Értékelje a hematológiai remisszió arányát és a túlélést az ALL B-prekurzorral rendelkező kínai felnőtt betegek körében (BLING)

Cím: Retrospektív tanulmány a hematológiai remissziós arány és túlélés értékelésére relapszusban vagy refrakter B-prekurzor akut limfoblasztos leukémiában (BLING) szenvedő kínai felnőtt betegek körében

Kulcsszavak Relapszus vagy refrakter akut limfoblasztos leukémia, teljes remisszió, remisszió időtartama, teljes túlélés, vérképző őssejt transzplantáció

A vizsgálat háttere és indoklása Bár az első vonalbeli kezelésre adott válaszarány javult, a legtöbb relapszusos vagy refrakter ALL-ben szenvedő felnőtt beteg végül rossz eredménnyel, a kezelésektől függetlenül visszaesik. A kínai felnőttkori ALL diagnózisának és kezelésének javítása érdekében a Kínai Hematológiai Társaság és a Kínai Rákellenes Szövetség Hematológiai Rosszindulatú daganatok Bizottsága 2012-ben szakértői konszenzust adott ki a kínai felnőtt betegek akut limfoblasztos leukémiájának diagnosztizálásáról és kezeléséről. Nincs azonban országos többközpontú retrospektív megfigyeléses vizsgálat az R/r ALL-ben szenvedő felnőtt betegek kezelési státuszának értékelésére (beleértve a kezelési sémákat és a remissziós arányt, a teljes túlélést és az R/r ALL-es betegek allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációjának arányát standard mentőkemoterápia után), és ezek az adatok fontos referenciaként szolgálnak az ALL kezelésének további szabványosításához Kínában, a prognózis javításához, valamint új gyógyszerek kutatásához és fejlesztéséhez.

Tanulmányozási kérdések és célok

Elsődleges célok:

Megbecsülni a betegek arányát az általános válaszarányban (ORR) a korai relapszusban (az első remisszió időtartama ≤12 hónap) vagy az elsődlegesen refrakter R/r Philadelphia kromoszóma negatív (Ph-) B-prekurzor ALL betegekben a mentőkezelést követően (azaz teljes hematológiai remisszióban [CR] és CR-ben szenvedő betegek aránya a vérsejtek részleges helyreállításával [CRh*]).

Másodlagos célok:

A CR-ben, CRh*-ban vagy CRi-ben szenvedő betegek arányának becslése korai relapszusos/primer refrakter Ph-B-prekurzor ALL-es betegeknél a mentőkezelést követően (CR/CRh*/CRi) A teljes túlélés (OS) becslése korai relapszusos/primer refrakter betegség esetén Ph-B-prekurzor ALL beteg mentési kezelést követően A CR/CRh* időtartamának becslése korai relapszusos/primer refrakter Ph-B-prekurzor ALL betegeknél a mentőkezelést követően A CR/CRh*/CRi időtartamának becslése korai relapszus esetén/ primer refrakter Ph-B-prekurzor ALL beteg mentési kezelést követően Az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációban (AlloHSCT) részesülő betegek arányának becslése a korai relapszusos/primer refrakter Ph-B-prekurzor ALL betegek között a mentőkezelést követően A lehetséges prognosztikai tényezők vizsgálata korai relapszusos/primer refrakter Ph-B-prekurzor ALL betegek alcsoport- és regressziós elemzések elvégzésével Az általános válaszarány (CR/CRh*), CR/CRh*/CRi, teljes túlélés (OS), a CR/CRh*/ időtartamának becslése CRi, a CR/CRh* időtartama és azon betegek aránya, akik allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációban (AlloHSCT) részesültek CR vagy CRh* után azon Ph-B-prekurzor ALL betegek között, akiknél az első CR időtartama ≤ 12 hónap az első mentőkezelést követően

Kutatási célok:

Megbecsülni a CR/CRh*-ban szenvedő betegek arányát, a CR/CRh* időtartamát, a CR/CRh*/CRi-ben szenvedő betegek arányát, a CR/CRh*/CRi időtartamát, az OS-t és az AlloHSCT-t kapó betegek arányát a mentőkezelést követően. késői relapszus (az első remisszió időtartama >12 hónap) Ph-B-prekurzor ALL A CR/CRh* betegek arányának, a CR/CRh* időtartamának, a CR/CRh*/CRi-ben szenvedő betegek arányának becslése CR/CRh*/CRi, OS és a Ph+ B-prekurzor ALL miatt AlloHSCT-t kapó betegek aránya, valamint a betegek specifikus alcsoportja az R/r B-prekurzor ALL kezelést követően A késői relapszusos Ph-B-prekurzor lehetséges prognosztikai tényezőinek vizsgálata prekurzor ALL betegek és Ph+ B-prekurzor ALL betegek A kapott kemoterápiás sémák típusainak és a fő kezelési rendek megfelelő hatékonysági eredményeinek leírása az R/r B-prekurzor ALL elsődleges és mentőkezelését követő betegek körében. Vizsgálati terv Ez a tanulmány egy retrospektív vizsgálat volt. amelyben 14 fő kínai hematológiai rosszindulatú központban R/r B-prekurzor ALL-ben szenvedő betegektől gyűjtöttek adatokat retrospektív módon. A betegek alcsoportjait olyan tényezők határozták meg, amelyek befolyásolhatják az ORR-t és az OS-t, hogy jobban megértsük a vizsgálati végpontokra gyakorolt ​​hatásukat.

Tantárgyak és tanulmányi méret

A vizsgálatba olyan betegeket választottak ki, akiknél az R/r B-prekurzor ALL megfelelt a felvételi kritériumoknak. A konkrét felvételi kritériumok a következők voltak:

R/r B-prekurzor ALL-ben szenvedő felnőtt kínai betegek, akik mentőkezelésben részesültek. Legalább egy teljes válaszértékelési eredmény áll rendelkezésre a mentőkezeléshez Határozott Ph-kromoszóma-státusszal. Életkor ≥15 év az ALL de novo (kezdeti) diagnózisának időpontjában. Azon relapszusos betegeknél, akik megfeleltek a fenti feltételeknek, szintén rendelkezniük kell

1. A CR értékelhető időtartama a kezdeti terápiával, 2. A relapszusnál nem érintett a központi idegrendszer, 3. Nincs izolált extramedulláris relapszus.

A betegeket 3 elemzési csoportra osztották a molekuláris genetikai faktor és típus, valamint a kezdeti választól a visszaesésig eltelt idő alapján. A Ph-Primary Analysis Set olyan betegeket tartalmazott, akiknél Ph-betegséget diagnosztizáltak, és megfelelnek a következő kritériumok egyikének: első relapszusban vagy mentőkezelésben az első ≤12 hónapos teljes remisszió után, vagy nem reagáltak a kezdeti kezelésre, vagy visszaestek/refrakterek azután első vagy azt követő mentőkezelés, vagy Relapszus/refrakter allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt (AlloHSCT) követő 12 hónapon belül. A Phlate Relapse Analysis Set olyan betegeket tartalmazott, akiknél az első remisszió időtartama >12 hónap volt, és akik első relapszus- vagy mentőkezelésben részesültek. A Ph+ Analysis Setbe olyan betegek kerültek, akiknél Ph+ betegséget diagnosztizáltak.