肺動脈ステント留置後のステント内再狭窄を予防する全身ラパマイシン（シロリムス）
これは、肺に血液を送る血管 (肺動脈) の狭窄である末梢肺狭窄症 (PPS) の治療を受けている一部の患者に、経口薬が役立つかどうかを評価するための調査研究です。
心臓カテーテル検査室では、研究者はバルーンカテーテルを使用して肺動脈の狭窄部分を拡張することにより PPS を治療します。 研究者は、狭窄した血管を開いた状態に保つのに役立つメッシュチューブであるステントを配置することもあります. 一部のステントは、ステント内への組織の内方成長に悩まされ、ステント内部の再発性障害を引き起こします（つまり、 メッシュチューブ内の開口部を再び狭くする）、いわゆるステント内狭窄（ISS）。
この研究の目的は、子供への使用が承認されている薬剤を (別の目的で) 使用して、ステント内の細胞内殖の量を減らすことです (つまり、 問題のあるステント内狭窄を減少させる)。 この薬はラパマイシンと呼ばれ、シロリムス（商品名ラパミューン）としても知られています。 これは、研究者がステント内部の再発性狭窄の原因と考えている細胞分裂を遅らせることを意味する抗増殖特性を持っています.
ラパマイシンは、液体または錠剤として口から、または栄養チューブを介して服用できる薬です。 カテーテル検査室での介入の必要性は依然としてありますが、研究者は、この薬を服用することで、将来的にカテーテル検査を必要とする子供が少なくなることを期待しています. 肺動脈のステント内狭窄のためにラパマイシンで治療された少数の患者での私たちの初期の経験は、それが役立つかもしれないことを示唆しています.
この研究では、この新しいアプローチを試すことに関心のある患者と家族が、シロリムスに無作為に割り付けられます。 研究者は、経口シロリムスが ISS の発症を減少させるかどうかを知るために、これらのグループ間で ISS の発症を経時的に比較します。
調査の概要
詳細な説明
これは、経口薬が末梢肺狭窄症 (PPS) の治療を受けている一部の患者に利益をもたらすかどうかを評価するための調査研究です。 PPS は、いくつかの異なる先天性心疾患に関連している可能性があり、血液を心臓や体の他の部分に戻す前に酸素を取り込むために、肺に血液を送る血管 (肺動脈) が狭くなっています。 右心室 (RV) は、肺動脈と肺に血液を送り込むポンプ室です。
PPS は、RV 圧の上昇、片方の肺への血流の減少、またはいずれかの肺内の血流の不均一を引き起こす可能性があります。 これらの異常を治療せずに放置すると、影響を受けた子供は右心室機能の異常や、運動能力の低下、心拍リズムの問題、失神、さらには死に至る可能性があるこのポンプ室の機能不全のリスクにさらされます。
心臓カテーテル検査室では、研究者はバルーンカテーテルを使用して肺動脈の狭窄部分を拡張することにより PPS を治療します。 研究者は、狭窄した血管を開いた状態に保つのに役立つメッシュチューブであるステントを配置することもあります. 一部のステントは、ステント内への組織の内方成長に悩まされ、ステント内部の再発性障害を引き起こします（つまり、 メッシュチューブ内の開口部を再び狭くする）、いわゆるステント内狭窄（ISS）。 これにより、PPS の再発と、上記の関連リスクの再発が事実上発生します。
この研究の目的は、子供への使用が承認されている薬剤を (別の目的で) 使用して、ステント内の細胞内殖の量を減らすことです (つまり、 問題のあるステント内狭窄を減少させる)。 この薬はラパマイシンと呼ばれ、シロリムス（商品名ラパミューン）とも呼ばれ、新しい臓器の拒絶反応を防ぐために、臓器移植後の子供や大人に長年安全に使用されてきました. これは、研究者がステント内部の再発性狭窄の原因と考えている細胞分裂を遅らせることを意味する抗増殖特性を持っています. 研究者は、細胞分裂を遅くすることによって、ステントが内部で再び狭くなるのではなく、開いたままになると信じています. この薬は、心臓の周りの動脈が狭くなっている成人に配置される多くの種類のステント (いわゆる薬剤溶出性ステント) に含まれており、心臓発作後にこれらの血管を開いたままにする (または心臓発作を防ぐ) ように見えます。 このようなステントは現在、肺動脈には利用できません。したがって、治験責任医師は代わりに口から薬を投与します (これは、心臓の周りの狭窄動脈にステントを留置している成人にも使用されています)。
ラパマイシンは、液体または錠剤として口から、または栄養チューブを介して服用できる薬です。 カテーテル検査室での介入の必要性は依然としてありますが、研究者は、この薬を服用することで、将来的にカテーテル検査を必要とする子供が少なくなることを期待しています. 研究者は、再発性ステント狭窄のリスクと上記の関連する問題を軽減するのに役立つ可能性があると考えています. 肺動脈のステント内狭窄のためにラパマイシンで治療されたBCHの数人の患者に対する私たちの初期の経験は、それが役立つかもしれないことを示唆しています.
この研究では、この新しいアプローチを試すことに関心のある患者と家族が、シロリムスに無作為に割り付けられます。 研究者は、経口シロリムスが ISS の発症を減少させるかどうかを知るために、これらのグループ間で ISS の発症を経時的に比較します。
研究の種類
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- ステント内狭窄: ステント内狭窄の影響を受けた少なくとも 1 つの以前のカテーテル法からの少なくとも 1 つのステント (狭窄が 25% 以上で、直径が遠位血管よりも狭いか等しい)。
以下の少なくとも 1 つ:
- -RV高血圧：心エコー図または最新のカテーテル法のベースライン血行動態による、少なくとも全身RVpの半分または≥70mmHg
- 肺血流の偏在：肺への血流量が 25% 以下、または個々の大葉セグメントの局所的な減少。
- 肺高血圧症：最近のカテーテル法による閉塞のないセグメントの平均PA圧≧20mmHg。
- 患者および/または親/保護者のインフォームドコンセント
- -フォローアップテストを含むプロトコルへの参加への同意
除外基準:
- 年齢≤6ヶ月
- -過去6週間の肺動脈手術または経カテーテルPA拡張。
- 悪性腫瘍（過去または現在）
- アクティブな感染
- -妊娠（現在または今後1年以内に計画されている）
実験室の異常によって証明される臓器機能障害
- 腎臓: BUN > 40 mg/dL、または Cr > 年齢の正常限界 (パワーチャートによる)。 BUN または Cr の上昇が、減量計画による利尿管理、またはその他の可逆的機序によるものであることがわかっている場合、治験担当医の裁量で例外を設けることができます。
- 肝臓：ASTまたはALT > 120 unit/L、または総ビリルビン > 3 mg/dL
- 免疫: WBC < 2,000、または ANC または ALC < 1,000
- 血液学的：Hgb < 7 g/dL、または Hct < 21%、または血小板数 < 80,000。 計画にカテーテル検査室での血液製剤の輸血が含まれており、貧血の既知の可逆的病因が含まれている場合、研究担当医の裁量で例外を設けることができます。
- 脂質: 総コレステロール > 250 mg/dL、HDL < 30 g/dL
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シロリムス
この群に無作為に割り付けられた患者は、8 週間の経腸ラパマイシン (シロリムス) を受け取り、投与量は目標の血中濃度を達成するように滴定されます。
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薬物レベルに従って、8週間の経口シロリムス
他の名前：
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介入なし：コントロール
治療なし。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ステント内狭窄の変化率
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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右室圧力
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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有害事象
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Audrey Marshall, MD、Boston Children's Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
シロリムスの臨床試験
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Instituto Nacional de Cardiologia Ignacio Chavez募集
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Scitech Produtos Medicos Ltdaわからない
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Robbert J de Winterわからない
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Sarcoma Alliance for Research through Collaboration募集
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Fundación EPIC募集
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Meril Life Sciences Pvt. Ltd.Lifecare Institute of Medical Sciences and Research Ahmedabad Gujarat India完了
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Sahajanand Medical Technologies Limited完了