Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mesenkymaaliset stroomasolut aikuisilla, joilla on resessiivinen dystrofinen epidermolyysibullosa (ADSTEM)

keskiviikko 1. maaliskuuta 2017 päivittänyt: King's College London

Vaiheen I/II tutkimus allogeenisten mesenkymaalisten stroomasolujen arvioimiseksi aikuisilla, joilla on resessiivinen dystrofinen epidermolyysibullosa

Arvioida, ovatko suonensisäisesti annettavat kolmannen osapuolen luuytimestä peräisin olevat mesenkymaaliset stroomasolut (MSC) turvallisia ja vaikuttavatko ne taudin vakavuuteen RDEB:ssä

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen I/II kliininen tutkimus, jonka keskeisenä tavoitteena on arvioida kolmannen osapuolen luun MSC:n laskimonsisäisten infuusioiden turvallisuutta 10 aikuiselle, joilla on perinnöllinen vakava ihon hauraushäiriö, resessiivinen dystrofinen epidermolyysi bullosa (RDEB). Tutkimuksemme päätavoitteet ovat: (1) arvioida kliinisten vasteiden kirjo aikuisilla, joilla on RDEB ja jotka saavat suonensisäisiä MSC:itä; (2) tunnistaa paras henkilökohortti tulevia kokeita ja hoitoja varten; (3) parantaa ymmärrystämme in vivo ja in vitro -vasteesta MSC:ille; (4) tunnistaa ehdokasmolekyylejä, jotka vaikuttavat MSC:iden aktivoimiseen ja tehdä niistä kliinisesti tehokkaampia, riippumatta potilaan sallivista tiloista ja (5) arvioida sen vaikutus sairauden sairastuvuuden/vakavuuden vähentämiseen tässä populaatiossa.

Tämä on prospektiivinen, ei-satunnaistettu, avoin tutkimus. Kaikki tutkimuksen osallistujat saavat kaksi suonensisäistä MSC-infuusiota lähtötasona päivänä 0 ja päivänä 14, ja heitä seurataan 12 kuukauden ajan ensimmäisen infuusion jälkeen. Jokaiselle koehenkilölle suoritetaan alustava seulonta, joka sisältää fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen arvioinnin ja taudin vakavuuden arvioinnin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Henkilöt, joilla on RDEB-diagnoosi, joka on vahvistettu DNA-analyysillä ja ihon immunofluoresenssilla tyypin VII kollageenin osittaisen tai täydellisen puuttumisen vuoksi.
  2. Henkilöt ≥ 18 vuotta ja ≤ 65 vuotta, sekä miehet että naiset
  3. Henkilöt, jotka ovat vapaaehtoisesti allekirjoittaneet ja päivättyneet tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ennen ensimmäistä tutkimusinterventiota.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet muita tutkimuslääkkeitä 90 päivän aikana ennen seulontaa tai hoitovaiheen aikana.
  2. Potilaat, jotka ovat saaneet immunoterapiaa, mukaan lukien oraalisia kortikosteroideja yli viikon ajan (nenänsisäiset ja paikalliset valmisteet ovat sallittuja).
  3. Potilaat, joiden tiedetään olevan allergisia jollekin tutkimustuotteen aineosalle.
  4. Potilaat, joilla on sairaushistoria tai todisteita pahanlaatuisuudesta, mukaan lukien ihon levyepiteelisyöpä.
  5. Raskaana olevat tai hedelmällisessä iässä olevat koehenkilöt, jotka eivät ole pidättyväisiä tai jotka käyttävät tutkijan määrittämää hyväksyttävää ehkäisymenetelmää hoitovaiheen ajan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventio käsi
Interventioon valitaan 10 RDEB-potilasta - mesenkymaaliset stroomasolut.
Lääke: Mesenkymaaliset stroomasolut
TC-MSC: solutuote, joka sisältää mesenkymaalisia stroomasoluja. Mesenkymaaliset stroomasolut ovat kiinnittyviä ei-hematopoieettisia multipotentteja soluja, jotka on kasvatettu terveiden luovuttajien luuytimestä käyttämällä verihiutalelysaattia kasvutekijän lähteenä.
Muut nimet:
  • TC-MSC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tutkittavan lääkkeen antamiseen liittyvien vakavien ja vakavien haittatapahtumien (SAE) puuttuminen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Uuden tyypin VII kollageenin läsnäolo iho-epidermaalisessa liitoksessa hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Päivä 14, päivä 28, päivä 60, päivä 100 ja kuukausi 6.
Päivä 14, päivä 28, päivä 60, päivä 100 ja kuukausi 6.
Muutos yleisissä tulehduksen merkkiaineissa
Aikaikkuna: Päivä 14, päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon
Päivä 14, päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon
Muutokset spesifisissä tulehduksen merkkiaineissa
Aikaikkuna: Päivä 14, päivä 28, päivä 60 ja kuukausi 6 verrattuna lähtötasoon
Päivä 14, päivä 28, päivä 60 ja kuukausi 6 verrattuna lähtötasoon
Kliinisillä valokuvilla arvioitu muutos ihon kliinisissä muutoksissa
Aikaikkuna: Päivä 14, päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12.
Päivä 14, päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12.
Erot elämänlaatutiedoissa
Aikaikkuna: Päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon
Päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon
Muutos BEBSS- ja EBDASI-pisteissä
Aikaikkuna: päivänä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon
päivänä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon
Muutos kipupisteissä
Aikaikkuna: Päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon
Päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon
Muutos kutinapisteissä käyttämällä Leuvenin kutinaasteikkoa (LIS)
Aikaikkuna: Päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon.
Päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon.
Rakkojen kokonaismäärän kvantifiointi koko kehon pinta-alalla
Aikaikkuna: Päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon
Päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon
10. Ihon lujuuden kasvu mitattuna rakkuloiden muodostumiseen kuluvalla ajalla alipaineisen ihon imutestin jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon
Päivä 28, päivä 60, päivä 100, kuukausi 6 ja kuukausi 12 verrattuna lähtötasoon
Laadulliset analyysit haastattelukysymysten sarjan perusteella
Aikaikkuna: seulonnan ja päivän 0 välillä, päivän 28 ja 60 välillä sekä kuukauden 6 ja 12 välillä.
paljastaa objektiivista tietoa unen laadusta, ihon paranemisajasta, käytettyjen sidosten määrästä, suun ruokavalion paranemisesta, energiatason paranemisesta, mielialasta, perhe-elämän/suhteiden laadusta.
seulonnan ja päivän 0 välillä, päivän 28 ja 60 välillä sekä kuukauden 6 ja 12 välillä.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

King's College London

Tutkijat

  • Päätutkija: John McGrath, FRCP/FSci/MD, King's College London

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 18. joulukuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 23. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 3. maaliskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ADSTEM001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mesenkymaaliset stroomasolut

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Moldova

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa