Utvärdera de hematologiska remissionsfrekvenserna och överlevnaden bland kinesiska vuxna patienter med B-prekursor ALL (BLING)

Titel En retrospektiv studie för att utvärdera de hematologiska remissionsfrekvenserna och överlevnaden bland kinesiska vuxna patienter med återfall eller refraktär B-prekursor Akut lymfoblastisk leukemi (BLING)

Nyckelord Återfallande eller refraktär akut lymfatisk leukemi, fullständig remission, varaktighet av remission, total överlevnad, hematopoetisk stamcellstransplantation

Studiens bakgrund och motivering Även om svarsfrekvensen vid förstahandsbehandling har förbättrats, kommer de flesta vuxna patienter med återfall eller refraktär ALL så småningom att återfalla med dåligt resultat oavsett behandling. För att förbättra diagnosen och behandlingsnivån för vuxen ALL i Kina, släppte Chinese Society of Hematology and Committee of Hematologic Malignancies of the Chinese Anti-Cancer Association expertkonsensus om diagnos och behandling av akut lymfatisk leukemi hos kinesiska vuxna patienter 2012. Det finns dock ingen rikstäckande multicenter retrospektiv observationsstudie för att utvärdera behandlingsstatusen för vuxna patienter med R/r ALL (inklusive behandlingsregimer och remissionsfrekvens, total överlevnad och frekvens av allogen hematopoetisk stamcellstransplantation av R/r ALL-patienter efter standard räddningskemoterapi), och dessa data kommer att ge en viktig referens för ytterligare standardisering av behandlingen av ALL i Kina, förbättring av prognosen och forskning och utveckling av nya läkemedel.

Studiefrågor och mål

Primära mål:

Att uppskatta andelen patienter i övergripande svarsfrekvens (ORR) för tidigt återfall (en första remissionsvaraktighet på ≤12 månader) eller primär refraktär R/r Philadelphia-kromosomnegativa (Ph-) B-prekursor ALL-patienter efter räddningsbehandling (d.v.s. andel patienter i hematologisk fullständig remission [CR] och CR med partiell återhämtning av blodkroppar [CRh*]).

Sekundära mål:

Att uppskatta andelen patienter i CR, CRh* eller CRi för tidigt återfall/primär refraktär Ph-B-prekursor ALLA patienter efter räddningsbehandling (CR/CRh*/CRi) Att uppskatta total överlevnad (OS) för tidigt återfall/primär refraktär Ph-B-prekursor ALLA patienter efter räddningsbehandling För att uppskatta varaktigheten av CR/CRh* för tidigt återfall/primärt refraktär Ph-B-prekursor ALLA patienter efter räddningsbehandling Att uppskatta varaktigheten av CR/CRh*/CRi för tidigt återfall/ primär refraktär Ph-B-prekursor ALL-patienter efter räddningsbehandling För att uppskatta andelen patienter som får allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (AlloHSCT) bland tidigt recidiverande/primär refraktär Ph-B-prekursor ALL-patienter som följer räddningsbehandling För att undersöka de potentiella prognostiska faktorerna för tidigt återfall/primär refraktär Ph-B-prekursor ALL-patienter genom att utföra subgrupps- och regressionsanalyser För att uppskatta total svarsfrekvens (CR/CRh*), CR/CRh*/CRi, total överlevnad (OS), varaktighet av CR/CRh*/ CRi, varaktighet av CR/CRh* och andelen patienter som får allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (AlloHSCT) efter CR eller CRh* bland Ph-B-prekursor ALL-patienter med en varaktighet av första CR ≤ 12 månader efter första räddningsbehandling

Undersökande mål:

För att uppskatta andelen patienter i CR/CRh*, varaktigheten av CR/CRh*, andelen patienter i CR/CRh*/CRi, varaktigheten av CR/CRh*/CRi, OS och andelen patienter som får AlloHSCT efter räddningsbehandling för sent återfall (en första remissionsvaraktighet på >12 månader) Ph- B-prekursor ALL För att uppskatta andelen patienter i CR/CRh*, varaktighet av CR/CRh*, andel patienter i CR/CRh*/CRi, varaktighet av CR/CRh*/CRi, OS och andelen patienter som får AlloHSCT för Ph+ B-prekursor ALL-patienter och specifik undergrupp av patienter efter behandling för R/r B-prekursor ALL För att undersöka de potentiella prognostiska faktorerna för sent återfall av Ph-B- prekursor ALL-patienter och Ph+ B-prekursor ALL-patienter För att beskriva de typer av kemoterapiregimer som erhållits och motsvarande effektresultat av huvudregimer, bland patienter som följde primär- och räddningsbehandling för R/r B-prekursor ALL Studiedesign Denna studie var en retrospektiv studie där data insamlades retrospektivt från patienter med R/r B-prekursor ALL i 14 huvudsakliga hematologiska malignitetscentra i Kina. Patientundergrupper definierades av faktorer som kan påverka ORR och OS för att bättre förstå deras effekter på studiens effektmått.

Ämnen och studiestorlek

Studien valde ut patienter med R/r B-prekursor ALL som uppfyller inklusionskriterierna. Specifika inklusionskriterier var följande:

Kinesiska vuxna patienter med R/r B-prekursor ALL som hade fått räddningsbehandling. Minst ett komplett svarsutvärderingsresultat tillgängligt för räddningsbehandling Med definitivt Ph-kromosomstatus Ålder ≥15 år vid tidpunkten för de novo (initial) diagnos av ALL. För återfall patienter som uppfyllde ovanstående villkor måste också ha

1. Utvärderbar varaktighet av CR vid initial terapi, 2. Inget centralt nervsystem inblandat vid återfall, 3. Inget isolerat extramedullärt återfall.

Patienterna delades in i 3 analysuppsättningar baserade på molekylär genetisk faktor och typ, och tid från initialt svar till återfall. Ph- Primär analysuppsättning inkluderade patienter som diagnostiserats med Ph-sjukdom och som uppfyller något av följande kriterier: i första skov eller räddningsbehandling efter en första fullständig remission på ≤12 månader, eller refraktära mot initial behandling, eller återfall/refraktär efter första eller efterföljande räddningsbehandling, eller Återfall/refraktär inom 12 månader efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (AlloHSCT). Ph-Late Relapse Analysis Set inkluderade patienter som hade en första remission på >12 månader och som var i första skov eller räddningsbehandling. Ph+-analysuppsättningen inkluderade patienter som diagnostiserades med Ph+-sjukdom.