研究用于分配冯维勒布兰德病 (VWD) 表型变异的冯维勒布兰德因子 (VWF) 功能筛选测定 (VWF-phV)
2022年8月9日 更新者：Jonathan Roberts
本研究的目的是提高研究人员诊断血管性血友病 (VWD) 的能力，这是一种常见的遗传性出血性疾病。
这项研究将着眼于一种新的筛查血液测试，用于确定一个人是否患有 VWD。
这种新的筛查血液测试可以比当前的血液测试更快地确定诊断。
此测试也可以在当地医院实验室进行，而不需要将样本发送到更大、更专业的实验室。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
该研究将是一项前瞻性、多中心试验，以验证新型筛查试验作为 VWD 变体诊断筛查试验的临床效用：1C、2A、2B、2M 和 2N 型。
一旦受试者被纳入研究，将在伊利诺伊州皮奥里亚的出血和凝血障碍研究所实验室收集和分析至少 0.5 毫升的柠檬酸盐血浆。
将收集结果：将确定表型功能概况、进行统计分析并与来自威斯康星州血液中心的定性数据进行比较。
数据预计将与先前研究中显示的相关，并将确认该测定的实用性。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
134
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Peoria、Illinois、美国、61615
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
正在接受 VWD 诊断评估的新受试者被确定具有 VWF:ag 或 VWF:RCo <50 IU/dl 和/或 VWF:RCo/VWF:ag 比率 <0.7。
如果怀疑 2N 型 VWD，也将包括受试者
描述
纳入标准：
- 接受 VWD 诊断评估的新受试者确定具有 VWF:Ag 或 VWF:RCo < 50 IU/dl 和/或 VWF:RCo/VWF:Ag <0.7。 如果临床怀疑 2 型 N VWD，也将包括受试者
排除标准：
- 那些实验室结果不符合纳入标准的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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验证基于 ELISA 的新型 VWF 功能筛选测定作为诊断筛选测定，以分配 VWD 表型 1C、2A、2B、2M 和 2N。
大体时间：计划在 2 年和 4 年进行分析，研究持续时间估计为 4 年
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计划在 2 年和 4 年进行分析，研究持续时间估计为 4 年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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通过研究 VWF:CB6（与胶原蛋白 VI 结合）的掺入，进一步开发 VWF 功能筛选试验
大体时间：学习时间4年
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学习时间4年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Jonathan Roberts, MD、Bleeding and Clotting Disorders Institute
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Federici AB, Mannucci PM, Castaman G, Baronciani L, Bucciarelli P, Canciani MT, Pecci A, Lenting PJ, De Groot PG. Clinical and molecular predictors of thrombocytopenia and risk of bleeding in patients with von Willebrand disease type 2B: a cohort study of 67 patients. Blood. 2009 Jan 15;113(3):526-34. doi: 10.1182/blood-2008-04-152280. Epub 2008 Sep 19.
- Nichols WL, Hultin MB, James AH, Manco-Johnson MJ, Montgomery RR, Ortel TL, Rick ME, Sadler JE, Weinstein M, Yawn BP. von Willebrand disease (VWD): evidence-based diagnosis and management guidelines, the National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) Expert Panel report (USA). Haemophilia. 2008 Mar;14(2):171-232. doi: 10.1111/j.1365-2516.2007.01643.x.
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- Rodeghiero F, Castaman G, Tosetto A. von Willebrand factor antigen is less sensitive than ristocetin cofactor for the diagnosis of type I von Willebrand disease--results based on an epidemiological investigation. Thromb Haemost. 1990 Nov 30;64(3):349-52.
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- Castaman G, Tosetto A, Goodeve A, Federici AB, Lethagen S, Budde U, Batlle J, Meyer D, Mazurier C, Goudemand J, Eikenboom J, Schneppenheim R, Ingerslev J, Habart D, Hill F, Peake I, Rodeghiero F. The impact of bleeding history, von Willebrand factor and PFA-100((R)) on the diagnosis of type 1 von Willebrand disease: results from the European study MCMDM-1VWD. Br J Haematol. 2010 Nov;151(3):245-51. doi: 10.1111/j.1365-2141.2010.08333.x. Epub 2010 Aug 25.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年7月1日
初级完成 (实际的)
2021年12月31日
研究完成 (实际的)
2022年6月30日
研究注册日期
首次提交
2015年6月5日
首先提交符合 QC 标准的
2015年6月8日
首次发布 (估计)
2015年6月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年8月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年8月9日
最后验证
2022年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
血管性血友病的临床试验
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