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Células estromais mesenquimais em adultos com epidermólise bolhosa distrófica recessiva (ADSTEM)

1 de março de 2017 atualizado por: King's College London

Um estudo de fase I/II avaliando células estromais mesenquimais alogênicas em adultos com epidermólise bolhosa distrófica recessiva

Avaliar se células estromais mesenquimais (MSCs) derivadas da medula óssea de terceiros administradas por via intravenosa são seguras e têm impacto na gravidade da doença em RDEB

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um ensaio clínico de fase I/II com o objetivo principal de avaliar a segurança de infusões intravenosas de MSCs ósseas de terceiros em 10 adultos com o distúrbio hereditário de fragilidade cutânea grave, epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB). Os principais objetivos do nosso estudo são: (1) avaliar o espectro de respostas clínicas em adultos com RDEB recebendo MSCs intravenosas; (2) identificar a melhor coorte de indivíduos para direcionar para futuros ensaios e terapias; (3) melhorar nossa compreensão da capacidade de resposta in vivo e in vitro às MSCs; (4) identificar moléculas candidatas relevantes para ativar MSCs e torná-las clinicamente mais potentes, independentemente das condições permissivas do paciente e (5) avaliar seu impacto na redução da morbidade/gravidade da doença nessa população.

Este é um estudo prospectivo, não randomizado e aberto. Todos os participantes do estudo receberão duas infusões intravenosas de MSC no dia 0 e no dia 14 da linha de base e serão acompanhados por um período de 12 meses após a primeira infusão. Cada indivíduo passará por uma triagem inicial, incluindo exame físico, avaliação dos sinais vitais e avaliação da gravidade da doença.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guys and St Thomas' hospital NHS Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos com diagnóstico de RDEB confirmado por análise de DNA e imunofluorescência cutânea para ausência parcial ou total de colágeno tipo VII.
  2. Indivíduos ≥ 18 anos e ≤ 65 anos de idade, masculino e feminino
  3. Indivíduos que assinaram e dataram voluntariamente um formulário de consentimento informado (TCLE) antes da primeira intervenção do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Indivíduos que tomaram outros medicamentos experimentais nos 90 dias anteriores à triagem ou durante a fase de tratamento.
  2. Indivíduos que receberam imunoterapia incluindo corticosteroides orais por mais de 1 semana (preparações intranasais e tópicas são permitidas).
  3. Indivíduos com alergia conhecida a qualquer um dos constituintes do produto sob investigação.
  4. Indivíduos com histórico médico ou evidência de malignidade, incluindo carcinoma cutâneo de células escamosas.
  5. Indivíduos que estejam grávidas ou com potencial para engravidar que não estejam abstinentes ou praticando um meio aceitável de contracepção, conforme determinado pelo Investigador, durante a fase de tratamento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Braço de intervenção
Serão selecionados 10 pacientes com RDEB para receber a intervenção - células estromais mesenquimais.
Medicamento: Células estromais mesenquimais
TC-MSC: um produto celular contendo células estromais mesenquimais. Células estromais mesenquimais são células multipotentes não hematopoiéticas aderentes que se expandem a partir da medula óssea de doadores saudáveis, utilizando lisado de plaquetas como fonte de fator de crescimento.
Outros nomes:
  • TC-MSC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Ausência de eventos adversos graves e graves (SAEs) relacionados à administração do medicamento experimental.
Prazo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Presença de novo colágeno tipo VII na junção dermoepidérmica pós-tratamento.
Prazo: Dia 14, Dia 28, Dia 60, Dia 100 e Mês 6.
Dia 14, Dia 28, Dia 60, Dia 100 e Mês 6.
Alteração nos marcadores gerais de inflamação
Prazo: Dia 14, Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base
Dia 14, Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base
Alterações em marcadores específicos de inflamação
Prazo: Dia 14, Dia 28, Dia 60 e Mês 6 em comparação com a linha de base
Dia 14, Dia 28, Dia 60 e Mês 6 em comparação com a linha de base
Mudança nas alterações clínicas da pele avaliadas com fotografias clínicas
Prazo: Dia 14, Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12.
Dia 14, Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12.
Diferenças nos dados de qualidade de vida
Prazo: Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base
Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base
Mudança nas pontuações BEBSS e EBDASI
Prazo: no Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base
no Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base
Mudança nas pontuações de dor
Prazo: Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base
Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base
Mudança na pontuação de prurido usando a Escala de coceira de Leuven (LIS)
Prazo: Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base.
Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base.
Quantificação do número total de bolhas em toda a área de superfície corporal
Prazo: Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base
Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base
10. Aumento na resistência da pele medida pelo tempo para formação de bolhas após teste de sucção de pele com pressão negativa
Prazo: Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base
Dia 28, Dia 60, Dia 100, Mês 6 e Mês 12 em comparação com a linha de base
Análises qualitativas baseadas em uma série de perguntas de entrevista
Prazo: entre a triagem e o dia 0, entre o dia 28 e o dia 60 e entre o mês 6 e o ​​mês 12.
revelar dados objetivos sobre qualidade do sono, tempo de cicatrização da pele, quantidade de curativos utilizados, melhora na dieta oral, melhora nos níveis de energia, humor, qualidade de vida/relacionamentos familiares.
entre a triagem e o dia 0, entre o dia 28 e o dia 60 e entre o mês 6 e o ​​mês 12.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

King's College London

Investigadores

  • Investigador principal: John McGrath, FRCP/FSci/MD, King's College London

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2015

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de julho de 2017

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de dezembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de dezembro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

23 de dezembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de março de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de março de 2017

Última verificação

1 de março de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ADSTEM001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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