Evaluer hematologiske remisjonsrater og overlevelse blant kinesiske voksne pasienter med B-forløper ALL (BLING)

Tittel En retrospektiv studie for å evaluere hematologiske remisjonsrater og overlevelse blant kinesiske voksne pasienter med residiverende eller refraktær B-forløper akutt lymfoblastisk leukemi (BLING)

Nøkkelord Residiverende eller refraktær akutt lymfatisk leukemi, fullstendig remisjon, varighet av remisjon, total overlevelse, hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Studiebakgrunn og begrunnelse Selv om responsraten ved førstelinjebehandling har blitt forbedret, vil de fleste voksne pasienter med residiverende eller refraktær ALL til slutt få tilbakefall med dårlig resultat uavhengig av behandlinger. For å forbedre diagnosen og behandlingsnivået for voksen ALL i Kina, ga Chinese Society of Hematology and Committee of Hematologic Malignancies of the Chinese Anti-Cancer Association ekspertkonsensus om diagnose og behandling av akutt lymfatisk leukemi hos kinesiske voksne pasienter i 2012. Det er imidlertid ingen landsomfattende multisenter retrospektiv observasjonsstudie for å evaluere behandlingsstatusen til voksne pasienter med R/r ALL (inkludert behandlingsregimer, og remisjonsrate, total overlevelse og rate av allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon av R/r ALL-pasienter etter standard salvage kjemoterapi), og disse dataene vil gi en viktig referanse for videre standardisering av behandlingen av ALL i Kina, forbedring av prognosen og forskning og utvikling av nye legemidler.

Studiespørsmål og mål

Primære mål:

For å estimere andelen pasienter i total responsrate (ORR) for tidlig residiv (en første remisjonsvarighet på ≤12 måneder) eller primær refraktær R/r Philadelphia kromosom negative (Ph-) B-forløper ALL pasienter etter bergingsbehandling (dvs. andel pasienter i hematologisk fullstendig remisjon [CR] og CR med delvis utvinning av blodceller [CRh*]).

Sekundære mål:

For å estimere andelen pasienter i CR, CRh* eller CRi for tidlig residiv/primær refraktær Ph-B-prekursor ALLE pasienter etter bergingsbehandling (CR/CRh*/CRi) For å estimere total overlevelse (OS) for tidlig residiv/primær refraktær Ph-B-prekursor ALLE pasienter etter bergingsbehandling For å estimere varigheten av CR/CRh* for tidlig residiv/primær refraktær Ph-B-prekursor ALLE pasienter etter bergingsbehandling For å estimere varigheten av CR/CRh*/CRi for tidlig residiv/ primær refraktær Ph-B-forløper ALL pasienter etter bergingsbehandling For å estimere andelen pasienter som mottar allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (AlloHSCT) blant tidlig residiv/primær refraktær Ph-B-prekursor ALL pasienter etter bergingsbehandling For å undersøke potensielle prognostiske faktorer for tidlig residiv/primær refraktær Ph-B-prekursor ALL pasienter ved å utføre subgruppe- og regresjonsanalyser For å estimere total responsrate (CR/CRh*), CR/CRh*/CRi, total overlevelse (OS), varighet av CR/CRh*/ CRi, varighet av CR/CRh* og andelen pasienter som får allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon (AlloHSCT) etter CR eller CRh* blant Ph-B-forløper ALL pasienter med varighet av første CR ≤ 12 måneder etter første bergingsbehandling

Utforskende mål:

For å estimere andelen pasienter i CR/CRh*, varighet av CR/CRh*, andel pasienter i CR/CRh*/CRi, varighet av CR/CRh*/CRi, OS og andel pasienter som får AlloHSCT etter bergingsbehandling for sent tilbakefall (en første remisjonsvarighet på >12 måneder) Ph- B-forløper ALL For å estimere andelen pasienter i CR/CRh*, varighet av CR/CRh*, andel pasienter i CR/CRh*/CRi, varighet av CR/CRh*/CRi, OS og andelen av pasienter som får AlloHSCT for Ph+ B-forløper ALL-pasienter og spesifikk undergruppe av pasienter etter behandling for R/r B-forløper ALL For å undersøke de potensielle prognostiske faktorene for sent tilbakefall av Ph-B- forløper ALL-pasienter og Ph+ B-forløper ALL-pasienter For å beskrive typene mottatte kjemoterapiregimer og tilsvarende effektresultater av hovedregimer, blant pasienter som fulgte primær- og bergingsbehandling for R/r B-forløper ALL Studiedesign Denne studien var en retrospektiv studie der data retrospektivt ble samlet inn fra pasienter med R/r B-forløper ALL i 14 viktigste hematologiske malignitetssentre i Kina. Pasientundergrupper ble definert av faktorer som kan påvirke ORR og OS for bedre å forstå deres effekt på studiens endepunkter.

Emner og studiestørrelse

Studien valgte ut pasienter med R/r B-forløper ALL som oppfyller inklusjonskriteriene. Spesifikke inklusjonskriterier var som følger:

Voksne kinesiske pasienter med R/r B-forløper ALL som hadde mottatt bergingsbehandling. Minst ett fullstendig responsevalueringsresultat tilgjengelig for bergingsbehandling Med bestemt Ph-kromosomstatus Alder ≥15 år ved tidspunktet for de novo (initial) diagnose av ALL. For residivpasienter som oppfylte vilkårene ovenfor må også ha

1. Evaluerbar varighet av CR ved innledende behandling, 2. Intet sentralnervesystem involvert ved tilbakefall, 3. Ingen isolert ekstramedullært tilbakefall.

Pasientene ble delt inn i 3 analysesett basert på molekylær genetisk faktor og type, og tid fra første respons til tilbakefall. Ph-primært analysesett inkluderte pasienter som er diagnostisert med Ph-sykdom og oppfyller ett av følgende kriterier: i første tilbakefall eller bergingsbehandling etter en første fullstendig remisjonsvarighet på ≤12 måneder, eller refraktære til initial behandling, eller tilbakefall/refraktær etter første eller påfølgende bergingsbehandling, eller tilbakefall/refraktær innen 12 måneder etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (AlloHSCT). Ph-Late Relapse Analysis Set inkluderte pasienter som hadde en første remisjonsvarighet på >12 måneder og var i første tilbakefalls- eller bergingsbehandling. Ph+-analysesettet inkluderte pasienter som ble diagnostisert med Ph+ sykdom.