系统性雷帕霉素（西罗莫司）预防肺动脉支架置入后支架内再狭窄

这是一项评估口服药物是否可以使一些正在接受外周肺动脉狭窄 (PPS) 治疗的患者受益的研究。 PPS 可能与几种不同的先天性心脏病有关，它正在缩小将血液输送到肺部（肺动脉）以在血液返回心脏和身体其他部位之前吸收氧气的血管。 右心室 (RV) 是将血液泵入肺动脉和肺部的泵室。

PPS 可导致右心室压力升高、单肺血流减少或任一肺内血流不均。 如果不及时治疗，这些异常会使受影响的儿童面临 RV 功能异常和泵室衰竭的风险，这可能被视为运动能力下降、心律问题、昏厥甚至死亡。

在心导管实验室，研究人员通过使用气囊导管扩张狭窄的肺动脉段来治疗 PPS。 有时，研究人员还会放置支架，这些支架是网状管，有助于保持狭窄的血管畅通。 一些支架会遭受组织向内生长的困扰，这会导致支架内部反复出现阻塞（即 使网状管内的开口再次变窄），即所谓的支架内狭窄（ISS）。 这实际上会导致 PPS 复发和上述相关风险的复发。

本研究的目的是使用批准用于儿童（用于不同目的）的药物来减少支架内细胞向内生长的数量（即 减少有问题的支架内狭窄）。 这种药物称为雷帕霉素，也称为西罗莫司（商品名 Rapamune），已在器官移植后的儿童和成人中安全使用多年，以防止新器官排斥反应。 它具有抗增殖特性，这意味着它可以减缓细胞分裂，研究人员认为细胞分裂会导致支架内部反复变窄。 通过减慢细胞分裂，研究人员认为支架将保持打开状态，而不是在内部再次变窄。 这种药物存在于许多类型的支架中，这些支架被放置在心脏周围动脉狭窄的成人身上（所谓的药物躲避支架），并且似乎有助于在心脏病发作后保持这些血管畅通（或预防心脏病发作）。 这种支架目前不适用于肺动脉；因此，研究人员改用口服药物（这种药物也已用于心脏周围狭窄动脉支架的成年人）。

雷帕霉素是一种可以口服液体或药丸或通过饲管服用的药物。 仍然需要在导管实验室进行干预，但研究人员希望通过服用这种药物，一些儿童将来需要更少的导管插入术。 研究人员认为，它可能有助于降低复发性支架内狭窄和上述相关问题的风险。 我们在 BCH 的几位因肺动脉支架内狭窄而接受雷帕霉素治疗的患者的早期经验表明，它可能会有帮助。

在这项研究中，有兴趣尝试这种新方法的患者和家属将被随机分配到西罗莫司组或不使用西罗莫司组。 研究人员将比较这些组之间 ISS 随时间的发展，希望了解口服西罗莫司是否会减少 ISS 的发展。