Arvioi hematologisia remissioasteita ja eloonjäämistä kiinalaisten aikuispotilaiden keskuudessa, joilla on B-prekursori ALL (BLING)

Otsikko Retrospektiivinen tutkimus hematologisten remissioasteiden ja eloonjäämisen arvioimiseksi kiinalaisten aikuispotilaiden keskuudessa, joilla on uusiutunut tai refraktiivinen B-prekursori akuutti lymfoblastinen leukemia (BLING)

Avainsanat Relapsoitunut tai refraktorinen akuutti lymfoblastinen leukemia, täydellinen remissio, remission kesto, kokonaiseloonjääminen, hematopoieettinen kantasolusiirto

Tutkimuksen tausta ja perusteet Vaikka ensilinjan hoitovaste on parantunut, useimmat aikuispotilaat, joilla on uusiutunut tai refraktorinen ALL, uusiutuvat lopulta huonolla tuloksella hoidoista riippumatta. Parantaakseen aikuisten ALL:n diagnoosia ja hoitotasoa Kiinassa Kiinan hematologiayhdistys ja Kiinan syövänvastaisen liiton hematologisten maligniteettien komitea julkaisivat vuonna 2012 asiantuntijakonsensuksen akuutin lymfoblastisen leukemian diagnosoinnista ja hoidosta kiinalaisilla aikuispotilailla. Ei kuitenkaan ole olemassa valtakunnallista monikeskusta retrospektiivistä havainnointitutkimusta R/r ALL -potilaiden hoidon tilan arvioimiseksi (mukaan lukien hoito-ohjelmat ja remissioaste, kokonaiseloonjääminen ja allogeenisten hematopoieettisten kantasolusiirtojen määrä R/r ALL -potilailla tavanomaisen pelastuskemoterapian jälkeen), ja nämä tiedot ovat tärkeä referenssi ALL:n hoidon standardoinnissa Kiinassa, ennusteen parantamiseen sekä uusien lääkkeiden tutkimukseen ja kehittämiseen.

Opiskelukysymykset ja tavoitteet

Ensisijaiset tavoitteet:

Arvioidakseen potilaiden osuuden kokonaisvasteprosentissa (ORR) varhaisen pahenemisvaiheen (ensimmäisen remission kesto ≤12 kuukautta) tai primaarisen refraktaarisen R/r Philadelphia-kromosominegatiivisen (Ph-) B-prekursori ALL -potilaiden osalta pelastushoidon jälkeen (ts. potilaiden osuus hematologisesta täydellisestä remissiosta [CR] ja CR:stä, jossa verisolut ovat osittain palautuneet [CRh*]).

Toissijaiset tavoitteet:

Arvioida CR-, CRh*- tai CRi-potilaiden osuus varhaisen uusiutuneen/primaarisen refraktaarisen Ph-B-prekursori ALL -potilaiden osalta pelastushoidon jälkeen (CR/CRh*/CRi) Arvioida kokonaiseloonjääminen (OS) varhaisen uusiutuneen/primaarisen refraktaarisen hoidon jälkeen Ph-B-prekursori ALL -potilaat pelastushoidon jälkeen Arvioimaan CR/CRh*:n keston varhaisen uusiutuneen/primaarisen refraktaarisen Ph-B-prekursori ALL -potilaiden pelastushoidon jälkeen. primaarinen refraktaarinen Ph-B-prekursori ALL -potilaat pelastushoidon jälkeen Arvioida allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (AlloHSCT) saaneiden potilaiden osuutta varhain relapsoituneiden/primaari refraktaaristen Ph-B-prekursori ALL -potilaiden joukossa pelastushoidon jälkeen. varhain relapsoitunut/primaarinen refraktaarinen Ph-B-prekursori ALL-potilaat suorittamalla alaryhmä- ja regressioanalyysit Kokonaisvastesuhteen (CR/CRh*), CR/CRh*/CRi, kokonaiseloonjäämisen (OS), CR/CRh*/-ajan arvioimiseksi. CRi, CR/CRh*:n kesto ja allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (AlloHSCT) saaneiden potilaiden osuus CR:n tai CRh*:n jälkeen Ph-B-prekursori-ALL-potilaiden joukossa, kun ensimmäisen CR:n kesto oli ≤ 12 kuukautta ensimmäisen pelastushoidon jälkeen

Tutkimustavoitteet:

Arvioida potilaiden osuus CR/CRh*, CR/CRh* kesto, potilaiden osuus CR/CRh*/CRi, CR/CRh*/CRi kesto, OS ja AlloHSCT:tä saaneiden potilaiden osuus pelastushoidon jälkeen. myöhään relapsoitunut (ensimmäisen remission kesto yli 12 kuukautta) Ph-B-prekursori ALL Arvioida potilaiden osuus CR/CRh*:ssa, CR/CRh*:n kesto, potilaiden osuus CR/CRh*/CRi:ssä, hoidon kesto CR/CRh*/CRi, OS ja AlloHSCT:tä saaneiden potilaiden osuus Ph+ B-prekursori ALL -potilaille ja tietty potilasalaryhmä R/r B-prekursorin ALL:n hoidon jälkeen. Tutkia myöhään uusiutuneen Ph-B-prekursorin mahdollisia prognostisia tekijöitä. prekursori ALL -potilaat ja Ph+ B-prekursori ALL -potilaat Kuvaamaan saatujen kemoterapia-ohjelmien tyyppejä ja vastaavien päähoito-ohjelmien tehokkuustuloksia potilailla, jotka saivat R/r B-prekursorin ALL:n perus- ja pelastushoidon. Tutkimussuunnitelma Tämä tutkimus oli retrospektiivinen tutkimus jossa tiedot kerättiin takautuvasti potilailta, joilla oli R/r B-prekursori ALL 14 tärkeimmässä hematologisessa maligniteettikeskuksessa Kiinassa. Potilasalaryhmät määriteltiin tekijöillä, jotka saattoivat vaikuttaa ORR:ään ja käyttöjärjestelmään, jotta niiden vaikutukset tutkimuksen päätepisteisiin ymmärrettäisiin paremmin.

Aiheet ja opintojen koko

Tutkimukseen valittiin potilaat, joiden R/r B-prekursori ALL täytti mukaanottokriteerit. Erityiset osallistumiskriteerit olivat seuraavat:

Kiinalaiset aikuispotilaat, joilla on R/r B-prekursori ALL ja jotka olivat saaneet pelastushoitoa Vähintään yksi täydellinen vastearviointitulos saatavilla pelastushoitoon. Ph-kromosomitila on selvä Ikä ≥15 vuotta ALL:n de novo (alku)diagnoosin hetkellä. Relapsien potilaiden, jotka täyttivät edellä mainitut ehdot, on myös oltava

1. CR:n arvioitava kesto alkuhoidon perusteella, 2. Keskushermosto ei osallistunut uusiutumiseen, 3. Ei yksittäistä ekstramedullaarista relapsia.

Potilaat jaettiin 3 analyysisarjaan molekyyligeneettisen tekijän ja tyypin sekä alkuperäisen vasteen uusiutumiseen kuluvan ajan perusteella. Ph- Primary Analysis Set -tutkimukseen kuului potilaat, joilla on diagnosoitu Ph-sairaus ja jotka täyttävät yhden seuraavista kriteereistä: ensimmäisessä relapsi- tai pelastushoidossa ensimmäisen ≤12 kuukauden täydellisen remission jälkeen tai jotka eivät kestä alkuperäistä hoitoa tai ovat relapsoituneet/refraktaariset sen jälkeen. ensimmäinen tai myöhempi pelastushoito tai uusiutunut/refraktorinen 12 kuukauden sisällä allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen (AlloHSCT). Phlate Relapse Analysis Set -analyysisarjaan kuului potilaita, joiden ensimmäinen remissio oli yli 12 kuukautta ja jotka olivat ensimmäisessä relapsi- tai pelastushoidossa. Ph+-analyysisarjaan kuului potilaita, joilla oli diagnosoitu Ph+-sairaus.