałości skóry mierzony czasem do powstania pęcherzy po podciśnieniowym teście odsysania skóry
Ramy czasowe: Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12 w porównaniu do wartości początkowej
Dzień 28, Dzień 60, Dzień 100, Miesiąc 6 i Miesiąc 12 w porównaniu do wartości początkowej
Analizy jakościowe oparte na serii pytań z wywiadu
Ramy czasowe: między badaniem przesiewowym a dniem 0, między dniem 28 a dniem 60 oraz między miesiącem 6 a miesiącem 12.
ujawnienie obiektywnych danych dotyczących jakości snu, czasu gojenia się skóry, ilości zastosowanych opatrunków, poprawy diety doustnej, poprawy poziomu energii, nastroju, jakości życia/relacji rodzinnych.
między badaniem przesiewowym a dniem 0, między dniem 28 a dniem 60 oraz między miesiącem 6 a miesiącem 12.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

King's College London

Śledczy

  • Główny śledczy: John McGrath, FRCP/FSci/MD, King's College London

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lipca 2017

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 grudnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 marca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 marca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ADSTEM001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Recesywne dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka

Badania kliniczne na Mezenchymalne komórki zrębowe

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj