一项评估 Ribociclib 在晚期良/去分化脂肪肉瘤患者中的疗效和安全性的 II 期研究

本研究的预期持续时间为 36 个月（24 个月的应计期和 12 个月的随访期）。 当达到实际受试者人数时，将停止参加研究的筛选或治疗阶段。

这项单臂单一机构、开放标签、前瞻性 II 期试验将评估在晚期高分化脂肪肉瘤 (WDL) 和去分化脂肪肉瘤 (DDL) 患者中以 28 天为周期口服 600 毫克/天的瑞博西尼的疗效和安全性。 研究中的患者数量将反映统计要求和发病率之间的协调。

治疗将持续到疾病进展、出现不可接受的毒性、不依从或患者或研究者决定撤回同意。

所有筛选要求必须在就诊后 28 天内完成（除了 CDK4/6 扩增和 pRb、p16 和细胞周期蛋白 D 染色状态可能提前完成）。 在治疗的前 8 周，患者将在第 1 天和每 2 周接受一次检查，包括全血细胞计数 (CBC) 和化学检查，此后每月检查一次，直至疾病进展。 将每 8 周进行一次 CT/MRI 成像（造影）以进行反应评估。 将使用实体瘤反应评估标准 1.1 (RECIST) 确定临床获益以及反应的个体类别（完全反应（CR）、部分反应（PR）、疾病稳定（SD）和进行性疾病（PD））。 响应持续时间终点，包括 PFS、12 周时的 PFS 和 OS 将使用 Kaplan-Meier 方法进行评估。 将使用 NCI- 不良反应通用毒性标准 v 4.03 (NCI-CTCAE) 记录毒性 (AE)。 筛选程序将包括使用 FISH 对 CDK4 基因拷贝数进行定量分析，对 p16 和细胞周期蛋白 D1 进行免疫染色，均使用福尔马林固定石蜡包埋 (FFPE) 组织切片。 此外，从 FFPE 组织中提取的肿瘤 DNA（在病理学家选择最佳区域后）将提交给下一代测序分析（“ion ampliseq”cancer panel v2©）用于以后的探索性分析。