Évaluer les taux de rémission hématologique et la survie chez les patients adultes chinois atteints de LAL à précurseurs B (BLING)

Titre Une étude rétrospective pour évaluer les taux de rémission hématologique et la survie chez les patients adultes chinois atteints de leucémie aiguë lymphoblastique à précurseurs B (BLING) récidivante ou réfractaire

Mots clés Leucémie aiguë lymphoblastique récidivante ou réfractaire, rémission complète, durée de rémission, survie globale, greffe de cellules souches hématopoïétiques

Contexte et justification de l'étude Bien que le taux de réponse par le traitement de première intention ait été amélioré, la plupart des patients adultes atteints de LAL récidivante ou réfractaire finiront par rechuter avec de mauvais résultats, quels que soient les traitements. Afin d'améliorer le diagnostic et le niveau de traitement de la LAL chez l'adulte en Chine, la Société chinoise d'hématologie et le Comité des hémopathies malignes de l'Association chinoise de lutte contre le cancer ont publié un consensus d'experts sur le diagnostic et le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë chez les patients adultes chinois en 2012. Cependant, il n'existe pas d'étude observationnelle rétrospective multicentrique à l'échelle nationale pour évaluer le statut de traitement des patients adultes atteints de LAL R/r (y compris les schémas thérapeutiques, le taux de rémission, la survie globale et le taux de greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques des patients atteints de LAL R/r suite à une chimiothérapie de sauvetage standard), et ces données fourniront une référence importante pour la poursuite de la standardisation du traitement de la LAL en Chine, l'amélioration du pronostic et la recherche et le développement de nouveaux médicaments.

Questions et objectifs de l'étude

Objectifs principaux:

Estimer la proportion de patients dans le taux de réponse global (ORR) pour les patients en rechute précoce (durée de la première rémission ≤ 12 mois) ou réfractaires primaires R/r LAL à précurseurs du chromosome Philadelphie négatif (Ph-) à la suite d'un traitement de rattrapage (c.-à-d., proportion de patients en rémission hématologique complète [RC] et en RC avec récupération partielle des cellules sanguines [RCh*]).

Objectifs secondaires :

Estimer la proportion de patients en RC, RCh* ou RCi pour les patients atteints de LAL à précurseurs Ph-B en rechute précoce/réfractaire primaire après un traitement de rattrapage (RC/RCh*/RCi) Estimer la survie globale (SG) pour les patients en rechute précoce/réfractaire primaire Patients atteints de LAL à précurseurs Ph-B après un traitement de rattrapage Pour estimer la durée de la RC/RCh* chez les patients atteints de LAL à précurseurs Ph-B en rechute précoce/primaire réfractaire après un traitement de sauvetage Pour estimer la durée de la RC/RCh*/RCi pour les patients en rechute précoce/ Patients atteints de LAL à précurseurs Ph-B réfractaires primaires après un traitement de sauvetage Estimer la proportion de patients recevant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (AlloHSCT) parmi les patients atteints de LAL à précurseurs Ph-B récidivants/réfractaires primaires après un traitement de sauvetage Examiner les facteurs pronostiques potentiels de patients atteints de LAL à précurseurs Ph-B en rechute précoce/réfractaire primaire en effectuant des analyses de sous-groupes et de régression RCi, durée de RC/RCh* et proportion de patients recevant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (AlloHSCT) après RC ou RCh* parmi les patients atteints de LAL à précurseurs Ph-B avec une durée de première RC ≤ 12 mois après le premier traitement de rattrapage

Objectifs exploratoires :

Pour estimer la proportion de patients en RC/RCh*, la durée de la RC/RCh*, la proportion de patients en RC/RCh*/RCi, la durée de la RC/RCh*/RCi, la SG et la proportion de patients recevant AlloHSCT suite à un traitement de rattrapage pour en rechute tardive (durée de la première rémission >12 mois) LAL à précurseurs Ph-B Pour estimer la proportion de patients en RC/RCh*, durée de RC/RCh*, proportion de patients en RC/RCh*/RCi, durée de RC/RCh*/RCi, SG et proportion de patients recevant une AlloHSCT pour les patients atteints de LAL à précurseurs Ph+ B et sous-groupe spécifique de patients suivant un traitement pour la LAL à précurseurs R/r B patients atteints de LAL à précurseurs Ph+ et patients atteints de LAL à précurseurs B Ph+ Décrire les types de schémas thérapeutiques de chimiothérapie reçus et les résultats d'efficacité correspondants des principaux schémas thérapeutiques, chez les patients suivant un traitement primaire et de sauvetage pour la LAL à précurseurs B R/r Conception de l'étude Cette étude était une étude rétrospective dans laquelle les données ont été recueillies rétrospectivement auprès de patients atteints de LAL à précurseurs R/r B dans 14 principaux centres d'hémopathies malignes en Chine. Les sous-groupes de patients ont été définis par des facteurs susceptibles d'influencer le TRG et la SG afin de mieux comprendre leurs effets sur les critères d'évaluation de l'étude.

Sujets et taille de l'étude

L'étude a sélectionné des patients atteints de LAL à précurseurs R/r B répondant aux critères d'inclusion. Les critères d'inclusion spécifiques étaient les suivants :

Patients adultes chinois atteints de LAL à précurseurs R/r B ayant reçu un traitement de sauvetage Au moins un résultat d'évaluation de la réponse complète disponible pour le traitement de sauvetage Avec un statut chromosomique Ph défini Âge ≥ 15 ans au moment du diagnostic de novo (initial) de la LAL. Pour les patients en rechute qui remplissaient les conditions ci-dessus doivent également avoir

1. Durée évaluable de la RC par traitement initial, 2. Pas d'atteinte du système nerveux central lors de la rechute, 3. Pas de récidive extramédullaire isolée.

Les patients ont été divisés en 3 séries d'analyses basées sur le facteur génétique moléculaire et le type, et le temps écoulé entre la réponse initiale et la rechute. L'ensemble d'analyse primaire Ph- comprenait des patients diagnostiqués avec la maladie Ph- et répondant à l'un des critères suivants : en première rechute ou en traitement de sauvetage après une première rémission complète d'une durée ≤ 12 mois, ou réfractaire au traitement initial, ou en rechute/réfractaire après premier traitement de rattrapage ou traitement de rattrapage ultérieur, ou en rechute/réfractaire dans les 12 mois suivant la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (AlloHSCT). Le Ph-Late Relapse Analysis Set comprenait des patients qui avaient eu une première durée de rémission > 12 mois et qui étaient en première rechute ou en traitement de rattrapage. L'ensemble d'analyse Ph+ comprenait des patients qui avaient reçu un diagnostic de maladie Ph+.