Studie van doxorubicine en hyperthermische intraperitoneale chemotherapie (HIPEC) en intraoperatieve brachytherapie voor inoperabel of refractair bekken- en buikrabdomyosarcoom en ongedifferentieerde sarcomen bij kinderen

Chirurgie en toediening van studiegeneesmiddelen:

Als blijkt dat de deelnemer in aanmerking komt voor deelname aan dit onderzoek, zal een operatie worden uitgevoerd om te proberen zoveel mogelijk tumoren uit de buik van de deelnemer te verwijderen. De operatie wordt niet specifiek voor dit onderzoek uitgevoerd en zou worden uitgevoerd als onderdeel van de standaardbehandeling van de deelnemer, zelfs als de deelnemer niet aan dit onderzoek heeft deelgenomen. De deelnemer krijgt een apart toestemmingsformulier om te ondertekenen waarin de details en risico's van de buikoperatie in meer detail worden uitgelegd.

Als tijdens de operatie wordt besloten dat alle tumoren kunnen worden verwijderd, wordt de buik gesloten met een plastic buisje dat op zijn plaats blijft. Daarna begint de buikspoeling. Tijdens het wassen duwt een pomp die is aangesloten op de plastic buis de verwarmde doxorubicine in de buik en trekt deze er vervolgens weer uit om de doxorubicine opnieuw te laten circuleren. De verwarmde doxorubicine wordt gedurende 90 minuten in en uit de buik gerecirculeerd, terwijl de chirurg zachtjes op de buik drukt om de doxorubicine te helpen alle delen van de buik te bereiken. De plastic buis waar de verwarmde doxorubicine doorheen wordt gepompt, blijft na de operatie op zijn plaats om de extra vloeistof af te voeren. Dit zijn dezelfde plastic buisjes die aanwezig zouden zijn, zelfs als de deelnemer niet akkoord gaat met deelname aan dit onderzoek.

De kans bestaat dat de chirurg tijdens de operatie besluit om de buikspoeling niet uit te voeren, bijvoorbeeld als de ziekte is uitgezaaid naar of gehecht aan bepaalde organen. Als dit gebeurt, worden zoveel mogelijk tumoren verwijderd, gevolgd door brachytherapie en de implantatie van radioactieve zaden. Om brachytherapie uit te voeren, worden rietjes gevuld met radioactieve zaden in de buikstreek gestoken. De bestraling vindt dan plaats in de operatiekamer gedurende ongeveer 20 minuten. De rietjes worden verwijderd voordat de operatie wordt beëindigd. De deelnemer kan mogelijk terugkeren voor de buikspoelingsprocedure 4 weken nadat de zaden zijn geïmplanteerd.

Farmacokinetische testen:

Tijdens de operatie van de deelnemer wordt extra bloed (elke keer ongeveer ½ theelepel) en vocht uit de buikstreek verzameld voor farmacokinetische (PK) testen wanneer de deelnemer de eerste infusie van de verwarmde doxorubicine begint te ontvangen en vervolgens 30, 60 en 90 minuten na de infusie is begonnen, en opnieuw 24 uur na ontvangst van de verwarmde doxorubicine. Het bloed en vocht uit de buikstreek wordt opgevangen via reeds geplaatste katheters, dus er zijn geen extra naaldprikken nodig. PK-testen meten de hoeveelheid onderzoeksgeneesmiddel in het lichaam op verschillende tijdstippen.

Duur van de studie:

De deelnemer blijft maximaal 6 maanden op studie. De deelnemer wordt uit de studie gehaald als de ziekte verergert.

Als de onderzoeksarts ontdekt dat de ziekte is teruggekomen of erger is geworden tijdens het follow-upbezoek na 6 maanden, kan de deelnemer in aanmerking komen voor een herhaling van de operatie met verwarmde doxorubicinewassing. Als de deelnemer in aanmerking komt voor een herhaling van de operatie, wordt de actieve deelname van de deelnemer aan dit onderzoek beëindigd en krijgt de deelnemer een nieuw toestemmingsformulier dat hij moet ondertekenen om weer voor dit onderzoek te worden ingeschreven.

Studiebezoeken:

Op dag 1-5, 11 en 14 (dag 1 is de dag na de operatie):

• Bloed (ongeveer 1 theelepel) zal worden afgenomen voor routinetests.
• De deelnemer krijgt een lichamelijk onderzoek.

Vervolgbezoeken:

Ongeveer 1, 3 en 6 maanden nadat de operatie is voltooid, krijgt de deelnemer een vervolgbezoek en worden de volgende tests en procedures uitgevoerd:

• De deelnemer krijgt een lichamelijk onderzoek.
• Er wordt bloed (ongeveer 1-3 theelepels) afgenomen voor routinetests.
• De deelnemer krijgt een ECHO om uw hartfunctie te controleren.

Het wordt aanbevolen dat de deelnemer 3 en 6 maanden na de operatie vervolgbezoeken heeft bij MD Anderson. Naast bloedafnames (elke keer ongeveer 1-3 theelepels), zal de deelnemer een MRI-, CT- of PET-CT-scan ondergaan om de status van de ziekte te controleren. Deze bezoeken van 3 en 6 maanden na de operatie kunnen worden uitgevoerd bij de plaatselijke dokter en/of het laboratorium van de deelnemer.

Dit is een onderzoekend onderzoek. Doxorubicine is door de FDA goedgekeurd en in de handel verkrijgbaar. Het gebruik van een verwarmd doxorubicine-wasmiddel tijdens abdominale chirurgie bij patiënten met tumoren is in onderzoek. De onderzoeksarts kan uitleggen hoe het onderzoeksgeneesmiddel werkt.

Aan dit onderzoek zullen maximaal 28 patiënten deelnemen. Allen zullen worden ingeschreven bij MD Anderson.