Avaliar as taxas de remissão hematológica e sobrevida entre pacientes adultos chineses com LLA precursora B (BLING)

Título A Estudo Retrospectivo para Avaliar as Taxas de Remissão Hematológica e Sobrevida Entre Pacientes Adultos Chineses com Leucemia Linfoblástica Aguda (BLING) Precursora B Recidivante ou Refratária

Palavras-chave Leucemia linfoblástica aguda recidivante ou refratária, remissão completa, duração da remissão, sobrevida global, transplante de células-tronco hematopoiéticas

Antecedentes e Justificativa do Estudo Embora a taxa de resposta do tratamento de primeira linha tenha melhorado, a maioria dos pacientes adultos com LLA recidivante ou refratária acabará tendo uma recaída com resultados ruins, independentemente dos tratamentos. A fim de melhorar o nível de diagnóstico e tratamento da LLA em adultos na China, a Sociedade Chinesa de Hematologia e o Comitê de Malignidades Hematológicas da Associação Anti-Câncer Chinesa divulgaram o Consenso de Especialistas sobre Diagnóstico e Tratamento da Leucemia Linfoblástica Aguda em Pacientes Adultos Chineses em 2012. No entanto, não há nenhum estudo observacional retrospectivo multicêntrico nacional para avaliar o status do tratamento de pacientes adultos com R/r ALL (incluindo regimes de tratamento e taxa de remissão, sobrevida global e taxa de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas de pacientes com R/r ALL após quimioterapia de resgate padrão), e esses dados fornecerão uma referência importante para uma maior padronização do tratamento de LLA na China, melhoria do prognóstico e pesquisa e desenvolvimento de novos medicamentos.

Questões de estudo e objetivos

Objetivos primários:

Estimar a proporção de pacientes na taxa de resposta global (ORR) para pacientes com recidiva precoce (uma duração da primeira remissão de ≤ 12 meses) ou primária refratária com cromossomo Filadélfia R/r negativo (Ph-) B-precursor de pacientes após tratamento de resgate (ou seja, proporção de pacientes em remissão hematológica completa [CR] e CR com recuperação parcial das células sanguíneas [CRh*]).

Objetivos secundários:

Estimar a proporção de pacientes em CR, CRh* ou CRi para pacientes com LLA precursora Ph-B recidivante/refratária primária após tratamento de resgate (CR/CRh*/CRi) Estimar a sobrevida global (OS) para recidiva precoce/refratária primária Pacientes com LLA precursora Ph-B após tratamento de resgate Estimar a duração de CR/CRh* para pacientes recidivantes precoces/refratários primários LLA precursora Ph-B após tratamento de resgate Estimar a duração de CR/CRh*/CRi para recidiva precoce/ pacientes com LLA precursora Ph-B refratária primária após tratamento de resgate Estimar a proporção de pacientes que receberam transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (AlloHSCT) entre pacientes com LLA precursora Ph-B recidivante primária/refratária após tratamento de resgate Examinar os fatores prognósticos potenciais de pacientes com LLA precursora de Ph-B recidivante/primária recidivante primária, realizando análises de subgrupo e de regressão Para estimar a taxa de resposta geral (CR/CRh*), CR/CRh*/CRi, sobrevida geral (OS), duração de CR/CRh*/ CRi, duração de CR/CRh* e a proporção de pacientes recebendo transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (AlloHSCT) após CR ou CRh* entre pacientes com LLA precursora Ph-B com duração do primeiro CR ≤ 12 meses após o primeiro tratamento de resgate

Objetivos exploratórios:

Estimar a proporção de pacientes em CR/CRh*, duração de CR/CRh*, proporção de pacientes em CR/CRh*/CRi, duração de CR/CRh*/CRi, OS e proporção de pacientes recebendo AlloHSCT após tratamento de resgate para recaída tardia (primeira remissão com duração >12 meses) LLA precursora Ph-B Para estimar a proporção de pacientes em CR/CRh*, duração de CR/CRh*, proporção de pacientes em CR/CRh*/CRi, duração de CR/CRh*/CRi, OS e a proporção de pacientes recebendo AlloHSCT para pacientes com LLA precursora Ph+ B e subgrupo específico de pacientes após tratamento para LLA precursora R/r B Examinar os fatores prognósticos potenciais de recidiva tardia de Ph-B- pacientes com LLA precursora e pacientes com LLA precursora Ph+ B Descrever os tipos de regimes quimioterápicos recebidos e os resultados de eficácia correspondentes dos regimes principais, entre pacientes após tratamento primário e de resgate para LLA precursora R/r B Desenho do estudo Este estudo foi um estudo retrospectivo no qual os dados foram coletados retrospectivamente de pacientes com LLA precursora R/r B em 14 principais centros de malignidade hematológica na China. Os subgrupos de pacientes foram definidos por fatores que podem influenciar a ORR e a OS para entender melhor seus efeitos nos desfechos do estudo.

Assuntos e tamanho do estudo

O estudo selecionou pacientes com LLA precursora R/r B que atendem aos critérios de inclusão. Os critérios de inclusão específicos foram os seguintes:

Pacientes adultos chineses com LLA precursora R/r B que receberam tratamento de resgate Pelo menos um resultado de avaliação de resposta completa disponível para tratamento de resgate Com status definitivo do cromossomo Ph Idade ≥15 anos no momento do diagnóstico de novo (inicial) de LLA. Para pacientes recidivantes que preencheram as condições acima também devem ter

1. Duração avaliável de CR pela terapia inicial, 2. Nenhum sistema nervoso central envolvido na recaída, 3. Sem recidiva extramedular isolada.

Os pacientes foram divididos em 3 conjuntos de análise com base no fator e tipo genético molecular e no tempo desde a resposta inicial até a recaída. Ph- Primary Analysis Set incluiu pacientes diagnosticados com doença Ph- e atendem a um dos seguintes critérios: na primeira recidiva ou tratamento de resgate após uma primeira remissão completa com duração ≤ 12 meses, ou refratários ao tratamento inicial, ou recidivantes/refratários após primeiro ou subsequente tratamento de resgate, ou Recaída/refratária dentro de 12 meses após o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (AlloHSCT). O Ph-Late Relapse Analysis Set incluiu pacientes que tiveram uma duração da primeira remissão >12 meses e estavam na primeira recidiva ou tratamento de resgate. O Ph+ Analysis Set incluiu pacientes que foram diagnosticados com doença Ph+.