Étude d'un test de dépistage fonctionnel du facteur Von Willebrand (VWF) pour l'attribution des variants phénotypiques de la maladie de Von Willebrand (VWD) (VWF-phV)
9 août 2022 mis à jour par: Jonathan Roberts
Le but de cette étude est d'améliorer la capacité des chercheurs à diagnostiquer la maladie de von Willebrand (MVW), un trouble hémorragique héréditaire courant.
Cette étude portera sur un nouveau test sanguin de dépistage utilisé pour déterminer si une personne est atteinte de la maladie de von Willebrand.
Ce nouveau test sanguin de dépistage permet de poser un diagnostic plus rapidement que les tests sanguins actuels.
De plus, ce test pourrait être disponible dans les laboratoires hospitaliers locaux plutôt que d'exiger que des échantillons soient envoyés à de plus grands laboratoires plus spécialisés.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Cette enquête sera un essai prospectif multicentrique visant à valider l'utilité clinique d'un nouveau test de dépistage en tant que test de dépistage diagnostique pour les variants de la maladie de von Willebrand : types 1C, 2A, 2B, 2M et 2N.
Une fois que le sujet est inscrit à l'étude, un minimum de 0,5 ml de plasma citraté sera prélevé et analysé au laboratoire du Bleeding and Clotting Disorders Institute à Peoria, dans l'Illinois.
Les résultats seront collectés : les profils de fonction phénotypique seront déterminés, analysés statistiquement et comparés aux données qualitatives du Blood Center of Wisconsin.
Les données devraient être corrélées comme indiqué précédemment dans des études antérieures et confirmeront l'utilité de ce test.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
134
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, États-Unis, 61615
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Nouveaux sujets en cours d'évaluation pour le diagnostic de la maladie de von Willebrand qui sont déterminés comme ayant VWF:ag ou VWF:RCo <50 UI/dl et/ou un rapport VWF:RCo/VWF:ag <0,7.
Les sujets seront également inclus si la maladie de von Willebrand de type 2N est suspectée
La description
Critère d'intégration:
- Nouveaux sujets en cours d'évaluation pour le diagnostic de la maladie de von Willebrand déterminés à avoir un VWF:Ag ou VWF:RCo < 50 UI/dl et/ou un VWF:RCo/VWF:Ag <0,7. Les sujets seront également inclus si la maladie de von Willebrand de type 2 N est cliniquement suspectée
Critère d'exclusion:
- Les sujets dont les résultats de laboratoire ne répondent pas aux critères d'inclusion
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Validez le nouveau test de dépistage fonctionnel du VWF basé sur ELISA en tant que test de dépistage diagnostique pour attribuer les phénotypes VWD 1C, 2A, 2B, 2M et 2N.
Délai: analyse prévue à 2 ans et 4 ans avec une durée d'étude estimée à 4 ans
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analyse prévue à 2 ans et 4 ans avec une durée d'étude estimée à 4 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Poursuite du développement du test de dépistage fonctionnel du VWF en étudiant l'incorporation de VWF:CB6 (liaison au collagène VI)
Délai: durée des études 4 ans
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durée des études 4 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jonathan Roberts, MD, Bleeding and Clotting Disorders Institute
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Federici AB, Mannucci PM, Castaman G, Baronciani L, Bucciarelli P, Canciani MT, Pecci A, Lenting PJ, De Groot PG. Clinical and molecular predictors of thrombocytopenia and risk of bleeding in patients with von Willebrand disease type 2B: a cohort study of 67 patients. Blood. 2009 Jan 15;113(3):526-34. doi: 10.1182/blood-2008-04-152280. Epub 2008 Sep 19.
- Nichols WL, Hultin MB, James AH, Manco-Johnson MJ, Montgomery RR, Ortel TL, Rick ME, Sadler JE, Weinstein M, Yawn BP. von Willebrand disease (VWD): evidence-based diagnosis and management guidelines, the National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) Expert Panel report (USA). Haemophilia. 2008 Mar;14(2):171-232. doi: 10.1111/j.1365-2516.2007.01643.x.
- Rodeghiero F, Castaman G, Dini E. Epidemiological investigation of the prevalence of von Willebrand's disease. Blood. 1987 Feb;69(2):454-9.
- Werner EJ, Broxson EH, Tucker EL, Giroux DS, Shults J, Abshire TC. Prevalence of von Willebrand disease in children: a multiethnic study. J Pediatr. 1993 Dec;123(6):893-8. doi: 10.1016/s0022-3476(05)80384-1.
- Werner EJ, Abshire TC, Giroux DS, Tucker EL, Broxson EH. Relative value of diagnostic studies for von Willebrand disease. J Pediatr. 1992 Jul;121(1):34-8. doi: 10.1016/s0022-3476(05)82537-5.
- Castaman G, Eikenboom JC, Bertina RM, Rodeghiero F. Inconsistency of association between type 1 von Willebrand disease phenotype and genotype in families identified in an epidemiological investigation. Thromb Haemost. 1999 Sep;82(3):1065-70.
- Rodeghiero F, Castaman G, Tosetto A. von Willebrand factor antigen is less sensitive than ristocetin cofactor for the diagnosis of type I von Willebrand disease--results based on an epidemiological investigation. Thromb Haemost. 1990 Nov 30;64(3):349-52.
- Bazhan SV, Zhdanov VP, Koshil' OI. [Experience in organizing rehabilitative treatment for infectious patients]. Voen Med Zh. 1991 Jul;(7):35-6. No abstract available. Russian.
- Castaman G, Tosetto A, Goodeve A, Federici AB, Lethagen S, Budde U, Batlle J, Meyer D, Mazurier C, Goudemand J, Eikenboom J, Schneppenheim R, Ingerslev J, Habart D, Hill F, Peake I, Rodeghiero F. The impact of bleeding history, von Willebrand factor and PFA-100((R)) on the diagnosis of type 1 von Willebrand disease: results from the European study MCMDM-1VWD. Br J Haematol. 2010 Nov;151(3):245-51. doi: 10.1111/j.1365-2141.2010.08333.x. Epub 2010 Aug 25.
- Federici AB, Canciani MT. Clinical and laboratory versus molecular markers for a correct classification of von Willebrand disease. Haematologica. 2009 May;94(5):610-5. doi: 10.3324/haematol.2009.005751.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juillet 2015
Achèvement primaire (Réel)
31 décembre 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
30 juin 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 juin 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 juin 2015
Première publication (Estimation)
9 juin 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 août 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 août 2022
Dernière vérification
1 août 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- H14-25321
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