Pacritinib 治疗低风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者
Pacritinib 治疗低风险骨髓增生异常综合征患者的 II 期研究
这项临床研究的目的是了解 pacritinib 单独使用或与阿扎胞苷或地西他滨联合使用是否有助于控制 MDS。
还将研究这种药物和药物组合的安全性。
研究概览
详细说明
研究药物管理局：
每个周期为28天。
如果发现您有资格参加这项研究，您将在第 1-4 周期期间每天口服 2 次 pacritinib。 每剂应间隔约 12 小时（早上 1 剂，晚上 1 剂）。
第 4 周期后，如果研究医生认为这符合您的最佳利益，您可以继续服用 pacritinib 与阿扎胞苷或地西他滨的组合。 研究医生会告诉您将接受哪种药物。 研究医生会告诉您将接受哪种药物。 地西他滨和阿扎胞苷可由当地医生或在 MD Anderson 进行给药。 第 2 部分的第 1 周期将在 MD 安德森进行。 将使用商业供应的地西他滨和阿扎胞苷。
您将在第 5 周期及以后的第 1-5 天通过静脉注射阿扎胞苷约 1 小时，或在第 5 周期及以后的第 1-7 天通过静脉注射地西他滨约 1 小时或皮下注射。
您应该在每次研究访视时归还任何未使用的研究药物和/或任何空瓶子。
考察访问：
在第 1 周期期间每周抽取一 (1) 次血液（约 1.5 茶匙），然后在之后每个周期的第 1 天进行常规测试。 如果研究医生认为可以接受，您可以在离您家较近的当地实验室或诊所抽血。 抽血结果将发送给研究医生。
在第 1 周期和第 4 周期的第 28 天（+/- 5 天），您将进行骨髓穿刺/活组织检查以检查基因突变和细胞遗传学检测。 如果您开始接受 pacritinib 与阿扎胞苷或地西他滨的联合治疗，您还将在联合治疗的第 4 周期重复该测试。
在第 1 周期的第 1 天、第 1 周期和第 4 周期的第 28 天，以及医生认为需要的任何时间，您将进行心电图检查。
治疗时间：
您可以继续服用 pacritinib 最多 4 个周期。 如果医生认为这符合您的最佳利益，您可能有资格继续将研究药物与阿扎胞苷或地西他滨联合服用，只要医生认为这符合您的最佳利益。
如果疾病恶化，如果出现无法忍受的副作用，或者如果您无法遵循研究指导，您将无法再服用研究药物。
您对研究的参与将在治疗结束访视后结束。
治疗结束后和/或您最后一次服用研究药物后 30 天，研究人员将每 2 个月（+/- 2 个月）通过电话跟踪您的健康状况，直到您接受另一种癌症治疗。
治疗结束访问：
最后一次服用研究药物后约 28 天：
- 将抽取血液（约 1.5 茶匙）进行常规测试。
- 如果医生认为有必要，您将进行骨髓穿刺/活组织检查以检查疾病状况。
这是一项调查研究。 Pacritinib 未经 FDA 批准或未上市销售。 它目前仅用于研究目的。 阿扎胞苷和地西他滨均已获得 FDA 批准并可商购用于治疗 MDS。 研究医生可以解释研究药物的设计原理。
多达 40 名参与者将参加这项研究。 所有人都将在 MD Anderson 就读。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 根据 MD 安德森癌症中心 (MDACC) 的政策，签署知情同意书表明患者了解本研究的研究性质，必须在任何研究特定程序之前获得。
- 根据世界卫生组织 (WHO) 分类经组织学证实诊断为 MDS 且根据 IPSS 分类（低或 Int-1 疾病）或 R-IPSS 分类（极低或低）定义的低风险 MDS 的患者符合条件。 患有 MDS/MPD 重叠综合征（包括 CMML）的患者如果根据 IPSS 具有低度或 Int-1 疾病，也符合条件。 患者可能已经接受了 MDS 导向治疗（即 来那度胺），尽管患者之前曾接触过低甲基化药物（例如 5-阿扎胞苷或地西他滨）不符合条件。
- 从之前的治疗到研究药物给药时间的间隔至少为 1 周（羟基脲或类固醇治疗除外），并且从所有之前的治疗相关毒性中恢复
- 年龄 >/= 18 岁。
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0 至 2。
- 足够的肝功能，如血清胆红素 </= 实验室正常范围的 2 倍（吉尔伯特病患者除外）或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) </= 正常上限的 2.5 倍（ ULN) 或 </= 5x ULN（如果研究者确定存在肝病受累）。
- 血清肌酐 (Cr) </= 2x ULN 或 24 小时肌酐清除率 >/=50 ml/min
- 具有生殖潜力的受试者必须同意在研究期间和完成治疗后的 6 个月内使用可接受的避孕方法。 育龄妇女必须在开始治疗后 72 小时内进行阴性血液或尿液妊娠试验。
排除标准：
- 排除先前接触过低甲基化剂（5-阿扎胞苷或地西他滨）的受试者。
- 任何先前接触过 JAK2 抑制剂治疗的受试者（即 ruxolitinib 或先前的 pacritinib 治疗）被排除在外。
- 研究者判断将显着增加与受试者参与研究相关的风险的任何先前或共存的医疗状况。
- 精神障碍或精神状态改变妨碍了对知情同意过程的理解和/或必要研究程序的完成。
- 在研究入组时出现活动性不受控制的严重感染或败血症。 研究中可能包括因感染得到控制而接受抗生素治疗的患者。
- 可能会严重干扰研究药物吸收的胃肠道疾病。
- 受试者在研究治疗开始前 7 天内接受过有效的 CYP3A 抑制剂。
- 参加研究前 6 个月内有心肌梗塞、严重/不稳定型心绞痛或症状性充血性心力衰竭（纽约心力衰竭 (NYHA) III 级或 IV 级充血性心力衰竭）病史或左心室射血分数 (LVEF) <50%
- 心脏功能受损，包括 > 2 级的持续心律失常、射血分数 < 50%、任何级别的心房颤动或 QTc 延长 > 450 ms，或增加 QT 延长风险的其他因素（即 长 QT 间期综合征家族史，低钾血症定义为血清钾 < 3.0 mEq/L）
- 在过去 3 年内诊断出其他恶性肿瘤，但已治愈的非黑色素瘤皮肤癌、宫颈原位癌、局限于器官或已治疗的非转移性前列腺癌、完全手术切除后的原位乳腺癌或浅表移行细胞癌除外膀胱癌。
- 已知的活动性甲型、乙型或丙型肝炎。
- 已知 HIV 血清阳性。
- 怀孕或哺乳期的妇女。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：帕克替尼 + 阿扎胞苷或地西他滨
第 1 部分：Pacritinib 200 mg，每天口服两次。 每 28 天进行一次学习周期。 第2部分：经过4个周期的治疗后，帕克替尼联合5-阿扎胞苷或地西他滨。 对于第一个联合治疗周期，Pacritinib 在早晨减至 200 mg，在晚上减至 100 mg，在随后的联合治疗周期中，Pacritinib 增加至 200 mg，每天两次。 在 4 个 Pacritinib 周期之前出现疾病进展的患者可以在完成 4 个周期之前启动 Pacritinib + HMA 研究部分。 在第 5 周期及以后的第 1-5 天，通过静脉 (IV) 或地西他滨 20 mg/m2 IV 的起始剂量 5-阿扎胞苷 75 mg/m2。 |
第 1 部分：Pacritinib 200 mg，每天口服两次。 第 2 部分：对于联合治疗的第一个周期，Pacritinib 剂量在早上减少到 200 mg，在晚上减少到 100 mg。 如果在联合治疗的第一个周期中没有观察到毒性，在随后的联合治疗周期中，Pacritinib 剂量可能增加至 200 mg 每天两次。
第 2 部分 5-阿扎胞苷的起始剂量：在第 5 周期及以后的第 1 - 5 天静脉注射 75 mg/m2。
其他名称：
第 2 部分地西他滨的起始剂量：在第 5 周期及以后的第 1-7 天静脉注射 20 mg/m2。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总缓解率 (ORR)
大体时间：28天
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两个部分的主要疗效结果是主要基于（国际工作组）IWG-2006 标准定义的血液学改善的总体缓解率（ORR），并且还包括完全缓解（CR）、部分缓解（PR）和骨髓完全缓解缓解。
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28天
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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