2种强化治疗策略对诱导反应不良的神经母细胞瘤患者的评价 (VERITAS)
一项国际多中心 II 期随机试验评估和比较两种强化治疗策略治疗对诱导化疗反应不佳的转移性神经母细胞瘤患者
研究概览
详细说明
高危转移性神经母细胞瘤无法通过单一治疗治愈。 所有成为长期幸存者的患者都接受了各种药物的序贯治疗。
因此，该试验不比较两种单一治疗，而是比较两种序贯治疗策略。 在这两个策略中，大多数组成部分都是基于证据的最佳实践，尽管支持每个组成部分的证据水平各不相同。 每种策略都有一个实验组成部分。 事实上，这两种治疗方案都不能被视为标准疗法，并且之前没有在随机试验中与任何标准疗法进行过比较。
虽然可能认为该试验应该有一个标准治疗组作为比较，但对在 SIOPEN HR NBL 试验 1 中接受治疗但未达到 R1 标准的患者进行的分析表明，治疗存在广泛的异质性。 因此，对于这个非常高风险的患者群体，没有公认或接受的标准治疗，也没有针对反应差的患者的指南。 目前，这个极高危人群的生存率非常低。 考虑到所有这些要点，在没有标准比较器的情况下比较两个实验计划被认为是合乎道德的。
该试验以随机方式比较了两种此类策略。 如果患者对诱导反应不充分，因此不能直接进入 BuMel PBSCR 的高风险研究，则他们有资格参加试验。 符合条件的患者将在那个时间点被随机分配，即使在随机化元素之前会进行进一步的标准治疗，并且可能会出现个别患者虽然被随机分配到特定策略但无法接受随机化治疗元素的情况。 例如，如果事实证明不可能执行足够的 PBSC 收获。 所有随机分配的患者都将在意向治疗的基础上进行分析。
随机化后，所有患者将继续使用伊立替康和替莫唑胺进行标准剂量化疗三个疗程，以允许 PBSC 收获（在尝试收获之前不强制要求具有清晰的骨髓）并促进研究的随机元素的安排可能需要转介到另一个中心。
然后，患者将根据随机分配接受两种研究性强化治疗中的一种：
- 高给药活性 131I-mIBG 和拓扑替康以及 ASCR。
- 高剂量噻替哌和 ASCR 然后所有患者将进行第二次高剂量化疗：BuMel 和 ASCR。
强化巩固化疗后将酌情进行外部放疗，并酌情对肿瘤残留进行局部手术。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Innsbruck、奥地利、356020
- Medizinische Universitat Innsbruck
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Vienna、奥地利、1090
- St. Anna Kinderspital GmbH
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Florence、意大利、50139
- Meyer children's Hospita
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Milan、意大利、20133
- Fondazione IRCCS Istituto nazionaleTumori
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Roma、意大利
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Val De Marne
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Villejuif、Val De Marne、法国、94805
- Gustave Roussy
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Utrecht、荷兰
- Princess Máxima Center
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Cruces、西班牙、48903
- Hospital Universitario Cruces
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitario y policnico La Fe
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 转移性神经母细胞瘤 (NBL)
- 患者先前在正在进行的高风险神经母细胞瘤 SIOPEN 研究中接受过治疗，或接受过目前针对极高风险神经母细胞瘤的标准治疗试验
- 诊断时和诱导化疗后（BuMel 前评估）mIBG 闪烁显像呈阳性。
- 诱导化疗后的转移反应低于正在进行的高风险神经母细胞瘤 SIOPEN 试验标准，有资格进行大剂量化疗（转移反应比部分反应差 (< PR) 或 SIOPEN 评分 > 3）
- 育龄女性必须在开始治疗前 7 天内进行血清妊娠试验阴性。 性活跃的患者必须同意在服用研究药物期间和停止研究药物后一年内使用可接受且适当的避孕措施。 CTFG 指南“临床试验中与避孕和妊娠试验相关的建议”中定义了可接受的避孕措施。 哺乳期女性患者必须同意停止哺乳。
- 在根据当地区域或国家指南进行任何特定于研究的筛选程序之前，父母/法定代表、患者的书面知情同意书和适合年龄的同意书。
- 根据当地要求加入社会保障制度或受益人的患者。
排除标准：
- 脑实质转移（偶一例）
- 进入研究时疾病进展
- 先前的高剂量治疗和自体干细胞再输注
- 性能状态（Karnofsky、Lansky）
- 患者接受的癌症治疗不同于正在进行的高危神经母细胞瘤 SIOPEN 试验或未来前线方案中定义的治疗（对于 HRNBL1 试验：诱导后 + 2 TVD）
器官功能受损（肝、肾、心脏、肺）
- 缩短分数
- 休息时呼吸困难和/或脉搏血氧饱和度
- ALT，胆红素 > 2 ULN
- 肌酐清除率和/或 GFR < 60 ml/min/1.73m^2 和血清肌酐 >/= 1.5 mg/dl
- 研究者认为会影响研究参与的任何不受控制的并发疾病或感染
- 与黄热病疫苗以及活病毒和细菌疫苗同时使用
- 对花生或大豆过敏的患者
- 慢性炎症性肠病和/或肠梗阻
- 孕妇或哺乳期妇女
- 已知对活性物质或研究药物的任何赋形剂过敏
- 已知对达卡巴嗪过敏
- 与圣约翰草同时使用
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A 组：使用碘 131 和托泊替康进行放射性标记的高给药活性 131I-mIBG
该试验将评估两个随机分组。 每个手臂包括
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第 1 天 131I-mIBG 课程 1：体内全身剂量测定约为 444MBq/kg 第 15 天 131I-mIBG 课程 2：目标是提供 4 Gy 的综合全身辐射剂量
第 1-5 天拓扑替康 0.7 mg/m2 每天 第 15-19 天拓扑替康 0.7 mg/m2 每天
在 ARM A 中，只要辐射水平允许就进行 ASCT
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实验性的：B 组：高剂量噻替哌
该试验将评估两个随机分组。 每个手臂包括
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在 ARM A 中，只要辐射水平允许就进行 ASCT
第 1-3 天噻替哌
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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无事件生存 (EFS)
大体时间：从随机化进入 VERITAS 试验到 3 年
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从随机化进入 VERITAS 试验到 3 年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Dominique Valteau-Couanet, MD, PhD、Gustave roussy Paris, France
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2015-003130-27
- 2015/2294 (其他标识符：CSET number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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mIBG的临床试验
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Asan Medical Center终止
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National Center for Research Resources (NCRR)未知
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University of California, San Francisco完全的
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University of California, San FranciscoThrasher Research Fund完全的
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Miguel PampaloniMolecular Insight Pharmaceuticals, Inc.; Jubilant DraxImage Inc.终止