Szisztémás rapamicin (szirolimusz) a sztent resztenózis megelőzésére a tüdőartéria stent behelyezése után

Ez egy olyan kutatási tanulmány, amelynek célja annak felmérése, hogy az orális gyógyszer jótékony hatással lehet-e néhány perifériás tüdőszűkület (PPS) kezelésére. A PPS, amely számos veleszületett szívbetegséggel hozható összefüggésbe, azoknak az ereknek a szűkülése, amelyek vért küldenek a tüdőbe (tüdőartériák), hogy oxigént vegyenek fel, mielőtt a vért visszajuttatják a szívbe és a test többi részébe. A jobb kamra (RV) az a pumpáló kamra, amely a vért a pulmonalis artériákba és a tüdőbe pumpálja.

A PPS magas RV-nyomást, csökkent véráramlást az egyik tüdőben vagy egyenetlen véráramlást okozhat bármelyik tüdőben. Ha nem kezelik ezeket a rendellenességeket, az érintett gyermekek abnormális RV-működésének és a pumpáló kamra meghibásodásának veszélyének vannak kitéve, ami csökkent mozgásképességnek, szívritmuszavarnak, ájulásnak vagy akár halálnak is tekinthető.

A szívkatéteres laboratóriumban a kutatók a PPS-t a tüdőartériák beszűkült szegmenseinek ballonkatéterekkel történő kitágításával kezelik. Néha a nyomozók stenteket is helyeznek el, amelyek hálócsövek, amelyek segítik a beszűkült ér nyitva tartását. Egyes sztentek a szövetek benőttségétől szenvednek a stentbe, ami visszatérő elzáródást okoz a stent belsejében (pl. a hálós cső belsejében lévő nyílás ismét szűkül), úgynevezett in-stent stenosis (ISS). Ez ismétlődő PPS-t és a fent felsorolt ​​kapcsolódó kockázatok ismétlődését okozza.

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy olyan gyógyszert alkalmazzanak, amelyet gyermekeknél (más célból) használnak, hogy csökkentsék a sztentek belsejében a sejtbenőtt mennyiségét (pl. csökkenti a problémás in-stent szűkületet). A gyógyszert rapamicinnek, más néven szirolimusznak (Rapamune kereskedelmi név) hívják, és sok éven át biztonságosan alkalmazzák gyermekeknél és felnőtteknél szervátültetés után az új szerv kilökődésének megelőzésére. Antiproliferatív tulajdonságokkal rendelkezik, ami azt jelenti, hogy lelassítja a sejtosztódást, ami a kutatók szerint a stentek belsejében ismétlődő szűkületet okoz. A sejtosztódás lelassításával a kutatók úgy vélik, hogy a sztentek nyitva maradnak, ahelyett, hogy újra beszűkülnének. Ez a gyógyszer sokféle sztentben található, amelyeket a szív körül szűkült artériákkal rendelkező felnőtteknél helyeznek el (úgynevezett gyógyszerkiürítő sztentek), és úgy tűnik, hogy segít megőrizni ezeket az ereket szívroham után (vagy a szívroham megelőzésében). Ilyen sztentek jelenleg nem állnak rendelkezésre tüdőartériákhoz; ezért a vizsgálók helyett szájon át adják be a gyógyszert (amit olyan felnőtteknél is alkalmaztak, akiknél a szív körül szűkült artériákban sztentek vannak).

A Rapamycin egy olyan gyógyszer, amely szájon át, folyadék vagy pirula formájában vagy etetőszondán keresztül bevehető. A katéterező laboratóriumban továbbra is szükség lesz beavatkozásokra, de a kutatók remélik, hogy a gyógyszer szedésével néhány gyermeknek kevesebb katéterezésre lesz szüksége a jövőben. A kutatók úgy vélik, hogy segíthet csökkenteni a visszatérő in-stent szűkület és a fent felsorolt ​​kapcsolódó problémák kockázatát. Korai tapasztalataink a BCH néhány olyan betegével, akiket a tüdőartériákban in-stent szűkület miatt rapamicinnel kezeltek, arra utalnak, hogy ez hasznos lehet.

Ebben a vizsgálatban azokat a betegeket és családokat, akik érdeklődnek ennek az új megközelítésnek a kipróbálása iránt, randomizálják a szirolimuszra vagy szirolimusz nélkül. A kutatók összehasonlítják az ISS időbeli fejlődését ezen csoportok között, annak reményében, hogy megtudják, vajon az orális szirolimusz csökkenti-e az ISS fejlődését.