儿童不可切除或难治性盆腔和腹部横纹肌肉瘤和未分化肉瘤阿霉素联合腹腔热灌注化疗（HIPEC）和术中近距离放射治疗的研究
儿童不可切除或难治性盆腔和腹部横纹肌肉瘤和未分化肉瘤的多柔比星联合热腹腔化疗 (HIPEC) 和术中近距离放射治疗的 I 期研究
研究概览
详细说明
手术和研究药物管理局：
如果发现参与者有资格参加这项研究，将进行手术以尝试从参与者的腹部切除尽可能多的肿瘤。 手术不是专门为这项研究进行的，即使参与者没有参加这项研究，手术也会作为参与者标准护理治疗的一部分进行。 参与者将获得一份单独的同意书以供签署，其中更详细地解释了腹部手术的细节和风险。
在手术过程中，如果确定可以切除所有肿瘤，将用一根塑料管留在原位关闭腹部。 然后，腹部清洗将开始。 在清洗过程中，连接到塑料管的泵将加热的多柔比星推入腹部，然后将其拉出以使多柔比星再循环。 加热的多柔比星将在 90 分钟内循环进出腹部，同时外科医生轻轻按压腹部以帮助多柔比星到达腹部的所有区域。 手术后泵送加热阿霉素的塑料管将留在原位，以排出多余的液体。 即使参与者不同意参加这项研究，这些塑料管也会出现。
外科医生可能会在手术期间决定不进行腹部清洗，例如，如果疾病已经扩散到或附着在某些器官上。 如果发生这种情况，将尽可能多地切除肿瘤，然后进行近距离放射治疗和放射性粒子植入。 为了进行近距离放射治疗，将装有放射性种子的吸管插入腹部。 然后，辐射将在手术室进行约 20 分钟。 吸管将在手术结束前被移除。 植入种子后 4 周，参与者可以返回进行腹部清洗程序。
药代动力学测试：
在参与者的手术期间，当参与者开始接受第一次输注加热的多柔比星时，然后在输注后 30、60 和 90 分钟，将收集额外的血液（每次约 ½ 茶匙）和腹部区域的液体用于药代动力学 (PK) 测试已经开始，并在接受加热的多柔比星后 24 小时再次开始。 腹部区域的血液和液体将通过已经放置的导管收集，因此不需要额外的针刺。 PK 测试测量研究药物在不同时间点在体内的量。
学习时间：
参与者将继续学习长达 6 个月。 如果疾病恶化，参与者将被取消研究。
如果研究医生在 6 个月的随访中得知疾病复发或恶化，参与者可能有资格再次进行加热多柔比星清洗的手术。 如果参与者符合重复手术的条件，则参与者对本研究的积极参与将结束，然后参与者将获得一份新的同意书以供签署，以便重新登记参加本研究。
考察访问：
在第 1-5、11 和 14 天（第 1 天是手术后的第二天）：
- 将抽取血液（约 1 茶匙）进行常规检查。
- 参与者将进行身体检查。
后续访问：
手术完成后约 1、3 和 6 个月，参与者将进行随访，并进行以下测试和程序：
- 参与者将进行身体检查。
- 将抽取血液（约 1-3 茶匙）进行常规测试。
- 参与者将使用 ECHO 检查您的心脏功能。
建议参与者在手术后 3 个月和 6 个月在 MD 安德森进行随访。 除了抽血（每次约 1-3 茶匙）之外，参与者还将进行 MRI、CT 或 PET-CT 扫描以检查疾病状况。 手术后 3 个月和 6 个月的访问可以在参与者当地的医生办公室和/或实验室进行。
这是一项调查研究。 多柔比星已获得 FDA 批准并可在市场上买到。 在肿瘤患者的腹部手术中使用加热的多柔比星清洗液正在研究中。 研究医生可以解释研究药物是如何设计的。
多达 28 名患者将参加这项研究。 所有人都将在 MD Anderson 就读。
研究类型
阶段
- 阶段1
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 1-6 岁（含）
- 组织学证实的 RMS（具有融合状态）或骨盆或腹部未分化肉瘤，第 3 组（由 IRS 定义，组间横纹肌肉瘤研究组分期系统见附录 1）
- 放射学检查必须证明疾病局限于腹腔和/或在腹腔外的 PET（正电子发射断层扫描）上没有代谢活性。
- 由主治外科医生或肿瘤内科医师确定并记录，患者的最短预期生存期必须超过 6 周。
- 根据麻醉术前评估确定，患者不得患有任何全身性疾病，这会妨碍他们成为手术候选人。 这包括但不限于败血症、肝衰竭、肾衰竭、心血管衰竭、肺衰竭。
- 患者必须具有完全完整的精神状态和正常的神经功能。 完整的精神状态被定义为“识别和回忆一个人在时间和空间中的身份和位置的能力”。 根据儿科标准评估精神状态和记录完整的精神状态，将由转诊医生或肿瘤科医生使用身体和精神检查完成。
- 患者必须具有足够的肾功能，定义为肌酐清除率或放射性同位素 GFR（肾小球滤过率）>/=70mL/min/1.73m^2 或基于年龄/性别的血清肌酐低于下表中列出的值：1 至
- 如果 WBC（白细胞计数）≥2000/µl 或 ANC（中性粒细胞绝对计数）≥1,500 且血小板≥100,000/mm3，则患者符合资格
- 如果血清总胆红素和肝酶≤正常上限的 2 倍，则患者符合条件
- 患者必须从所有先前化学疗法、免疫疗法或放射疗法的任何毒性中恢复过来，并且距离最后一次治疗日期至少 14 天
排除标准：
- 如果患者患有任何伴随的心肺疾病，这将使他们处于无法接受的重大外科手术风险中，则患者将不符合资格
- 如果患者的腹腔外疾病不受控制或对 PET 感兴趣，则他们将不符合资格。
- 如果患者的基线神经毒性为 3 级或更高，则他们将不符合资格。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：可切除的腹腔内/盆腔肿瘤
参与者接受完整的手术肿瘤切除术，没有大体残留病灶，然后使用多柔比星进行腹膜内高温化疗 (HIPEC)。
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可切除的腹内/盆腔肿瘤组：参与者接受腹膜切除术、网膜切除术、细胞减灭术（完全手术切除肿瘤，无大体残留病灶）。 不可切除的腹内/盆腔肿瘤组：参与者接受减瘤手术（90% 切除），残余植入物厚度不超过 5 毫米，残余肿瘤总面积不超过 2.5 平方厘米。 剂量递增：通过腹膜内高温化疗 (HIPEC) 递送加热阿霉素。 腹部手术后，通过切口将两个大口径导管放置在腹膜腔中。 阿霉素的起始剂量为 15 mg/L 的 HIPEC 灌注液。 剂量扩展起始剂量：剂量递增的 MTD。
其他名称：
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实验性的：不可切除的腹内/盆腔肿瘤
参与者接受减瘤手术，然后以近距离放射治疗的形式对大体残余盆腔肿瘤部位进行术中放疗 (IORT)。 如果活动性疾病仍然存在，参与者可以选择在 IORT 后 4 周（或更长时间）返回进行 HIPEC。 |
可切除的腹内/盆腔肿瘤组：参与者接受腹膜切除术、网膜切除术、细胞减灭术（完全手术切除肿瘤，无大体残留病灶）。 不可切除的腹内/盆腔肿瘤组：参与者接受减瘤手术（90% 切除），残余植入物厚度不超过 5 毫米，残余肿瘤总面积不超过 2.5 平方厘米。
标准剂量近距离放射治疗递送至残留的盆腔肿瘤部位。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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阿霉素和热腹腔化疗 (HIPEC) 的最大耐受剂量 (MTD)
大体时间：1天
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MTD 定义为 6 名接受治疗的患者中有 1 名或更少患者出现剂量限制性毒性 (DLT) 的最高剂量。 根据通用毒性标准，血液学 DLT 定义为 IV 级中性粒细胞减少症、贫血或血小板减少症。 非血液学 DLT 是任何 III 级或 IV 级非血液学毒性，不包括 III 级恶心或呕吐、在 HIPEC 后两周内或出院前恢复到 I 级的 III 级肝毒性，或 HIPEC 后发生的 III 级发热根据通用毒性标准。 |
1天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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疾病进展
大体时间：6个月
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由大于 1.5 厘米的放射图形可见结节定义的疾病进展。
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6个月
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (预期的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2016-0756
- NCI-2018-01216 (注册表标识符：NCI CTRP)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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腹部手术的临床试验
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Seoul National University HospitalJohnson & Johnson Medical Companies完全的