Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mesenkymale stromaceller hos voksne med recessiv dystrofisk epidermolyse Bullosa (ADSTEM)

1. mars 2017 oppdatert av: King's College London

En fase I/II-studie som evaluerer allogene mesenkymale stromaceller hos voksne med recessiv dystrofisk epidermolyse Bullosa

For å vurdere om intravenøst ​​administrerte tredjeparts benmargsavledede mesenkymale stromaceller (MSCs) er trygge og har innvirkning på sykdommens alvorlighetsgrad i RDEB

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase I/II klinisk studie med et hovedmål å evaluere sikkerheten ved intravenøse infusjoner av tredjeparts bein MSCs hos 10 voksne med den arvelige alvorlige hudskjørhetslidelsen, recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB). Hovedmålene med vår studie er å: (1) vurdere spekteret av kliniske responser hos voksne med RDEB som mottar intravenøse MSCs; (2) å identifisere den beste gruppen av individer å målrette for fremtidige forsøk og terapier; (3) for å forbedre vår forståelse av in vivo og in vitro respons til MSCer; (4) å identifisere kandidatmolekyler som er relevante for å aktivere MSC-er og gjøre dem klinisk mer potente, uavhengig av pasientens permissive tilstander og (5) å vurdere dens innvirkning på å redusere sykdomssykelighet/-alvorlighet i denne populasjonen.

Dette er en prospektiv, ikke-randomisert, åpen studie. Alle studiedeltakere vil motta to intravenøse MSC-infusjoner ved baseline dag 0 og dag 14 og vil bli fulgt opp i en 12-måneders periode etter den første infusjonen. Hvert individ vil gjennomgå en innledende screening, inkludert fysisk undersøkelse, vurdering av vitale tegn og vurdering av sykdommens alvorlighetsgrad.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guys and St Thomas' hospital NHS Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Personer med diagnosen RDEB bekreftet ved DNA-analyse og hudimmunfluorescens for delvis eller fullstendig fravær av type VII kollagen.
  2. Personer ≥ 18 år og ≤ 65 år, både menn og kvinner
  3. Personer som frivillig har signert og datert et informert samtykkeskjema (ICF) før den første studieintervensjonen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer som har fått andre undersøkelsesmedisiner innen 90 dager før screening eller i behandlingsfasen.
  2. Personer som har mottatt immunterapi inkludert orale kortikosteroider i mer enn 1 uke (intranasale og lokale preparater er tillatt).
  3. Personer med kjent allergi mot noen av ingrediensene i undersøkelsesproduktet.
  4. Personer med sykehistorie eller tegn på malignitet, inkludert kutant plateepitelkarsinom.
  5. Forsøkspersoner som er gravide eller i fertil alder som ikke er avholdende eller praktiserer et akseptabelt prevensjonsmiddel, som bestemt av etterforskeren, i løpet av behandlingsfasen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intervensjonsarm
10 pasienter med RDEB vil bli valgt ut til å motta intervensjonen - mesenkymale stromaceller.
Legemiddel: Mesenkymale stromale celler
TC-MSC: et celleprodukt som inneholder mesenkymale stromale celler. Mesenkymale stromale celler er adherente ikke-hematopoietiske multipotente celler som utvides fra benmarg fra friske givere, ved å bruke blodplatelysat som kilde til vekstfaktor.
Andre navn:
  • TC-MSC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Mangel på alvorlige og alvorlige uønskede hendelser (SAE) relatert til administrering av utprøvingspreparatet.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tilstedeværelse av nytt type VII kollagen ved det dermal-epidermale krysset etter behandling.
Tidsramme: Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100 og måned 6.
Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100 og måned 6.
Endring i generelle markører for betennelse
Tidsramme: Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
Endringer i spesifikke markører for betennelse
Tidsramme: Dag 14, dag 28, dag 60 og måned 6 sammenlignet med baseline
Dag 14, dag 28, dag 60 og måned 6 sammenlignet med baseline
Endring i de kliniske endringene i huden vurdert med kliniske fotografier
Tidsramme: Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12.
Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12.
Forskjeller i livskvalitetsdata
Tidsramme: Dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
Dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
Endring i BEBSS- og EBDASI-score
Tidsramme: på dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
på dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
Endring i smertescore
Tidsramme: Dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
Dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
Endring i pruritus-score ved å bruke Leuven Itch Scale (LIS)
Tidsramme: Dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline.
Dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline.
Kvantifisering av totalt antall blemmer over hele kroppsoverflaten
Tidsramme: Dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
Dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
10. Økning i hudstyrken målt etter tid til blemmedannelse etter hudsugtest med negativt trykk
Tidsramme: Dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
Dag 28, dag 60, dag 100, måned 6 og måned 12 sammenlignet med baseline
Kvalitative analyser basert på en rekke intervjuspørsmål
Tidsramme: mellom screening og dag 0, mellom dag 28 og dag 60, og mellom måned 6 og måned 12.
å avsløre objektive data om søvnkvalitet, hudhelingstid, mengde bandasjer brukt, forbedring i oral diett, forbedring av energinivå, humør, kvalitet på familieliv/forhold.
mellom screening og dag 0, mellom dag 28 og dag 60, og mellom måned 6 og måned 12.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

King's College London

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John McGrath, FRCP/FSci/MD, King's College London

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2015

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2017

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. desember 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2014

Først lagt ut (Anslag)

23. desember 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2017

Sist bekreftet

1. mars 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ADSTEM001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa

Kliniske studier på Mesenkymale stromale celler

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Egypt

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere