富马酸氯马斯汀作为急性视神经炎髓鞘再生剂的评估 (ReCOVER) (ReCOVER)

视神经炎是视神经的炎症性脱髓鞘疾病。 它最常见的特征是视力丧失或视力模糊，伴有色觉异常并伴有疼痛（尤其是眼球运动时），并且没有可证明的其他诊断证据，例如缺血或视网膜疾病。 它还可能与视盘肿胀（视神经炎研究组 1991 年，Hutchinson，W.M. 1976 年）和 MRI 上的视神经增强（Kupersmith 2002 年）有关。

对促进髓鞘再生的化合物进行功能性高通量筛选是治疗多发性硬化症和其他脱髓鞘疾病（如视神经炎）的主要未满足需求。 髓鞘修复的筛选是有问题的，因为功能性髓鞘再生需要完整的神经元轴突存在。 标准方法不适用于高通量格式。 我们对超过 1500 种 FDA 批准的小分子药物进行了详细筛选，以确定有望用于髓鞘再生的药物。 我们的微柱技术采用锥形尺寸设计，可以从单个二维图像中分辨出膜包裹的范围和长度。 从基部到柱尖获得的共聚焦成像允许对观察为髓磷脂膜“环”的同心包裹进行荧光检测。 该平台采用 96 孔板格式，适合半自动随机采集和自动检测和量化。 在开始筛选 1500 个生物活性分子后，我们将氯马斯汀鉴定为一种可能增强少突胶质细胞分化和髓鞘再生的化合物。 然后，我们在临床前试验以及炎症和化学性脱髓鞘后原发性髓鞘形成和髓鞘再生的动物模型中验证了这种药物和其他药物。 总之，我们的研究结果说明了用于 MS 潜在再生疗法的新型高通量筛选平台的概念证明（Chan JR 等人，2014 年）。

本研究旨在评估因急性脱髓鞘性视神经炎导致前视通路脱髓鞘的急性炎症性损伤患者使用富马酸氯马斯汀进行髓鞘再生的临床证据。 该研究旨在使用旨在评估 (a) 不良事件和 (b) 髓磷脂恢复的结果来评估氯马斯汀的耐受性和临床疗效。 这项研究是对早期评估氯马斯汀在慢性脱髓鞘视神经病变中的研究的补充，并作为概念验证计划的一部分，旨在评估在 MS 中进行髓鞘再生试验的方法。