Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kahden tehostamishoitostrategian arviointi neuroblastoomapotilaille, joilla on huono vaste induktioon (VERITAS)

maanantai 25. elokuuta 2025 päivittänyt: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Kansainvälinen monikeskusvaiheen II satunnaistutkimus, jossa arvioidaan ja verrataan kahta tehostamishoitostrategiaa metastaattisille neuroblastoomapotilaille, joilla on huono vaste induktiokemoterapiaan

Päätavoitteena on arvioida kahden tehostetun konsolidointistrategian tehokkuutta erittäin suuren riskin neuroblastoomapotilailla (VHR-NBL) satunnaistamisen jälkeen tapahtuvan eloonjäämisen kannalta. Tässä arvioinnissa noudatetaan hierarkkista testausmenettelyä: jokainen kokeellinen hoito arvioidaan ensin yhden haaran vaiheen 2 tutkimuksena, ja jos tulos on myönteinen, molempien haarojen suhteellinen tehokkuus arvioidaan sitten vertailevasti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Suuren riskin metastaattinen neuroblastooma ei parane yhdellä hoidolla. Kaikki potilaat, joista on tullut pitkäaikaisia ​​selviytyjiä, ovat saaneet peräkkäisiä hoitoja erilaisilla lääkkeillä.

Tästä syystä tässä tutkimuksessa ei verrata kahta yksittäistä hoitoa, vaan kahta peräkkäistä hoitostrategiaa. Näissä kahdessa strategiassa useimmat komponentit ovat näyttöön perustuvia parhaita käytäntöjä, vaikka kutakin komponenttia tukevan näytön taso vaihtelee. Jokaisessa strategiassa on yksi kokeellinen komponentti. Itse asiassa kumpaakaan näistä kahdesta hoito-ohjelmasta ei voida pitää vakiohoitona, eikä kumpaakaan ole aiemmin verrattu mihinkään standardihoitoon satunnaistetussa tutkimuksessa.

Vaikka voidaan katsoa, ​​että tässä tutkimuksessa tulisi käyttää standardihoitoa vertailuna, SIOPEN HR NBL -tutkimuksessa 1 hoidettujen potilaiden analyysi, jotka eivät ole täyttäneet R1-kriteerejä, on osoittanut hoitojen laajan heterogeenisyyden. Siksi tässä erittäin suuren riskin potilasryhmässä ei ole tunnustettua tai hyväksyttyä tavanomaista hoitoa, eikä ohjeita ole olemassa huonoille vasteille. Eloonjääminen tässä erittäin riskiryhmässä on tällä hetkellä erittäin huono. Kaikki nämä seikat huomioon ottaen katsotaan eettiseksi vertailla kahta kokeellista aikataulua ilman standardivertailijaa.

Tässä kokeessa verrataan kahta tällaista strategiaa satunnaistetulla tavalla. Potilaat voivat osallistua tutkimukseen, jos he eivät saa riittävää vastetta induktioon eivätkä siksi voi jatkaa suoraan BuMel PBSCR:n korkean riskin tutkimuksessa. Tukikelpoiset potilaat satunnaistetaan tuolloin, vaikka muitakin tavanomaisia ​​hoitoja annetaan ennen satunnaistettua elementtiä, ja saattaa olla tilanteita, jolloin yksittäinen potilas ei voi saada satunnaistettua hoitoelementtiä, vaikka se on satunnaistettu tiettyyn strategiaan. Esimerkiksi jos riittävän PBSC-sadon suorittaminen osoittautuu mahdottomaksi. Kaikki satunnaistetut potilaat analysoidaan hoidon aikomuksen perusteella.

Satunnaistamisen jälkeen kaikki potilaat jatkavat standardiannoskemoterapiaa irinotekaanilla ja temotsolomidilla kolmen hoitojakson ajan PBSC-keräyksen mahdollistamiseksi (ei ole pakollista olla selkeitä luuytimiä ennen sadonkorjuuta) ja helpottaa tutkimuksen satunnaistetun osan ajoittamista. saattaa edellyttää lähetteen toiseen keskukseen.

Potilaat saavat sitten yhden kahdesta tutkittavasta tehostamishoidosta satunnaisen jaon mukaan:

  • korkea annosteltu aktiivisuus 131I-mIBG ja topotekaani ja ASCR.
  • suuriannoksinen tiotepa ja ASCR Sitten kaikki potilaat jatkavat toiseen suuriannoksiseen kemoterapiaan: BuMel ja ASCR.

Tehostettua konsolidaatiokemoterapiaa seuraa tarvittaessa ulkoinen sädehoito ja kasvainjäämien paikallinen leikkaus tarpeen mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

34

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
        • Princess Máxima Center
  • Espanja
      • Cruces, Espanja, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitario y policnico La Fe
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Meyer children's Hospita
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto nazionaleTumori
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, 356020
        • Medizinische Universitat Innsbruck
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • St. Anna Kinderspital GmbH
  • Ranska
    • Val De Marne
      • Villejuif, Val De Marne, Ranska, 94805
        • Gustave Roussy

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Metastaattinen neuroblastooma (NBL)
  2. Potilas, jota on aiemmin hoidettu käynnissä olevassa korkean riskin neuroblastooma SIOPEN -tutkimuksessa tai hoidettu nykyisellä erittäin suuren riskin neuroblastooman standardihoidolla tutkimuksen ulkopuolella
  3. mIBG-skintigrafia positiivinen diagnoosin yhteydessä ja induktiokemoterapian jälkeen (ennen BuMel-arviointi).
  4. Metastaattinen vaste induktiokemoterapian jälkeen on alhaisempi kuin käynnissä olevan korkean riskin neuroblastooman SIOPEN-tutkimuksen kriteerit, jotta voidaan saada suuriannoksinen kemoterapia (metastaattinen vaste huonompi kuin osittainen vaste (< PR) tai SIOPEN-pistemäärä > 3)
  5. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 7 päivän kuluessa ennen hoidon aloittamista. Seksuaalisesti aktiivisten potilaiden on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ja asianmukaista ehkäisyä tutkimuslääkkeen käytön aikana ja vuoden ajan tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen. Hyväksyttävä ehkäisy on määritelty CTFG:n ohjeissa "Kliinisten tutkimusten ehkäisyyn ja raskaustestaukseen liittyvät suositukset". Imettävien naispotilaiden on suostuttava imetyksen lopettamiseen.
  6. Kirjallinen tietoinen suostumus vanhemmilta/laillisilta edustajilta, potilaalta ja ikään sopiva suostumus ennen kuin tutkimuskohtaisia ​​seulontatoimenpiteitä suoritetaan paikallisten alueellisten tai kansallisten ohjeiden mukaisesti.
  7. Potilas, joka kuuluu sosiaaliturvaan tai sen edunsaaja paikallisten vaatimusten mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Parenkymaalinen aivojen etäpesäke (jopa yksi)
  2. Progressiivinen sairaus tutkimukseen tullessa
  3. Aikaisempi suuriannoksinen hoito ja autologinen kantasolujen uudelleenfuusio
  4. Suorituskyky (Karnofsky, Lansky)
  5. Potilas, joka on saanut muuta kuin meneillään olevan korkean riskin neuroblastooma SIOPEN -tutkimuksen tai tulevan etulinjan protokollan mukaisesti sallittua hoitoa syövän hoitoon (HRNBL1-tutkimuksessa: induktion jälkeen + 2 TVD)

  6. Elinten toimintahäiriö (maksa, munuaiset, sydän, keuhkot)

    • Lyhennysfraktio
    • Hengenahdistus levossa ja/tai pulssioksimetria
    • ALT, bilirubiini > 2 ULN
    • Kreatiniinipuhdistuma ja/tai GFR < 60 ml/min/1,73 m^2 ja seerumin kreatiniini >/= 1,5 mg/dl
  7. Mikä tahansa hallitsematon väliaikainen sairaus tai infektio, joka tutkijan mielestä heikentäisi tutkimukseen osallistumista
  8. Samanaikainen käyttö keltakuumerokotteen sekä elävien virus- ja bakteerirokotteiden kanssa
  9. Potilas, joka on allerginen maapähkinälle tai soijalle
  10. Krooninen tulehduksellinen suolistosairaus ja/tai suolitukos
  11. Raskaana olevat tai imettävät naiset
  12. Tunnettu yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin tutkimuslääkkeiden apuaineelle
  13. Tunnettu yliherkkyys dakarbatsiinille
  14. Samanaikainen käyttö mäkikuisman kanssa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi A: Korkea aktiivinen 131I-mIBG radioleimattu jodi-131:llä ja topotekaanilla

Kokeessa arvioidaan kaksi satunnaistettua haaraa. Jokainen käsivarsi sisältää

  • kolme Temozolomide-Irinotecan-sykliä, samanlaiset molemmissa käsissä,
  • jäljempänä kuvattu erityinen konsolidointikurssi,
  • BuMel-sekvenssi, jota seuraa ASCT, samanlainen molemmissa käsissä,
  • tarvittaessa ulkoinen sädehoito ja/tai kasvainjäämien paikallinen leikkaus tarpeen mukaan.
Säteily: mIBG
Päivä 1 131I-mIBG kurssi 1: noin 444 MBq/kg in vivo koko kehon dosimetrialla Päivä 15 131I-mIBG kurssi 2: tavoitteena on antaa 4 Gy:n yhdistetty koko kehon säteilyannos
Lääke: Topotekaani
Päivät 1-5 Topotekaani 0,7 mg/m2 päivittäin Päivä 15-19 Topotekaani 0,7 mg/m2 päivittäin
Menettely: Autologinen kantasolusiirto
ASCT heti, kun säteilytaso sallii sen ARM A:ssa
Kokeellinen: Käsivarsi B: Suuri annos tiotepaa

Kokeessa arvioidaan kaksi satunnaistettua haaraa. Jokainen käsivarsi sisältää

  • kolme Temozolomide-Irinotecan-sykliä, samanlaiset molemmissa käsissä,
  • jäljempänä kuvattu erityinen konsolidointikurssi,
  • BuMel-sekvenssi, jota seuraa ASCT, samanlainen molemmissa käsissä,
  • tarvittaessa ulkoinen sädehoito ja/tai kasvainjäämien paikallinen leikkaus tarpeen mukaan.
Menettely: Autologinen kantasolusiirto
ASCT heti, kun säteilytaso sallii sen ARM A:ssa
Lääke: Tiotepa
Päivä 1-3 Thiotepa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Event Free Survival (EFS)
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta VERITAS-tutkimukseen 3 vuoteen
Satunnaistamisesta VERITAS-tutkimukseen 3 vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute, France

Tutkijat

  • Päätutkija: Dominique Valteau-Couanet, MD, PhD, Gustave roussy Paris, France

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 28. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 23. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 24. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 2. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2015-003130-27
  • 2015/2294 (Muu tunniste: CSET number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset mIBG

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa