Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af NAC på hæmatopoietisk rekonstitution efter haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation

15. september 2020 opdateret af: Xiaojun Huang,MD, Peking University People's Hospital

Effekt af den profylaktiske intervention af N-acetyl-L-cystein (NAC) på forekomsten af ​​dårlig graftfunktion og langvarig isoleret trombocytopeni hos patienter med akut leukæmi efter haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Formålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten af ​​den profylaktiske administration af N-acetyl-L-cystein (NAC) hos patienter med akut leukæmi med fuldstændig remission før og efter allotransplantation på forekomsten af ​​dårlig graftfunktion (PGF) og langvarig isoleret trombocytopeni (PT) efter haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT) er en effektiv behandling af maligne hæmatopoietiske sygdomme. Den forsinkede hæmatopoietiske rekonstitution, herunder PGF og PT, forbliver dog alvorlig komplikation efter allo-HSCT, og de effektive terapeutiske strategier er begrænsede. I murine undersøgelser er endotelceller blevet identificeret som en nøglecellulær komponent, der understøtter hæmatopoietiske stamceller i knoglemarvsmikromiljøet. Vores tidligere prospektive indlejrede case-kontrol undersøgelse antydede, at hyppigheden af ​​knoglemarvsendotelceller var markant reduceret hos patienter med PGF eller PT. Desuden identificerede vores nylige undersøgelse yderligere, at reducerede knoglemarvsendotelceller (<0,1%) præ-allotransplantation var forbundet med signifikant højere forekomst af PGF eller PT efter allo-HSCT. Derudover kunne NAC-behandling in vitro kvantitativt og funktionelt forbedre knoglemarvsendotelceller afledt fra patienter med PGF eller PT. Derfor kan knoglemarvsendotelceller (<0,1%) præ-allotransplantation bruges til at identificere patienter med en højere forekomst af PGF eller PT for at give rettidig profylaktisk intervention af NAC for at forhindre forekomsten af ​​forsinket hæmatopoietisk rekonstitution efter transplantation. Studiens hypotese: Profylaktisk intervention af NAC præ- og post-allotransplantation kunne reducere forekomsten af ​​PGF og PT hos patienter med akut leukæmi efter haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med akut leukæmi med fuldstændig remission, hvis knoglemarvsendotelceller var mindre end 0,1 % påvist før haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation, modtager NAC (oralt i doser på 400 mg 3 gange dagligt). NAC-behandling begynder fra 14 dage før allotransplantation til 2 måneder efter allotransplantation kontinuerligt i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Effekten af ​​NAC på hæmatopoietiske stamceller, megakaryocytter, immunologiske undergrupper og elementerne i knoglemarvsmikromiljø vil blive overvåget før og efter allotransplantation.

Lægemiddel: N-acetyl-L-cystein (NAC) administreres oralt i doser på 400 mg 3 gange dagligt. NAC-behandling begynder fra 14 dage før allotransplantation til 2 måneder efter allotransplantation kontinuerligt i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Deltager: Patienter med akut leukæmi med CR, hvis knoglemarvsendotelceller var mindre end 0,1 % påvist før haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

Berettigelse Aldre Kvalificeret til undersøgelse: 15-60 år Køn Berettiget til undersøgelse: Begge accepterer Prøven vil blive afsluttet i følgende situation

  1. Forekomst af alvorlig toksicitet
  2. Kumulativ forekomst af tilbagefald øget) (≥ 30 %)
  3. Kumulativ forekomst af dødelighed steg (≥ 30 %)
  4. Kumulativ forekomst af alvorlig graft-versus-host-sygdom steg (≥ 30 %)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijng, Kina
        • Peking University People's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter med akut leukæmi med fuldstændig remission, hvis knoglemarvsendotelceller var mindre end 0,1 % påvist før haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation;

Ekskluderingskriterier:

  1. Bronkial astma;
  2. Allergisk over for N-acetyl-L-cystein

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: N-acetyl-L-cysteingruppe
Patienter med akut leukæmi med fuldstændig remission, hvis knoglemarvsendotelceller var mindre end 0,1 % påvist før haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation, modtager N-acetyl-L-cystein.
Medicin: N-acetyl-L-cystein
Patienter med akut leukæmi med fuldstændig remission, hvis knoglemarvsendotelceller var mindre end 0,1 % påvist før haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation, modtager N-acetyl-L-cystein (NAC) (oralt i doser på 400 mg 3 gange dagligt). NAC-behandling begynder fra 14 dage før allotransplantation til 2 måneder efter allotransplantation kontinuerligt i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.
Andre navne:
  • NAC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af dårlig graftfunktion og langvarig isoleret trombocytopeni
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i 2 måneder efter HSCT.
Antal deltagere med dårlig graftfunktion og langvarig isoleret trombocytopeni vil blive beregnet 2 måneder efter HSCT.
Deltagerne vil blive fulgt i 2 måneder efter HSCT.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vil blive vurderet af CTCAE v4.0 under oral administration af NAC.
Tidsramme: Fra 14 dage før HSCT til 2 måneder efter HSCT.
Deltagerne vil blive observeret nøje for NAC-relaterede toksiciteter under NAC-administrationen indtil 2 måneder efter HSCT.
Fra 14 dage før HSCT til 2 måneder efter HSCT.
Effekt af NAC på hæmatopoietiske stamceller, megakaryocytter og elementerne i knoglemarvsmikromiljøet.
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i 100 dage efter HSCT.

Undersøg hæmatopoietiske stamceller, megakaryocytter og knogleelementerne

marvs mikromiljø ved flowcytometri og knoglemarvshistologisk undersøgelse.
Deltagerne vil blive fulgt i 100 dage efter HSCT.
Forekomst af GVHD
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i 100 dage efter HSCT.
Antal deltagere med I-IV aGVHD vil blive observeret i 100 dage efter HSCT.
Deltagerne vil blive fulgt i 100 dage efter HSCT.
Forekomst af tilbagefald
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i 1 år efter HSCT.
Antallet af deltagere med morfologisk tilbagefald vil blive beregnet et år efter HSCT.
Deltagerne vil blive fulgt i 1 år efter HSCT.
Forekomst af virusinfektion
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i 100 dage efter HSCT.
Antallet af deltagere med viral infektion (CMV, EBV, et al) vil blive observeret i 100 dage efter HSCT.
Deltagerne vil blive fulgt i 100 dage efter HSCT.
Ikke-tilbagefaldsdødelighed
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i 1 år efter HSCT.
Antallet af deltagere med ikke-tilbagefaldsdødelighed vil blive observeret i 1 år efter HSCT.
Deltagerne vil blive fulgt i 1 år efter HSCT.
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i 1 år efter HSCT.
Antal deltagere overlevede med progressionsfri vil blive observeret i 1 år efter HSCT.
Deltagerne vil blive fulgt i 1 år efter HSCT.
Samlet overlevelse
Tidsramme: Deltagerne vil blive fulgt i 1 år efter HSCT.
Antal deltagere overlevet i 1 år efter HSCT vil blive beregnet.
Deltagerne vil blive fulgt i 1 år efter HSCT.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Xiao-jun Huang, MD, Peking University People's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

1. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2015PHB220

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med N-acetyl-L-cystein

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner