Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av 2 intensiveringsbehandlingsstrategier för neuroblastompatienter med dålig respons på induktion (VERITAS)

25 augusti 2025 uppdaterad av: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

En internationell multicenter fas II randomiserad studie som utvärderar och jämför två intensiveringsbehandlingsstrategier för patienter med metastaserande neuroblastom med dåligt svar på induktionskemoterapi

Huvudsyftet är att utvärdera effektiviteten av två intensifierade konsolideringsstrategier hos patienter med mycket högrisk neuroblastom (VHR-NBL) i termer av händelsefri överlevnad från randomiseringsdatum. Denna utvärdering kommer att följa en hierarkisk testprocedur: varje experimentell behandling kommer först att utvärderas som en enarmad fas 2-studie, och i händelse av positiv slutsats kommer den relativa effekten av båda armarna att utvärderas jämförande.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Metastaserande neuroblastom med hög risk botas inte med en enda behandling. Alla patienter som blivit långtidsöverlevande har fått sekventiell behandling med olika läkemedel.

Av denna anledning jämför denna studie inte två enstaka behandlingar, utan jämför två sekventiella behandlingsstrategier. I dessa två strategier är de flesta komponenterna evidensbaserad bästa praxis, även om nivån på evidens som stöder varje komponent varierar. Det finns en experimentell komponent i varje strategi. Ingen av dessa två behandlingsscheman kan faktiskt betraktas som standardterapi, och ingen har tidigare jämförts med någon standardterapi i en randomiserad studie.

Även om det kan anses att denna studie bör ha en standardterapiarm som jämförelse, har analys av patienter som behandlats i SIOPEN HR NBL-studie 1 och som inte har uppfyllt R1-kriterierna visat en stor heterogenitet av behandlingar. Därför finns det ingen erkänd eller accepterad standardbehandling i denna mycket högriskpatientgrupp, och det finns inga riktlinjer för patienter som svarar dåligt. Överlevnaden i denna mycket högriskgrupp är för närvarande mycket dålig. Med tanke på alla dessa punkter anses det vara etiskt att jämföra två experimentella scheman utan en standardjämförare.

Denna studie jämför två sådana strategier på ett randomiserat sätt. Patienter är berättigade att delta i studien om de inte får ett adekvat svar på induktion och därför inte kan fortsätta direkt inom högriskstudien till BuMel PBSCR. Kvalificerade patienter kommer att randomiseras vid den tidpunkten, även om ytterligare standardbehandling kommer att administreras före det randomiserade elementet, och det kan finnas omständigheter när en enskild patient, även om den är randomiserad till en viss strategi, inte kan ta emot den randomiserade delen av behandlingen. Till exempel om det visar sig omöjligt att utföra en adekvat PBSC-skörd. Alla randomiserade patienter kommer att analyseras utifrån en intention att behandla.

Efter randomisering kommer alla patienter att fortsätta med standarddos kemoterapi med irinotekan och temozolomid i tre kurer för att möjliggöra PBSC-skörd (det är inte obligatoriskt att ha ren benmärg innan man försöker skörda) och för att underlätta schemaläggningen av den randomiserade delen av studien som kan kräva remiss till ett annat centrum.

Patienterna kommer sedan att få en av två intensiveringsterapier enligt slumpmässig tilldelning:

  • hög administrerad aktivitet 131I-mIBG och topotekan och ASCR.
  • högdos thiotepa och ASCR Sedan kommer alla patienter att gå vidare till andra högdos kemoterapi: BuMel och ASCR.

Den intensifierade konsolideringskemoterapin kommer att följas av extern strålbehandling vid behov, av lokal kirurgi av tumörrester vid behov.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

34

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
    • Val De Marne
      • Villejuif, Val De Marne, Frankrike, 94805
        • Gustave Roussy
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Meyer children's Hospita
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto nazionaleTumori
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
        • Princess Máxima Center
  • Spanien
      • Cruces, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y policnico La Fe
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike, 356020
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Vienna, Österrike, 1090
        • St. Anna Kinderspital GmbH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Metastaserande neuroblastom (NBL)
  2. Patient som tidigare behandlats inom den pågående högriskneuroblastom SIOPEN-studien eller behandlats med nuvarande standardbehandling för mycket högrisk neuroblastom utanför prövning
  3. mIBG-scintigrafi positiv vid diagnos och efter induktionskemoterapi (pre BuMel-utvärdering).
  4. Metastaserande svar efter induktionskemoterapi lägre än de pågående högriskneuroblastom SIOPEN-studiekriterierna för att vara kvalificerade för högdoskemoterapi (metastaserande svar sämre än partiellt svar (< PR) eller SIOPEN-poäng > 3)
  5. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest inom 7 dagar innan behandlingen påbörjas. Sexuellt aktiva patienter måste gå med på att använda acceptabelt och lämpligt preventivmedel medan de tar studieläkemedlet och under ett år efter att de avslutat studieläkemedlet. Godtagbara preventivmedel definieras i CTFG:s riktlinjer "Rekommendationer relaterade till preventivmedel och graviditetstest i kliniska prövningar". Kvinnliga patienter som ammar måste gå med på att sluta amma.
  6. Skriftligt informerat samtycke från föräldrar/juridisk representant, patient och åldersanpassat samtycke innan några studiespecifika screeningprocedurer utförs enligt lokala regionala eller nationella riktlinjer.
  7. Patient ansluten till en socialförsäkringsregim eller förmånstagare av densamma enligt lokala krav.

Exklusions kriterier:

  1. Parenkymal hjärnmetastas (även en)
  2. Progressiv sjukdom vid studiestart
  3. Tidigare högdosbehandling och autolog stamcellsåterinfusion
  4. Prestandastatus (Karnofsky, Lansky)
  5. Patient som har fått annan terapi för cancerbehandling än den som är tillåten enligt den pågående högriskneuroblastom SIOPEN-studien eller enligt definition i det framtida frontlinjeprotokollet (för HRNBL1-studie: efter induktion + 2 TVD)

  6. Nedsatt organfunktion (lever, njure, hjärta, lungor)

    • Förkortningsfraktion
    • Dyspné i vila och/eller pulsoximetri
    • ALT, Bilirubin > 2 ULN
    • Kreatininclearance och/eller GFR < 60 ml/min/1,73m^2 och serumkreatinin >/= 1,5 mg/dl
  7. Varje okontrollerad interkurrent sjukdom eller infektion som enligt utredarens uppfattning skulle försämra studiedeltagandet
  8. Samtidig användning med vaccin mot gula febern och med levande virus- och bakterievacciner
  9. Patient allergisk mot jordnötter eller soja
  10. Kronisk inflammatorisk tarmsjukdom och/eller tarmobstruktion
  11. Gravida eller ammande kvinnor
  12. Känd överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något av hjälpämnena i studieläkemedlet
  13. Känd överkänslighet mot dakarbazin
  14. Samtidig användning med johannesört

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm A: Hög administrerad aktivitet 131I-mIBG radiomärkt med jod-131 och topotekan

Försöket kommer att utvärdera två randomiserade armar. Varje arm inkluderar

  • tre cykler av Temozolomide-Irinotecan, liknande i båda armarna,
  • en specifik konsolideringskurs som beskrivs nedan,
  • en BuMel-sekvens, följt av en ASCT, liknande i båda armarna,
  • extern strålbehandling vid behov, och/eller lokal kirurgi av tumörrester vid behov.
Strålning: mIBG
Dag 1 131I-mIBG kurs 1: cirka 444MBq/kg med in vivo helkroppsdosimetri Dag 15 131I-mIBG kurs 2: målet är att leverera en kombinerad stråldos för hela kroppen på 4 Gy
Läkemedel: Topotecan
Dag 1-5 Topotekan 0,7 mg/m2 dagligen Dag 15-19 Topotekan 0,7 mg/m2 dagligen
Procedur: Autolog stamcellstransplantation
ASCT så snart strålningsnivån tillåter det i ARM A
Experimentell: Arm B: Hög dos Thiotepa

Försöket kommer att utvärdera två randomiserade armar. Varje arm inkluderar

  • tre cykler av Temozolomide-Irinotecan, liknande i båda armarna,
  • en specifik konsolideringskurs som beskrivs nedan,
  • en BuMel-sekvens, följt av en ASCT, liknande i båda armarna,
  • extern strålbehandling vid behov, och/eller lokal kirurgi av tumörrester vid behov.
Procedur: Autolog stamcellstransplantation
ASCT så snart strålningsnivån tillåter det i ARM A
Läkemedel: Thiotepa
Dag 1-3 Thiotepa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Event Free Survival (EFS)
Tidsram: Från randomiseringen till VERITAS-studien till 3 år
Från randomiseringen till VERITAS-studien till 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Samarbetspartners

National Cancer Institute, France

Utredare

  • Huvudutredare: Dominique Valteau-Couanet, MD, PhD, Gustave roussy Paris, France

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

28 augusti 2023

Avslutad studie (Faktisk)

28 mars 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2017

Första postat (Faktisk)

24 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

2 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 augusti 2025

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2015-003130-27
  • 2015/2294 (Annan identifierare: CSET number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Neuroblastom med mycket hög risk

Kliniska prövningar på mIBG

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera