Evalueer de hematologische remissiepercentages en overleving bij Chinese volwassen patiënten met B-precursor ALL (BLING)

Titel Een retrospectieve studie ter evaluatie van de hematologische remissiepercentages en overleving bij volwassen Chinese patiënten met recidiverende of refractaire precursor-B acute lymfoblastische leukemie (BLING)

Sleutelwoorden Recidiverende of refractaire acute lymfatische leukemie, volledige remissie, duur van remissie, algehele overleving, hematopoëtische stamceltransplantatie

Studieachtergrond en grondgedachte Hoewel het responspercentage door eerstelijnsbehandeling is verbeterd, zullen de meeste volwassen patiënten met gerecidiveerde of refractaire ALL uiteindelijk terugvallen met een slecht resultaat, ongeacht de behandelingen. Om de diagnose en het behandelingsniveau van volwassen ALL in China te verbeteren, hebben de Chinese Society of Hematology en het Comité van Hematologische Maligniteiten van de Chinese Anti-Cancer Association in 2012 een consensus van experts uitgebracht over de diagnose en behandeling van acute lymfoblastische leukemie bij Chinese volwassen patiënten. Er is echter geen landelijke multicenter retrospectieve observationele studie om de behandelingsstatus van volwassen patiënten met R/r ALL te evalueren (inclusief behandelingsregimes en remissiepercentage, totale overleving en percentage allogene hematopoëtische stamceltransplantatie van R/r ALL-patiënten na standaard salvage-chemotherapie), en deze gegevens zullen een belangrijke referentie vormen voor verdere standaardisatie van de behandeling van ALL in China, verbetering van de prognose en het onderzoek naar en de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.

Studievragen en doelstellingen

Primaire doelen:

Om het percentage patiënten te schatten in het totale responspercentage (ORR) voor patiënten met vroege recidief (een eerste remissieduur van ≤12 maanden) of primaire refractaire R/r Philadelphia-chromosoom-negatieve (Ph-) B-precursor ALL-patiënten na salvagebehandeling (d.w.z. percentage patiënten in hematologische volledige remissie [CR] en CR met gedeeltelijk herstel van bloedcellen [CRh*]).

Secundaire doelstellingen:

Om het percentage patiënten in CR, CRh* of CRi te schatten voor patiënten met een vroege recidivering/primaire refractaire Ph-B-precursor ALL na salvagebehandeling (CR/CRh*/CRi) Om de totale overleving (OS) voor vroege recidiverende/primaire refractaire Ph-B-precursor ALL-patiënten na salvagebehandeling Om de duur van CR/CRh* te schatten voor vroege recidief/primair refractaire Ph-B-precursor ALL-patiënten na salvagebehandeling Om de duur van CR/CRh*/CRi voor vroege recidief/ patiënten met een primaire refractaire Ph-B-precursor ALL na salvagebehandeling Om het percentage patiënten te schatten dat een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (AlloHSCT) krijgt onder patiënten met een vroege recidief/primair refractaire Ph-B-precursor ALL na een salvagebehandeling Om de mogelijke prognostische factoren van patiënten met vroege recidief/primaire refractaire Ph-B-precursor ALL door subgroep- en regressieanalyses uit te voeren Om het totale responspercentage (CR/CRh*), CR/CRh*/CRi, totale overleving (OS), duur van CR/CRh*/ te schatten CRi, duur van CR/CRh* en het percentage patiënten dat een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (AlloHSCT) onderging onder patiënten met Ph-B-precursor ALL met een duur van de eerste CR ≤ 12 maanden na de eerste bergingsbehandeling

Verkennende doelstellingen:

Om het aandeel patiënten in CR/CRh*, de duur van CR/CRh*, het percentage patiënten in CR/CRh*/CRi, de duur van CR/CRh*/CRi, OS en het percentage patiënten dat AlloHSCT krijgt na salvagebehandeling voor late recidivering (een eerste remissieduur van >12 maanden) Ph-B-precursor ALL Om het aandeel patiënten in CR/CRh*, duur van CR/CRh*, CR/CRh*/CRi, OS en het percentage patiënten dat AlloHSCT krijgt voor Ph+ B-precursor-ALL-patiënten en een specifieke subgroep van patiënten na behandeling voor R/r B-precursor ALL Om de mogelijke prognostische factoren van late recidiverende Ph-B- te onderzoeken voorloper-ALL-patiënten en Ph+ B-precursor-ALL-patiënten Beschrijven van de soorten ontvangen chemotherapieregimes en de overeenkomstige werkzaamheidsresultaten van de hoofdregimes, bij patiënten die een primaire behandeling en een salvagebehandeling voor R/r B-precursor ALL hebben gevolgd Onderzoeksopzet Dit onderzoek was een retrospectieve studie waarin retrospectief gegevens werden verzameld van patiënten met R/r B-precursor ALL in 14 belangrijke hematologische maligniteitscentra in China. Patiëntensubgroepen werden gedefinieerd door factoren die de ORR en OS zouden kunnen beïnvloeden om hun effecten op de eindpunten van de studie beter te begrijpen.

Onderwerpen en studiegrootte

De studie selecteerde patiënten met R/r B-precursor ALL die voldeden aan de inclusiecriteria. Specifieke opnamecriteria waren als volgt:

Chinese volwassen patiënten met R/r B-precursor ALL die salvagebehandeling hadden ondergaan Ten minste één volledige responsevaluatieresultaten beschikbaar voor salvagebehandeling Met definitieve Ph-chromosoomstatus Leeftijd ≥15 jaar ten tijde van de novo (initiële) diagnose van ALL. Voor recidiverende patiënten die aan de bovenstaande voorwaarden moeten voldoen, moet ook

1. Evalueerbare duur van CR door initiële therapie, 2. Geen centraal zenuwstelsel betrokken bij terugval, 3. Geen geïsoleerde extramedullaire terugval.

Patiënten werden verdeeld in 3 analysesets op basis van moleculair genetische factor en type, en de tijd vanaf de eerste respons tot terugval. Ph- Primary Analysis Set omvatte patiënten bij wie de ziekte van Ph- werd vastgesteld en die aan een van de volgende criteria voldeden: in eerste recidief- of salvagebehandeling na een eerste volledige remissieduur van ≤12 maanden, of refractair voor initiële behandeling, of recidief/refractair na eerste of volgende salvage-behandeling, of recidiverend/refractair binnen 12 maanden na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (AlloHSCT). De Ph-Late Relapse Analysis Set omvatte patiënten met een eerste remissieduur van >12 maanden en in eerste recidief- of salvagebehandeling. De Ph+-analyseset omvatte patiënten bij wie de ziekte van Ph+ was vastgesteld.