Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mesenkymala stromaceller hos vuxna med recessiv dystrofisk epidermolys Bullosa (ADSTEM)

1 mars 2017 uppdaterad av: King's College London

En fas I/II-studie som utvärderar allogena mesenkymala stromaceller hos vuxna med recessiv dystrofisk epidermolys Bullosa

För att bedöma om intravenöst administrerade tredjeparts benmärgshärledda mesenkymala stromaceller (MSC) är säkra och har en inverkan på sjukdomens svårighetsgrad i RDEB

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en klinisk fas I/II-studie med ett huvudmål att utvärdera säkerheten för intravenösa infusioner av ben MSC från tredje part hos 10 vuxna med den ärftliga svåra hudbräcklighetsstörningen, recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB). Huvudsyftet med vår studie är att: (1) bedöma spektrumet av kliniska svar hos vuxna med RDEB som får intravenösa MSC; (2) att identifiera den bästa kohorten av individer att rikta in sig på för framtida försök och terapier; (3) att förbättra vår förståelse av in vivo och in vitro lyhördhet för MSCs; (4) att identifiera kandidatmolekyler som är relevanta för att aktivera MSC:er och göra dem kliniskt mer potenta, oberoende av patientens tillåtande tillstånd och (5) att bedöma dess inverkan på att minska sjukdomens morbiditet/allvarlighet i denna population.

Detta är en prospektiv, icke-randomiserad, öppen studie. Alla studiedeltagare kommer att erhålla två intravenösa MSC-infusioner vid baslinjen dag 0 och dag 14 och kommer att följas upp under en 12-månadersperiod efter den första infusionen. Varje individ kommer att genomgå en första screening inklusive fysisk undersökning, bedömning av vitala tecken och bedömning av sjukdomens svårighetsgrad.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • Guys and St Thomas' hospital NHS Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Individer med diagnosen RDEB bekräftad genom DNA-analys och hudimmunfluorescens för partiell eller fullständig frånvaro av typ VII-kollagen.
  2. Individer ≥ 18 år och ≤ 65 år, både män och kvinnor
  3. Individer som frivilligt har undertecknat och daterat ett formulär för informerat samtycke (ICF) före den första studieinterventionen.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner som har haft andra prövningsläkemedel inom 90 dagar före screening eller under behandlingsfasen.
  2. Försökspersoner som har fått immunterapi inklusive orala kortikosteroider i mer än 1 vecka (intranasala och topikala preparat är tillåtna).
  3. Försökspersoner med känd allergi mot någon av beståndsdelarna i undersökningsprodukten.
  4. Försökspersoner med en medicinsk historia eller tecken på malignitet, inklusive kutant skivepitelcancer.
  5. Försökspersoner som är gravida eller i fertil ålder som inte är abstinenta eller använder ett acceptabelt preventivmedel, enligt utredarens beslut, under hela behandlingsfasen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Interventionsarm
10 patienter med RDEB kommer att väljas ut för att få interventionen - mesenkymala stromaceller.
Läkemedel: Mesenkymala stromaceller
TC-MSC: en cellprodukt innehållande mesenkymala stromaceller. Mesenkymala stromaceller är adherenta icke-hematopoetiska multipotenta celler som expanderas från benmärg från friska donatorer, med användning av blodplättslysat som källa för tillväxtfaktor.
Andra namn:
  • TC-MSC

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Brist på allvarliga och allvarliga biverkningar (SAE) relaterade till administreringen av prövningsläkemedlet.
Tidsram: 12 månader
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Närvaro av nytt kollagen av typ VII vid den dermal-epidermala korsningen efter behandling.
Tidsram: Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100 och månad 6.
Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100 och månad 6.
Förändring i allmänna markörer för inflammation
Tidsram: Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen
Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen
Förändringar i specifika markörer för inflammation
Tidsram: Dag 14, dag 28, dag 60 och månad 6 jämfört med baslinjen
Dag 14, dag 28, dag 60 och månad 6 jämfört med baslinjen
Förändring i de kliniska förändringarna i huden bedöms med kliniska fotografier
Tidsram: Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12.
Dag 14, dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12.
Skillnader i livskvalitetsdata
Tidsram: Dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen
Dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen
Förändring i BEBSS och EBDASI poäng
Tidsram: på dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen
på dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen
Förändring i smärtpoäng
Tidsram: Dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen
Dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen
Förändring i klåda med hjälp av Leuven Itch Scale (LIS)
Tidsram: Dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen.
Dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen.
Kvantifiering av det totala antalet blåsor över hela kroppsytan
Tidsram: Dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen
Dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen
10. Ökning av hudens styrka mätt med tiden till blåsbildning efter hudsugningstest med negativt tryck
Tidsram: Dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen
Dag 28, dag 60, dag 100, månad 6 och månad 12 jämfört med baslinjen
Kvalitativa analyser baserade på en serie intervjufrågor
Tidsram: mellan screening och dag 0, mellan dag 28 och dag 60 och mellan månad 6 och månad 12.
att avslöja objektiva data om sömnkvalitet, hudläkningstid, mängd förband som används, förbättring av oral kost, förbättring av energinivåer, humör, kvalitet på familjeliv/relationer.
mellan screening och dag 0, mellan dag 28 och dag 60 och mellan månad 6 och månad 12.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

King's College London

Utredare

  • Huvudutredare: John McGrath, FRCP/FSci/MD, King's College London

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2015

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juli 2017

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 december 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2014

Första postat (Uppskatta)

23 december 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 mars 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 mars 2017

Senast verifierad

1 mars 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ADSTEM001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Recessiv dystrofisk epidermolys Bullosa

Kliniska prövningar på Mesenkymala stromaceller

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera