- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02365415
Rapamicina sistemica (sirolimus) per prevenire la restenosi interna allo stent dopo il posizionamento di stent nell'arteria polmonare
Questo è uno studio di ricerca per valutare se un farmaco orale può giovare ad alcuni pazienti in trattamento per stenosi polmonare periferica (PPS), che è il restringimento dei vasi sanguigni che inviano sangue ai polmoni (arterie polmonari).
Nel laboratorio di cateterizzazione cardiaca, i ricercatori trattano la PPS dilatando i segmenti ristretti delle arterie polmonari utilizzando cateteri a palloncino. A volte gli investigatori posizionano anche stent che sono tubi a rete che aiutano a mantenere aperto il vaso ristretto. Alcuni stent soffrono di crescita interna del tessuto negli stent che causa ostruzioni ricorrenti all'interno dello stent (ad es. restringendo nuovamente l'apertura all'interno del tubo a rete), la cosiddetta stenosi interna allo stent (ISS).
Lo scopo di questo studio è utilizzare un farmaco approvato per l'uso nei bambini (per uno scopo diverso) per ridurre la quantità di crescita cellulare all'interno degli stent (ad es. diminuire la problematica stenosi interna allo stent). Il farmaco si chiama rapamicina, noto anche come sirolimus (nome commerciale Rapamune). Ha proprietà antiproliferative, il che significa che rallenta la divisione cellulare che i ricercatori ritengono causino il restringimento ricorrente all'interno degli stent.
La rapamicina è un medicinale che può essere assunto per via orale sotto forma di liquido o pillola o attraverso un sondino. Ci sarà ancora bisogno di interventi nel laboratorio di cateterismo, ma i ricercatori sperano che assumendo questo medicinale alcuni bambini avranno bisogno di meno cateterizzazioni in futuro. Le nostre prime esperienze con alcuni pazienti che sono stati trattati con rapamicina a causa della stenosi interna dello stent nelle arterie polmonari suggeriscono che potrebbe essere utile.
In questo studio, i pazienti e le famiglie che sono interessati a provare eventualmente questo nuovo approccio saranno randomizzati a sirolimus o no sirolimus. Gli investigatori confronteranno lo sviluppo di ISS nel tempo tra questi gruppi, nella speranza di scoprire se il sirolimus orale riduce lo sviluppo di ISS.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di ricerca per valutare se un farmaco orale può beneficiare alcuni pazienti in trattamento per stenosi polmonare periferica (PPS). La PPS, che può essere associata a diverse cardiopatie congenite, è il restringimento dei vasi sanguigni che inviano il sangue ai polmoni (arterie polmonari) per raccogliere ossigeno prima di restituire il sangue al cuore e al resto del corpo. Il ventricolo destro (RV) è la camera di pompaggio che pompa il sangue nelle arterie polmonari e nei polmoni.
La PPS può provocare un'elevata pressione del ventricolo destro, una riduzione del flusso sanguigno a un polmone o un flusso sanguigno irregolare all'interno di uno dei due polmoni. Se non trattate, queste anomalie mettono i bambini affetti a rischio di funzione anomala del ventricolo destro e di insufficienza di questa camera di pompaggio che può essere vista come ridotta capacità di fare esercizio, problemi del ritmo cardiaco, svenimento o persino morte.
Nel laboratorio di cateterizzazione cardiaca, i ricercatori trattano la PPS dilatando i segmenti ristretti delle arterie polmonari utilizzando cateteri a palloncino. A volte gli investigatori posizionano anche stent che sono tubi a rete che aiutano a mantenere aperto il vaso ristretto. Alcuni stent soffrono di crescita interna del tessuto negli stent che causa ostruzioni ricorrenti all'interno dello stent (ad es. restringendo nuovamente l'apertura all'interno del tubo a rete), la cosiddetta stenosi interna allo stent (ISS). Ciò provoca effettivamente PPS ricorrenti e la ricorrenza dei rischi associati sopra elencati.
Lo scopo di questo studio è utilizzare un farmaco approvato per l'uso nei bambini (per uno scopo diverso) per ridurre la quantità di crescita cellulare all'interno degli stent (ad es. diminuire la problematica stenosi interna allo stent). Il farmaco si chiama rapamicina, noto anche come sirolimus (nome commerciale Rapamune), ed è stato utilizzato in modo sicuro per molti anni nei bambini e negli adulti dopo il trapianto di organi per prevenire il rigetto del nuovo organo. Ha proprietà antiproliferative, il che significa che rallenta la divisione cellulare che i ricercatori ritengono causino il restringimento ricorrente all'interno degli stent. Rallentando la divisione cellulare, i ricercatori ritengono che gli stent rimarranno aperti invece di restringersi nuovamente all'interno. Questo medicinale si trova in molti tipi di stent posizionati negli adulti con arterie ristrette intorno al cuore (i cosiddetti stent che eludono il farmaco) e sembra che aiutino a mantenere aperti questi vasi sanguigni dopo un attacco di cuore (o per prevenire gli attacchi di cuore). Tali stent non sono attualmente disponibili per le arterie polmonari; pertanto gli investigatori somministrano invece il medicinale per via orale (che è stato utilizzato anche negli adulti con stent nelle arterie ristrette intorno al cuore).
La rapamicina è un medicinale che può essere assunto per via orale sotto forma di liquido o pillola o attraverso un sondino. Ci sarà ancora bisogno di interventi nel laboratorio di cateterismo, ma i ricercatori sperano che assumendo questo medicinale alcuni bambini avranno bisogno di meno cateterizzazioni in futuro. I ricercatori ritengono che possa aiutare a ridurre il rischio di stenosi ricorrenti nello stent e i problemi associati sopra elencati. Le nostre prime esperienze con alcuni pazienti al BCH che sono stati trattati con rapamicina a causa della stenosi dello stent nelle arterie polmonari suggeriscono che potrebbe essere utile.
In questo studio, i pazienti e le famiglie che sono interessati a provare eventualmente questo nuovo approccio saranno randomizzati a sirolimus o no sirolimus. Gli investigatori confronteranno lo sviluppo di ISS nel tempo tra questi gruppi, nella speranza di scoprire se il sirolimus orale riduce lo sviluppo di ISS.
Tipo di studio
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Stenosi intrastent: almeno uno stent da almeno un cateterismo precedente affetto da stenosi intrastent (stenosi ≥25% e diametro inferiore o uguale al vaso distale).
Almeno uno dei seguenti:
- Ipertensione del ventricolo destro: almeno la metà del ventricolo destro sistemico o ≥ 70 mm Hg all'ecocardiogramma o secondo l'emodinamica basale al cateterismo più recente
- Maldistribuzione del flusso sanguigno polmonare: ≤ 25% del flusso al polmone o diminuzione regionale nei singoli segmenti lobari.
- Ipertensione polmonare: pressione PA media ≥ 20 mmHg nei segmenti non ostruiti dal cateterismo più recente.
- Consenso informato del paziente e/o genitore/tutore
- Accordo per partecipare al protocollo, compresi i test di follow-up
Criteri di esclusione:
- Età ≤ 6 mesi
- Chirurgia dell'arteria polmonare o dilatazioni PA transcatetere nelle ultime 6 settimane.
- Malignità (passata o presente)
- Infezione attiva
- Gravidanza (in corso o pianificata entro il prossimo 1 anno)
Disfunzione d'organo come evidenziato da anomalie di laboratorio
- Renale: azotemia > 40 mg/dL o Cr > limite normale per l'età (secondo il diagramma di potenza). Eccezioni possono essere fatte a discrezione del medico dello studio se è noto che l'aumento di BUN o Cr è dovuto alla gestione diuretica con piano per ridurre il dosaggio o altro meccanismo reversibile.
- Epatico: AST o ALT > 120 unità/L, o bilirubina totale > 3 mg/dL
- Immune: WBC <2.000, o ANC o ALC <1.000
- Ematologici: Hgb < 7 g/dL, o Hct < 21%, o conta piastrinica < 80.000. Eccezioni possono essere fatte a discrezione del medico dello studio se i piani includono la trasfusione di emoderivati nel laboratorio di cateterizzazione e un'eziologia reversibile nota per l'anemia.
- Lipidi: Colesterolo totale > 250 mg/dL, HDL < 30 g/dL
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Sirolimo
I pazienti randomizzati a questo braccio riceveranno 8 settimane di rapamicina enterale (sirolimus), con dosaggio titolato per raggiungere i livelli ematici target.
|
Sirolimus orale per 8 settimane, seguendo i livelli del farmaco
Altri nomi:
|
Nessun intervento: Controllo
Nessun trattamento.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione percentuale della stenosi interna allo stent
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
Pressione RV
Lasso di tempo: 6 mesi
|
6 mesi
|
Evento avverso al farmaco
Lasso di tempo: 6 mesi
|
6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Audrey Marshall, MD, Boston Children's Hospital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie cardiache
- Malattia cardiovascolare
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie delle valvole cardiache
- Ostruzione del deflusso ventricolare
- Costrizione, patologica
- Stenosi della valvola polmonare
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antinfettivi
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti antibatterici
- Antibiotici, Antineoplastici
- Agenti antimicotici
- Sirolimo
Altri numeri di identificazione dello studio
- IRB-P00005257
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
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Prove cliniche su Sirolimo
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