열성 이영양성 수포성 표피박리증 성인의 중간엽 간질세포 (ADSTEM)
2017년 3월 1일 업데이트: King's College London
열성 이영양성 수포성 표피박리증이 있는 성인의 동종 중간엽 간질 세포를 평가하는 I/II상 연구
정맥 내 투여된 타사 골수 유래 중간엽 간질 세포(MSC)가 안전하고 RDEB의 질병 중증도에 영향을 미치는지 평가하기 위해
연구 개요
상세 설명
이것은 유전성 중증 피부 취약성 장애인 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB)이 있는 성인 10명을 대상으로 제3자 뼈 중간엽 줄기세포의 정맥 내 주입의 안전성을 평가하는 것을 주요 목적으로 하는 I/II상 임상 시험입니다. 우리 연구의 주요 목적은 다음과 같습니다. (2) 향후 시험 및 치료를 위해 목표로 삼을 최상의 개인 코호트를 식별하기 위해; (3) MSC에 대한 생체 내 및 시험관 내 반응성에 대한 이해를 향상시키기 위해; (4) 환자의 허용 조건과 독립적으로 MSC를 활성화하고 임상적으로 더 강력하게 만드는 후보 분자를 식별하고 (5) 이 모집단의 질병 이환율/중증도 감소에 미치는 영향을 평가합니다.
이것은 전향적, 비무작위, 오픈 라벨 연구입니다. 모든 연구 참가자는 기준선 0일과 14일에 2회의 MSC 정맥 주사를 받고 첫 번째 주입 후 12개월 동안 후속 조치를 받게 됩니다. 각 피험자는 신체 검사, 활력 징후 평가 및 질병 중증도 평가를 포함한 초기 선별 검사를 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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London, 영국, SE1 9RT
- Guys and St Thomas' hospital NHS Trust
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- VII형 콜라겐의 부분적 또는 완전한 부재에 대해 DNA 분석 및 피부 면역형광법으로 확인된 RDEB 진단을 받은 개인.
- 남녀 모두 18세 이상 65세 이하 개인
- 첫 번째 연구 개입 전에 정보에 입각한 동의서(ICF)에 자발적으로 서명하고 날짜를 기입한 개인.
제외 기준:
- 스크리닝 전 또는 치료 단계 동안 90일 이내에 다른 연구용 의약품을 투여받은 피험자.
- 1주일 이상 경구 코르티코스테로이드를 포함한 면역요법을 받은 피험자(비강 및 국소 제제 허용).
- 연구 제품의 구성 성분에 대해 알려진 알레르기가 있는 피험자.
- 피부 편평 세포 암종을 포함한 악성 종양의 병력 또는 증거가 있는 피험자.
- 치료 단계의 기간 동안 조사자가 결정한 바와 같이 금욕하지 않거나 허용되는 피임 수단을 시행하지 않는 임신 중이거나 가임 가능성이 있는 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 중재 팔
10명의 RDEB 환자가 개입(중간엽 간질 세포)을 받기 위해 선택됩니다.
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TC-MSC: 중간엽 기질 세포를 포함하는 세포 제품.
중간엽 간질 세포는 혈소판 용해물을 성장 인자의 공급원으로 사용하여 건강한 기증자의 골수에서 확장된 부착성 비조혈 다능성 세포입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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시험용 의약품 투여와 관련된 심각하고 심각한 부작용(SAE)이 없습니다.
기간: 12 개월
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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처리 후 진피-표피 접합부에서 새로운 유형 VII 콜라겐의 존재.
기간: 14일, 28일, 60일, 100일 및 6개월.
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14일, 28일, 60일, 100일 및 6개월.
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염증의 일반적인 마커의 변화
기간: 기준선과 비교한 14일, 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월
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기준선과 비교한 14일, 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월
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염증의 특정 마커의 변화
기간: 기준선과 비교한 14일, 28일, 60일 및 6개월
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기준선과 비교한 14일, 28일, 60일 및 6개월
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임상 사진으로 평가한 피부의 임상적 변화 변화
기간: 14일, 28일, 60일, 100일, 6개월, 12개월.
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14일, 28일, 60일, 100일, 6개월, 12개월.
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삶의 질 데이터의 차이
기간: 기준선과 비교한 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월
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기준선과 비교한 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월
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BEBSS 및 EBDASI 점수의 변화
기간: 기준선과 비교하여 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월
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기준선과 비교하여 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월
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고통 점수의 변화
기간: 기준선과 비교한 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월
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기준선과 비교한 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월
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LIS(Leuven Itch Scale)를 사용한 가려움증 점수의 변화
기간: 기준선과 비교한 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월.
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기준선과 비교한 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월.
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전체 신체 표면적에 대한 총 물집 수의 정량화
기간: 기준선과 비교한 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월
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기준선과 비교한 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월
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10. 음압 피부 흡인 시험 후 물집 형성까지의 시간으로 측정한 피부 강도 증가
기간: 기준선과 비교한 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월
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기준선과 비교한 28일, 60일, 100일, 6개월 및 12개월
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일련의 인터뷰 질문을 기반으로 한 질적 분석
기간: 스크리닝과 0일 사이, 28일과 60일 사이, 6개월과 12개월 사이.
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수면의 질, 피부 치유 시간, 드레싱 사용량, 구강 식단 개선, 에너지 수준 개선, 기분, 가족 생활/관계의 질에 대한 객관적인 데이터를 공개합니다.
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스크리닝과 0일 사이, 28일과 60일 사이, 6개월과 12개월 사이.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: John McGrath, FRCP/FSci/MD, King's College London
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 6월 1일
기본 완료 (예상)
2017년 7월 1일
연구 완료 (예상)
2017년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 12월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 12월 18일
처음 게시됨 (추정)
2014년 12월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 3월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 3월 1일
마지막으로 확인됨
2017년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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