폐동맥 스텐트 배치 후 스텐트 내 재협착을 예방하기 위한 전신 라파마이신(Sirolimus)
이것은 경구 약물이 혈액을 폐로 보내는 혈관(폐동맥)이 좁아지는 말초 폐 협착증(PPS) 치료를 받는 일부 환자에게 도움이 될 수 있는지 여부를 평가하기 위한 연구입니다.
심장 카테터 삽입 실험실에서 조사관은 풍선 카테터를 사용하여 폐동맥의 좁아진 부분을 확장하여 PPS를 치료합니다. 때때로 조사관은 좁아진 혈관을 열어두는 데 도움이 되는 메쉬 튜브인 스텐트를 배치하기도 합니다. 일부 스텐트는 스텐트 내부에 반복적인 폐색(즉, 메쉬 튜브 내부의 개구부를 다시 좁게 만드는 것), 소위 스텐트 내 협착증(ISS).
이 연구의 목적은 스텐트 내부에서 세포 내부 성장(즉, 문제가 되는 스텐트 내 협착증을 줄입니다.) 약물은 시롤리무스(상표명 Rapamune)로도 알려진 라파마이신(rapamycin)이라고 합니다. 그것은 세포 분열을 늦추는 것을 의미하는 항증식 특성을 가지고 있으며 조사자들은 스텐트 내부의 반복적인 협착을 유발한다고 생각합니다.
라파마이신은 액체 또는 알약으로 또는 영양관을 통해 입으로 섭취할 수 있는 약입니다. 카테터 삽입 실험실에서 여전히 개입이 필요하지만 연구자들은 이 약을 복용함으로써 일부 어린이들이 미래에 더 적은 카테터 삽입이 필요하기를 희망합니다. 폐동맥의 스텐트 내 협착으로 인해 라파마이신으로 치료받은 소수의 환자에 대한 우리의 초기 경험은 그것이 도움이 될 수 있음을 시사합니다.
이 연구에서 이 새로운 접근법을 시도하는 데 관심이 있는 환자와 가족은 무작위로 시롤리무스 또는 시롤리무스를 사용하지 않을 것입니다. 연구자들은 경구 시롤리무스가 ISS 발달을 감소시키는지 알아보기 위해 이들 그룹 간에 시간 경과에 따른 ISS 발달을 비교할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 경구 약물이 말초 폐 협착증(PPS) 치료를 받는 일부 환자에게 도움이 될 수 있는지 여부를 평가하기 위한 연구입니다. 여러 선천성 심장 질환과 관련될 수 있는 PPS는 혈액을 심장과 나머지 신체로 되돌리기 전에 산소를 얻기 위해 폐로 혈액을 보내는 혈관(폐동맥)을 좁히는 것입니다. 우심실(RV)은 혈액을 폐동맥과 폐로 펌핑하는 펌핑 챔버입니다.
PPS는 높은 RV 압력, 한쪽 폐로의 혈류 감소 또는 양쪽 폐 내에서 고르지 않은 혈류를 초래할 수 있습니다. 이러한 이상을 치료하지 않고 방치하면 영향을 받은 어린이가 비정상적인 RV 기능 및 운동 능력 감소, 심장 박동 문제, 기절 또는 사망으로 볼 수 있는 이 펌핑 챔버의 기능 장애 위험에 처하게 됩니다.
심장 카테터 삽입 실험실에서 조사관은 풍선 카테터를 사용하여 폐동맥의 좁아진 부분을 확장하여 PPS를 치료합니다. 때때로 조사관은 좁아진 혈관을 열어두는 데 도움이 되는 메쉬 튜브인 스텐트를 배치하기도 합니다. 일부 스텐트는 스텐트 내부에 반복적인 폐색(즉, 메쉬 튜브 내부의 개구부를 다시 좁게 만드는 것), 소위 스텐트 내 협착증(ISS). 이것은 효과적으로 반복되는 PPS와 위에 나열된 관련 위험의 재발을 유발합니다.
이 연구의 목적은 스텐트 내부에서 세포 내부 성장(즉, 문제가 되는 스텐트 내 협착증을 줄입니다.) 이 약물은 시롤리무스(상품명 Rapamune)로도 알려진 라파마이신(rapamycin)이라고 불리며 장기 이식 후 새로운 장기의 거부를 방지하기 위해 어린이와 성인에게 수년 동안 안전하게 사용되었습니다. 그것은 세포 분열을 늦추는 것을 의미하는 항증식 특성을 가지고 있으며 조사자들은 스텐트 내부의 반복적인 협착을 유발한다고 생각합니다. 연구자들은 세포 분열을 늦춤으로써 스텐트가 내부가 다시 좁아지는 대신 열린 상태를 유지할 것이라고 믿습니다. 이 약은 심장 주위의 동맥이 좁아진 성인에게 삽입되는 여러 유형의 스텐트(소위 약물 회피 스텐트)에서 발견되며 심장마비 후(또는 심장마비를 예방하기 위해) 이러한 혈관을 열어두는 데 도움이 되는 것으로 보입니다. 이러한 스텐트는 현재 폐동맥에 사용할 수 없습니다. 따라서 조사관은 대신 경구로 약을 투여합니다(심장 주변의 좁아진 동맥에 스텐트가 있는 성인에게도 사용됨).
라파마이신은 액체 또는 알약으로 또는 영양관을 통해 입으로 섭취할 수 있는 약입니다. 카테터 삽입 실험실에서 여전히 개입이 필요하지만 연구자들은 이 약을 복용함으로써 일부 어린이들이 미래에 더 적은 카테터 삽입이 필요하기를 희망합니다. 연구자들은 이것이 재발성 스텐트 내 협착증 및 위에 나열된 관련 문제의 위험을 줄이는 데 도움이 될 수 있다고 생각합니다. 폐동맥의 스텐트 내 협착으로 인해 라파마이신으로 치료받은 BCH의 몇몇 환자에 대한 우리의 초기 경험은 그것이 도움이 될 수 있음을 시사합니다.
이 연구에서 이 새로운 접근법을 시도하는 데 관심이 있는 환자와 가족은 무작위로 시롤리무스 또는 시롤리무스를 사용하지 않을 것입니다. 연구자들은 경구 시롤리무스가 ISS 발달을 감소시키는지 알아보기 위해 이들 그룹 간에 시간 경과에 따른 ISS 발달을 비교할 것입니다.
연구 유형
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 스텐트 내 협착증: 스텐트 내 협착증(≥25% 협착증 및 원위 혈관보다 작거나 같은 직경)의 영향을 받은 이전 카테터 삽입에서 나온 최소 하나의 스텐트.
다음 중 하나 이상:
- RV 고혈압: 전신 RVp의 절반 이상 또는 가장 최근의 카테터 삽입에서 심초음파 또는 기준선 혈류역학에 의해 ≥ 70mmHg
- 폐 혈류 분포 불량: 폐로의 흐름의 ≤ 25% 또는 개별 엽 분절의 국소적 감소.
- 폐 고혈압: 가장 최근의 카테터 삽입에 의해 막히지 않은 부분에서 평균 PA 압력 ≥ 20 mmHg.
- 환자 및/또는 부모/보호자의 동의서
- 후속 검사를 포함한 프로토콜 참여에 대한 동의
제외 기준:
- 연령 ≤ 6개월
- 지난 6주 동안 폐동맥 수술 또는 경피적 PA 확장.
- 악성 종양(과거 또는 현재)
- 활성 감염
- 임신(현재 또는 향후 1년 이내 계획)
실험실 이상으로 입증되는 장기 기능 장애
- 신장: BUN > 40mg/dL, 또는 Cr > 연령에 대한 정상 한계(파워차트 기준). BUN 또는 Cr 상승이 투여량을 줄이기 위한 이뇨제 관리 또는 기타 가역적 메커니즘으로 인한 것으로 알려진 경우 연구 의사의 재량에 따라 예외가 만들어질 수 있습니다.
- 간: AST 또는 ALT > 120 단위/L 또는 총 빌리루빈 > 3 mg/dL
- 면역: WBC < 2,000, 또는 ANC 또는 ALC < 1,000
- 혈액학적: Hgb< 7g/dL, 또는 Hct< 21%, 또는 혈소판 수 < 80,000. 계획에 카테터 삽입 실험실에서 혈액 제품의 수혈이 포함되고 빈혈에 대한 알려진 가역적 병인이 포함되는 경우 연구 의사의 재량에 따라 예외가 만들어질 수 있습니다.
- 지질: 총 콜레스테롤 > 250mg/dL, HDL < 30g/dL
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 시롤리무스
이 부문에 무작위로 배정된 환자는 8주 동안 장내 라파마이신(시롤리무스)을 투여받게 되며, 목표 혈중 농도에 도달하기 위해 용량을 적정합니다.
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약물 수준에 따라 8주 경구 시롤리무스
다른 이름들:
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간섭 없음: 제어
치료 없음.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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스텐트 내 협착증의 백분율 변화
기간: 6 개월
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6 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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RV 압력
기간: 6 개월
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6 개월
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약물 부작용
기간: 6 개월
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Audrey Marshall, MD, Boston Children's Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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말초 폐 협착증에 대한 임상 시험
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C. R. Bard완전한
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Mayo Clinic초대로 등록
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University of Colorado, Denver모집하지 않고 적극적으로단심실 | 폐 혈관 저항 이상 | 대사체학 | 우수한 Cavo-Pulmonary 문합 | 엔도텔린미국
시롤리무스에 대한 임상 시험
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Aadi Bioscience, Inc.마케팅 승인TSC1 | TSC2 | 페코마, 악성 | mTOR 경로 이상
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Meril Life Sciences Pvt. Ltd.Lifecare Institute of Medical Sciences and Research Ahmedabad Gujarat India완전한
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University of Texas Southwestern Medical CenterUniversity of Maryland, Baltimore; National Institute on Aging (NIA)모병
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Nanjing First Hospital, Nanjing Medical University빼는
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University of WashingtonAadi Bioscience, Inc.종료됨
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Instituto Nacional de Cardiologia Ignacio Chavez모병
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Concept Medical Inc.완전한