Tutkimus doksorubisiinista ja hypertermisesta intraperitoneaalisesta kemoterapiasta (HIPEC) ja intraoperatiivisesta brakyterapiasta leikkauskelvottoman tai refraktaarisen lantion ja vatsan rabdomyosarkooman ja erilaistumattomien sarkoomien hoidossa lapsilla

Leikkaus- ja tutkimuslääkehallinto:

Jos osallistujan todetaan olevan kelvollinen osallistumaan tähän tutkimukseen, suoritetaan leikkaus, jolla pyritään poistamaan mahdollisimman monta kasvainta osallistujan vatsasta. Leikkausta ei tehdä nimenomaan tätä tutkimusta varten ja se tehdään osana osallistujan hoitotasoa, vaikka osallistuja ei osallistuisi tähän tutkimukseen. Osallistujalle annetaan allekirjoitettavaksi erillinen suostumuslomake, jossa selostetaan tarkemmin vatsaleikkauksen yksityiskohdat ja riskit.

Jos leikkauksen aikana päätetään, että kaikki kasvaimet voidaan poistaa, vatsa suljetaan muoviputkella, joka jätetään paikalleen. Sitten alkaa vatsan pesu. Pesun aikana muoviputkeen liitetty pumppu työntää kuumennetun doksorubisiinin vatsaan ja vetää sen sitten ulos doksorubisiinin kierrättämiseksi. Kuumennettua doksorubisiinia kierrätetään vatsan sisään ja ulos 90 minuutin ajan, kun kirurgi painaa kevyesti vatsaa auttaakseen doksorubisiinia saavuttamaan kaikki vatsan alueet. Muoviputki, jonka läpi kuumennettu doksorubisiini pumpataan, pysyy paikallaan leikkauksen jälkeen ylimääräisen nesteen valuttamiseksi. Nämä ovat samoja muoviputkia, jotka olisivat mukana, vaikka osallistuja ei suostuisi osallistumaan tähän tutkimukseen.

On mahdollista, että kirurgi saattaa leikkauksen aikana päättää, että vatsan pesua ei tehdä, esimerkiksi jos tauti on levinnyt tiettyihin elimiin tai kiinnittynyt niihin. Jos näin tapahtuu, mahdollisimman monet kasvaimista poistetaan, minkä jälkeen suoritetaan brakyterapia ja radioaktiivisten siementen istuttaminen. Brakyterapian suorittamiseksi radioaktiivisilla siemenillä täytetyt pillit asetetaan vatsan alueelle. Säteilyä tapahtuu sitten leikkaussalissa noin 20 minuutin ajan. Pillit poistetaan ennen leikkauksen päättymistä. Osallistuja voi palata vatsan pesuun 4 viikon kuluttua siementen istuttamisesta.

Farmakokineettinen testaus:

Osallistujan leikkauksen aikana vatsan alueelta kerätään ylimääräistä verta (noin ½ tl joka kerta) ja nestettä farmakokineettistä (PK) testausta varten, kun osallistuja alkaa saada ensimmäistä lämmitettyä doksorubisiinia sisältävää infuusiota ja sitten 30, 60 ja 90 minuuttia infuusion jälkeen. on alkanut ja uudelleen 24 tunnin kuluttua lämmitetyn doksorubisiinin saamisesta. Veri ja neste vatsan alueelta kerätään jo asennettujen katetrien kautta, joten ylimääräisiä neulanpistoja ei tarvita. PK-testaus mittaa tutkimuslääkkeen määrää elimistössä eri ajankohtina.

Opintojen pituus:

Osallistuja jatkaa opintojaan enintään 6 kuukautta. Osallistuja poistetaan tutkimuksesta, jos sairaus pahenee.

Jos tutkimuslääkäri saa selville, että sairaus on palannut tai pahentunut 6 kuukauden seurantakäynnillä, osallistuja voi olla oikeutettu toistamaan leikkaus lämmitetyllä doksorubisiinipesulla. Jos osallistuja on oikeutettu toistuvaan leikkaukseen, osallistujan aktiivinen osallistuminen tähän tutkimukseen päättyy ja sitten osallistujalle annetaan uusi suostumuslomake allekirjoitettavaksi, jotta hän voi ilmoittautua uudelleen tähän tutkimukseen.

Opintovierailut:

Päivinä 1-5, 11 ja 14 (päivä 1 on leikkauksen jälkeinen päivä):

• Veri (noin 1 tl) otetaan rutiinitutkimuksia varten.
• Osallistujalle tehdään fyysinen koe.

Seurantakäynnit:

Noin 1, 3 ja 6 kuukautta leikkauksen päättymisen jälkeen osallistujalla on seurantakäynti ja seuraavat testit ja toimenpiteet suoritetaan:

• Osallistujalle tehdään fyysinen koe.
• Rutiinitutkimuksia varten otetaan verta (noin 1-3 teelusikallista).
• Osallistujalla on ECHO tarkistaakseen sydämesi toiminnan.

On suositeltavaa, että osallistuja käy seurantakäynneillä MD Andersonissa 3 ja 6 kuukautta leikkauksen jälkeen. Veriottojen (noin 1-3 teelusikallista joka kerta) lisäksi osallistujalle tehdään MRI-, CT- tai PET-CT-skannaus taudin tilan tarkistamiseksi. Nämä 3 ja 6 kuukauden käynnit leikkauksen jälkeen voidaan tehdä osallistujan paikallisessa lääkärin vastaanotolla ja/tai laboratoriossa.

Tämä on tutkiva tutkimus. Doksorubisiini on FDA:n hyväksymä ja kaupallisesti saatavilla. Kuumennetun doksorubisiinipesun käyttö vatsaleikkauksen aikana potilailla, joilla on kasvain, on tutkittava. Tutkimuslääkäri voi selittää, miten tutkimuslääke on suunniteltu toimimaan.

Tähän tutkimukseen osallistuu jopa 28 potilasta. Kaikki ilmoittautuvat MD Andersoniin.