Ogólnoustrojowa Rapamycyna (Sirolimus) w zapobieganiu restenozie w stencie po umieszczeniu stentu w tętnicy płucnej

Jest to badanie badawcze mające na celu ocenę, czy lek doustny może przynieść korzyści niektórym pacjentom leczonym z powodu obwodowego zwężenia płuc (PPS). PPS, który może być związany z kilkoma różnymi wrodzonymi chorobami serca, to zwężenie naczyń krwionośnych, które wysyłają krew do płuc (tętnic płucnych) w celu pobrania tlenu przed powrotem krwi do serca i reszty ciała. Prawa komora (RV) to komora pompująca, która pompuje krew do tętnic płucnych i płuc.

PPS może powodować wysokie ciśnienie RV, zmniejszony przepływ krwi do jednego płuca lub nierównomierny przepływ krwi w każdym płucu. Nieleczone te nieprawidłowości narażają chore dzieci na ryzyko nieprawidłowej funkcji RV i niewydolności tej komory pompującej, co może być postrzegane jako zmniejszona zdolność do wykonywania ćwiczeń, problemy z rytmem serca, omdlenia, a nawet śmierć.

W laboratorium cewnikowania serca badacze leczą PPS poprzez rozszerzanie zwężonych odcinków tętnic płucnych za pomocą cewników balonowych. Czasami badacze umieszczają również stenty, które są rurkami z siatki, które pomagają utrzymać zwężone naczynie otwarte. Niektóre stenty cierpią z powodu wrastania tkanki w stent, co powoduje nawracające niedrożności wewnątrz stentu (tj. ponowne zwężenie otworu wewnątrz rurki siatkowej), tzw. zwężenie w stencie (ISS). To skutecznie powoduje nawracający PPS i nawrót związanych z nim zagrożeń wymienionych powyżej.

Celem tego badania jest zastosowanie leku zatwierdzonego do stosowania u dzieci (w innym celu) w celu zmniejszenia ilości wrastających komórek wewnątrz stentów (tj. zmniejszyć problematyczne zwężenie w stencie). Lek nazywa się rapamycyna, znany również jako sirolimus (nazwa handlowa Rapamune) i jest bezpiecznie stosowany od wielu lat u dzieci i dorosłych po przeszczepieniu narządu, aby zapobiec odrzuceniu nowego narządu. Ma właściwości antyproliferacyjne, co oznacza, że ​​spowalnia podziały komórkowe, które zdaniem badaczy powodują nawracające zwężenia wewnątrz stentów. Badacze uważają, że spowalniając podział komórek, stenty pozostaną otwarte, zamiast ponownie zwężać się w środku. Lek ten znajduje się w wielu typach stentów umieszczanych u osób dorosłych ze zwężonymi tętnicami wokół serca (tzw. stenty uwalniające lek) i wydaje się, że pomaga on utrzymać otwarte naczynia krwionośne po zawale serca (lub zapobiega zawałowi serca). Takie stenty nie są obecnie dostępne dla tętnic płucnych; dlatego badacze zamiast tego podają lek doustnie (który był również stosowany u dorosłych ze stentami w zwężonych tętnicach wokół serca).

Rapamycyna to lek, który można przyjmować doustnie w postaci płynu lub pigułki lub przez sondę do karmienia. Nadal będzie potrzeba interwencji w laboratorium cewnikowania, ale badacze mają nadzieję, że dzięki przyjmowaniu tego leku niektóre dzieci będą wymagały mniejszej liczby cewnikowań w przyszłości. Badacze uważają, że może to pomóc zmniejszyć ryzyko nawracającego zwężenia w stencie i związanych z nim problemów wymienionych powyżej. Nasze wczesne doświadczenia z kilkoma pacjentami w BCH, którzy byli leczeni rapamycyną z powodu zwężenia w stencie w tętnicach płucnych, sugerują, że może to być pomocne.

W tym badaniu pacjenci i rodziny, którzy są zainteresowani ewentualnym wypróbowaniem tego nowego podejścia, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej syrolimus lub bez syrolimusa. Badacze porównają rozwój ISS ​​w czasie między tymi grupami, mając nadzieję, że dowiedzą się, czy doustny syrolimus zmniejsza rozwój ISS.