NAC对单倍体相合造血干细胞移植后造血重建的影响
2020年9月15日 更新者：Xiaojun Huang,MD、Peking University People's Hospital
N-乙酰-L-半胱氨酸 (NAC) 预防性干预对半相合造血干细胞移植后急性白血病患者移植物功能不良和孤立性血小板减少症持续时间的影响
该研究的目的是评估在同种异体移植前后完全缓解的急性白血病患者中预防性给予 N-乙酰基-L-半胱氨酸 (NAC) 对移植物功能不良 (PGF) 的发生和延长的疗效半相合造血干细胞移植后孤立性血小板减少症 (PT)。
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗恶性造血疾病的有效方法。
然而，包括PGF和PT在内的造血重建延迟仍然是allo-HSCT后的严重并发症，有效的治疗策略有限。
在小鼠研究中，内皮细胞已被确定为支持骨髓微环境中造血干细胞的关键细胞成分。
我们之前的前瞻性巢式病例对照研究表明，PGF 或 PT 患者的骨髓内皮细胞频率显着降低。
此外，我们最近的研究进一步发现，同种异体移植前骨髓内皮细胞减少 (<0.1%) 与同种异体造血干细胞移植后 PGF 或 PT 的发生率显着升高有关。
此外，体外 NAC 治疗可以在数量和功能上改善来自 PGF 或 PT 患者的骨髓内皮细胞。
因此，同种异体移植前骨髓内皮细胞（<0.1%）可用于识别PGF或PT发生率较高的患者，及时预防性干预NAC，防止移植后造血重建延迟的发生。
研究假设：异体移植前后预防性干预NAC可降低半相合造血干细胞移植后急性白血病患者PGF和PT的发生率。
研究概览
详细说明
完全缓解的急性白血病患者，在半相合造血干细胞移植前检测到的骨髓内皮细胞低于0.1%，接受NAC（口服剂量400mg，每天3次）。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，NAC 治疗从同种异体移植前 14 天开始到同种异体移植后 2 个月连续进行。 NAC 对造血干细胞、巨核细胞、免疫亚群和骨髓微环境元素的影响将在同种异体移植前后进行监测。
药物：N-乙酰基-L-半胱氨酸（NAC）口服给药，剂量为400mg，每天3次。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，NAC 治疗从同种异体移植前 14 天开始到同种异体移植后 2 个月连续进行。
对象：半相合造血干细胞移植前骨髓内皮细胞检测低于0.1%的CR急性白血病患者。
资格 适合学习的年龄：15-60 岁 适合学习的性别：双方都接受 以下情况将终止试用
- 严重毒性发生
- 累积复发率增加）（≥30%）
- 累计死亡率增加（≥ 30%）
- 严重移植物抗宿主病的累积发病率增加（≥ 30%）
研究类型
介入性
注册 (实际的)
35
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Beijng、中国
- Peking University People's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
15年 至 60年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
半相合造血干细胞移植前骨髓内皮细胞检出率小于0.1%的完全缓解的急性白血病患者；
排除标准：
- 支气管哮喘；
- 对 N-乙酰-L-半胱氨酸过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：N-乙酰基-L-半胱氨酸基团
完全缓解的急性白血病患者，其骨髓内皮细胞在半相合造血干细胞移植前检测到小于0.1%，接受N-乙酰-L-半胱氨酸。
|
完全缓解的急性白血病患者，在半相合造血干细胞移植前检测到的骨髓内皮细胞低于 0.1%，接受 N-乙酰-L-半胱氨酸 (NAC)（口服剂量 400mg，每天 3 次）。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，NAC 治疗从同种异体移植前 14 天开始到同种异体移植后 2 个月连续进行。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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移植物功能不良和长期孤立性血小板减少症的发生率
大体时间：HSCT 后将跟踪参与者 2 个月。
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将在 HSCT 后 2 个月计算移植物功能差和长期孤立性血小板减少症的参与者人数。
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HSCT 后将跟踪参与者 2 个月。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在口服 NAC 期间，将通过 CTCAE v4.0 评估发生治疗相关不良事件的参与者人数。
大体时间：从 HSCT 前 14 天到 HSCT 后 2 个月。
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在 NAC 给药期间，直到 HSCT 后 2 个月，将密切观察参与者的 NAC 相关毒性。
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从 HSCT 前 14 天到 HSCT 后 2 个月。
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NAC对造血干细胞、巨核细胞及骨髓微环境要素的影响。
大体时间：HSCT 后将跟踪参与者 100 天。
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检查造血干细胞、巨核细胞和骨骼成分 通过流式细胞术和骨髓组织学检查骨髓微环境。 |
HSCT 后将跟踪参与者 100 天。
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GVHD的发病率
大体时间：HSCT 后将跟踪参与者 100 天。
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HSCT 后 100 天将观察 I-IV aGVHD 参与者的数量。
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HSCT 后将跟踪参与者 100 天。
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复发率
大体时间：参与者将在 HSCT 后随访 1 年。
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形态学复发的参与者人数将在 HSCT 后一年计算。
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参与者将在 HSCT 后随访 1 年。
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病毒感染的发生率
大体时间：HSCT 后将跟踪参与者 100 天。
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HSCT 后 100 天将观察病毒感染（CMV、EBV 等）的参与者人数。
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HSCT 后将跟踪参与者 100 天。
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非复发死亡率
大体时间：参与者将在 HSCT 后随访 1 年。
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HSCT 后 1 年内将观察非复发死亡率的参与者人数。
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参与者将在 HSCT 后随访 1 年。
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无进展生存期
大体时间：参与者将在 HSCT 后随访 1 年。
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HSCT 后 1 年内将观察无进展存活的参与者人数。
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参与者将在 HSCT 后随访 1 年。
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总生存期
大体时间：参与者将在 HSCT 后随访 1 年。
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将计算 HSCT 后存活 1 年的参与者人数。
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参与者将在 HSCT 后随访 1 年。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Xiao-jun Huang, MD、Peking University People's Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年8月1日
初级完成 (实际的)
2018年7月1日
研究完成 (实际的)
2018年12月1日
研究注册日期
首次提交
2017年7月23日
首先提交符合 QC 标准的
2017年7月27日
首次发布 (实际的)
2017年8月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年9月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年9月15日
最后验证
2020年9月1日
更多信息
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