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Mesenchymale Stromazellen bei Erwachsenen mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (ADSTEM)

1. März 2017 aktualisiert von: King's College London

Eine Phase-I/II-Studie zur Bewertung allogener mesenchymaler Stromazellen bei Erwachsenen mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa

Bewertung, ob intravenös verabreichte, aus dem Knochenmark stammende mesenchymale Stromazellen (MSCs) von Drittanbietern sicher sind und einen Einfluss auf die Schwere der Erkrankung bei RDEB haben

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine klinische Phase-I/II-Studie mit dem Hauptziel der Bewertung der Sicherheit von intravenösen Infusionen von Knochen-MSCs von Drittanbietern bei 10 Erwachsenen mit der angeborenen schweren Hautzerbrechlichkeitsstörung, rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB). Die Hauptziele unserer Studie sind: (1) das Spektrum des klinischen Ansprechens bei Erwachsenen mit RDEB zu bewerten, die intravenöse MSCs erhalten; (2) um die beste Kohorte von Personen für zukünftige Studien und Therapien zu identifizieren; (3) um unser Verständnis der In-vivo- und In-vitro-Reaktionsfähigkeit auf MSCs zu verbessern; (4) um Kandidatenmoleküle zu identifizieren, die für die Aktivierung von MSCs relevant sind und sie unabhängig von den permissiven Bedingungen des Patienten klinisch wirksamer machen, und (5) um ihre Auswirkungen auf die Verringerung der Morbidität/Schwere der Krankheit in dieser Population zu bewerten.

Dies ist eine prospektive, nicht randomisierte Open-Label-Studie. Alle Studienteilnehmer erhalten zwei intravenöse MSC-Infusionen an Tag 0 und Tag 14 der Baseline und werden nach der ersten Infusion über einen Zeitraum von 12 Monaten nachbeobachtet. Jeder Proband wird einem ersten Screening unterzogen, das eine körperliche Untersuchung, eine Bewertung der Vitalfunktionen und eine Bewertung des Schweregrads der Erkrankung umfasst.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Personen mit einer Diagnose von RDEB, die durch DNA-Analyse und Hautimmunfluoreszenz auf teilweises oder vollständiges Fehlen von Typ-VII-Kollagen bestätigt wurde.
  2. Personen ≥ 18 Jahre und ≤ 65 Jahre, sowohl männlich als auch weiblich
  3. Personen, die vor der ersten Studienintervention freiwillig eine Einverständniserklärung (ICF) unterschrieben und datiert haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Probanden, die innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening oder während der Behandlungsphase andere Prüfpräparate erhalten haben.
  2. Patienten, die eine Immuntherapie einschließlich oraler Kortikosteroide für mehr als 1 Woche erhalten haben (intranasale und topische Präparate sind zulässig).
  3. Probanden mit bekannter Allergie gegen einen der Bestandteile des Prüfpräparats.
  4. Probanden mit einer Krankengeschichte oder Hinweisen auf Malignität, einschließlich kutanem Plattenepithelkarzinom.
  5. Schwangere oder gebärfähige Probanden, die für die Dauer der Behandlungsphase nicht abstinent sind oder eine vom Prüfarzt festgelegte akzeptable Verhütungsmethode praktizieren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Interventionsarm
10 Patienten mit RDEB werden ausgewählt, um die Intervention zu erhalten – mesenchymale Stromazellen.
Arzneimittel: Mesenchymale Stromazellen
TC-MSC: ein Zellprodukt, das mesenchymale Stromazellen enthält. Mesenchymale Stromazellen sind adhärente, nicht hämatopoetische, multipotente Zellen, die aus dem Knochenmark gesunder Spender expandiert werden, wobei Blutplättchenlysat als Wachstumsfaktorquelle verwendet wird.
Andere Namen:
  • TC-MSC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Fehlen schwerwiegender und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) im Zusammenhang mit der Verabreichung des Prüfpräparats.
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vorhandensein von neuem Typ-VII-Kollagen an der dermal-epidermalen Verbindungsstelle nach der Behandlung.
Zeitfenster: Tag 14, Tag 28, Tag 60, Tag 100 und Monat 6.
Tag 14, Tag 28, Tag 60, Tag 100 und Monat 6.
Veränderung der allgemeinen Entzündungsmarker
Zeitfenster: Tag 14, Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert
Tag 14, Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderungen spezifischer Entzündungsmarker
Zeitfenster: Tag 14, Tag 28, Tag 60 und Monat 6 im Vergleich zum Ausgangswert
Tag 14, Tag 28, Tag 60 und Monat 6 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung der klinischen Veränderungen der Haut, beurteilt anhand klinischer Fotografien
Zeitfenster: Tag 14, Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12.
Tag 14, Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12.
Unterschiede in den Daten zur Lebensqualität
Zeitfenster: Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert
Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert
Änderung der BEBSS- und EBDASI-Scores
Zeitfenster: an Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert
an Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert
Änderung der Schmerzwerte
Zeitfenster: Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert
Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert
Veränderung des Pruritus-Scores anhand der Leuven Itch Scale (LIS)
Zeitfenster: Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert.
Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert.
Quantifizierung der Gesamtblasenzahl über die gesamte Körperoberfläche
Zeitfenster: Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert
Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert
10. Zunahme der Hautfestigkeit, gemessen als Zeit bis zur Blasenbildung nach Unterdruck-Hautabsaugtest
Zeitfenster: Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert
Tag 28, Tag 60, Tag 100, Monat 6 und Monat 12 im Vergleich zum Ausgangswert
Qualitative Analysen basierend auf einer Reihe von Interviewfragen
Zeitfenster: zwischen Screening und Tag 0, zwischen Tag 28 und Tag 60 und zwischen Monat 6 und Monat 12.
um objektive Daten über Schlafqualität, Heilungszeit der Haut, Menge der verwendeten Verbände, Verbesserung der oralen Ernährung, Verbesserung des Energieniveaus, Stimmung, Qualität des Familienlebens/der Beziehungen aufzudecken.
zwischen Screening und Tag 0, zwischen Tag 28 und Tag 60 und zwischen Monat 6 und Monat 12.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

King's College London

Ermittler

  • Hauptermittler: John McGrath, FRCP/FSci/MD, King's College London

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2017

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. März 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2017

Zuletzt verifiziert

1. März 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ADSTEM001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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