评估中国成年 B 前体 ALL 患者的血液学缓解率和生存期 (BLING)

标题 评估中国成年复发性或难治性 B 前体急性淋巴细胞白血病 (BLING) 患者血液学缓解率和生存率的回顾性研究

关键词 复发或难治性急性淋巴细胞白血病，完全缓解，缓解持续时间，总生存期，造血干细胞移植

研究背景和基本原理 尽管一线治疗的反应率有所提高，但无论治疗如何，大多数复发或难治性 ALL 成年患者最终都会复发且结局不佳。 为提高我国成人ALL的诊治水平，2012年中国血液学会和中国抗癌协会血液恶性肿瘤专业委员会发布了《中国成人急性淋巴细胞白血病诊治专家共识》。 但目前尚无全国性多中心回顾性观察研究评估成年R/r ALL患者的治疗状况（包括治疗方案，以及R/r ALL患者的缓解率、总生存率和异基因造血干细胞移植率） following standard sulvage chemotherapy)，这些数据将为进一步规范我国ALL治疗、改善预后及新药研发提供重要参考。

研究问题和目标

主要目标：

估计早期复发（首次缓解持续时间≤12 个月）或原发性难治性 R/r 费城染色体阴性 (Ph-) B 前体 ALL 患者接受挽救治疗（即，血液学完全缓解 [CR] 和 CR 伴血细胞部分恢复 [CRh*] 的患者比例。

次要目标：

估计早期复发/原发难治性 Ph-B 前体 ALL 患者在挽救治疗后达到 CR、CRh* 或 CRi 的比例 (CR/CRh*/CRi) 估计早期复发/原发难治性Ph-B 前体 ALL 患者接受补救治疗 评估早期复发/原发性难治性 Ph-B 前体 ALL 患者的 CR/CRh* 持续时间原发性难治性 Ph-B 前体 ALL 患者接受补救治疗 估计接受异基因造血干细胞移植 (AlloHSCT) 的患者在早期复发/原发性难治性 Ph-B 前体 ALL 患者中的比例早期复发/原发性难治性 Ph-B 前体 ALL 患者，通过进行亚组和回归分析来估计总体缓解率 (CR/CRh*)、CR/CRh*/CRi、总体生存期 (OS)、CR/CRh*/ 持续时间CRi、CR/CRh* 的持续时间以及 CR 或 CRh* 后接受同种异体造血干细胞移植 (AlloHSCT) 的患者在首次挽救治疗后首次 CR 持续时间≤ 12 个月的 Ph-B 前体 ALL 患者中的比例

探索目标：

估计 CR/CRh* 的患者比例、CR/CRh* 的持续时间、CR/CRh*/CRi 的患者比例、CR/CRh*/CRi 的持续时间、OS 和接受 AlloHSCT 的患者比例晚期复发（首次缓解持续时间 >12 个月） Ph- B 前体 ALL 估计 CR/CRh* 患者比例、CR/CRh* 持续时间、CR/CRh*/CRi 患者比例、 CR/CRh*/CRi、OS 和接受 AlloHSCT 的患者比例 Ph+ B 前体 ALL 患者和接受 R/r B 前体 ALL 治疗后的特定亚组患者 检查晚期复发 Ph- B- 的潜在预后因素前体 ALL 患者和 Ph+ B 前体 ALL 患者 描述接受的化疗方案的类型和主要方案的相应疗效结果，在 R/r B 前体 ALL 的主要和补救治疗后的患者中 研究设计 本研究是一项回顾性研究其中回顾性收集了中国 14 个主要血液恶性肿瘤中心的 R/r B 前体 ALL 患者的数据。 患者亚组由可能影响 ORR 和 OS 的因素定义，以更好地了解它们对研究终点的影响。

科目和研究规模

该研究选择了符合纳入标准的 R/r B 前体 ALL 患者。 具体纳入标准如下：

接受过挽救治疗的 R/r B 前体 ALL 中国成年患者 至少有一项完整的缓解评估结果可用于挽救治疗 具有明确的 Ph 染色体状态 在 ALL 的新（初始）诊断时年龄≥15 岁。 对于符合上述条件的复发患者，还必须具备

1. 初始治疗可评估的 CR 持续时间， 2. 复发时无中枢神经系统受累， 3. 没有孤立的髓外复发。

根据分子遗传因素和类型，以及从初始反应到复发的时间，将患者分为 3 个分析组。 Ph- 主要分析集包括被诊断患有 Ph- 病并符合以下标准之一的患者：首次复发或首次完全缓解持续时间≤12 个月后进行补救治疗，或初始治疗难治，或复发/难治第一次或随后的挽救治疗，或 同种异体造血干细胞移植 (AlloHSCT) 后 12 个月内复发/难治。 Ph-Late 复发分析集包括首次缓解持续时间 >12 个月且处于首次复发或挽救治疗中的患者。 Ph+ 分析集包括被诊断患有 Ph+ 疾病的患者。