Системный рапамицин (сиролимус) для предотвращения рестеноза в стенте после установки стента в легочную артерию

Это научное исследование для оценки того, могут ли пероральные препараты принести пользу некоторым пациентам, проходящим лечение от периферического легочного стеноза (ППС). ППС, который может быть связан с несколькими различными врожденными пороками сердца, представляет собой сужение кровеносных сосудов, которые направляют кровь в легкие (легочные артерии) для насыщения кислородом перед возвратом крови к сердцу и остальным частям тела. Правый желудочек (ПЖ) представляет собой насосную камеру, которая перекачивает кровь в легочные артерии и легкие.

ППС может привести к высокому давлению в правом желудочке, уменьшению кровотока в одном легком или неравномерному кровотоку в любом легком. Если не лечить, эти нарушения подвергают пораженных детей риску аномальной функции правого желудочка и отказа этой насосной камеры, что может рассматриваться как снижение способности выполнять упражнения, проблемы с сердечным ритмом, обмороки или даже смерть.

В лаборатории катетеризации сердца исследователи лечат ППС путем расширения суженных сегментов легочных артерий с помощью баллонных катетеров. Иногда исследователи также устанавливают стенты, представляющие собой сетчатые трубки, которые помогают удерживать суженный сосуд открытым. Некоторые стенты страдают от врастания ткани в стенты, что вызывает повторяющиеся обструкции внутри стента (т. делая отверстие внутри сетчатой ​​трубки снова суженным), так называемый внутристентовый стеноз (ISS). Это эффективно вызывает повторяющиеся PPS и повторение связанных с ними рисков, перечисленных выше.

Целью данного исследования является использование препарата, одобренного для применения у детей (для другой цели), для уменьшения количества врастающих клеток внутри стентов (т.е. уменьшить проблемный стеноз стента). Лекарство под названием рапамицин, также известное как сиролимус (торговое название Rapamune), безопасно используется в течение многих лет у детей и взрослых после трансплантации органов для предотвращения отторжения нового органа. Он обладает антипролиферативными свойствами, что означает, что он замедляет деление клеток, что, по мнению исследователей, вызывает рецидивирующее сужение внутри стентов. Замедляя клеточное деление, исследователи считают, что стенты останутся открытыми, а не снова сузятся внутри. Это лекарство содержится во многих типах стентов, устанавливаемых у взрослых с суженными артериями вокруг сердца (так называемые стенты, ускользающие от лекарств), и, по-видимому, помогает поддерживать эти кровеносные сосуды открытыми после сердечных приступов (или предотвращать сердечные приступы). Такие стенты в настоящее время недоступны для легочных артерий; поэтому исследователи вместо этого дают лекарство перорально (который также использовался у взрослых со стентами в суженных артериях вокруг сердца).

Рапамицин — это лекарство, которое можно принимать внутрь в виде жидкости или таблеток или через зонд для кормления. По-прежнему будет необходимо вмешательство в лабораторию катетеризации, но исследователи надеются, что, принимая это лекарство, некоторым детям в будущем потребуется меньше катетеризации. Исследователи полагают, что это может помочь снизить риск повторного стеноза стента и связанных с ним проблем, перечисленных выше. Наш ранний опыт с несколькими пациентами с ДКГ, получавшими лечение рапамицином из-за стеноза легочных артерий, позволяет предположить, что это может быть полезным.

В этом исследовании пациенты и их семьи, которые заинтересованы в возможном опробовании этого нового подхода, будут рандомизированы в группу сиролимуса или без сиролимуса. Исследователи будут сравнивать развитие ISS с течением времени между этими группами в надежде узнать, снижает ли пероральный сиролимус развитие ISS.