Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt av NAC på den hematopoetiska rekonstitutionen efter haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation

15 september 2020 uppdaterad av: Xiaojun Huang,MD, Peking University People's Hospital

Effekt av profylaktisk intervention av N-acetyl-L-cystein (NAC) på förekomsten av dålig graftfunktion och långvarig isolerad trombocytopeni hos patienter med akut leukemi efter haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation

Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten av profylaktisk administrering av N-acetyl-L-cystein (NAC) hos patienter med akut leukemi med fullständig remission före och efter allotransplantation vid uppkomsten av dålig transplantatfunktion (PGF) och förlängd isolerad trombocytopeni (PT) efter haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation. Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT) är en effektiv behandling av maligna hematopoetiska sjukdomar. Den fördröjda hematopoetiska rekonstitutionen, inklusive PGF och PT, förblir dock allvarlig komplikation efter allo-HSCT, och de effektiva terapeutiska strategierna är begränsade. I murina studier har endotelceller identifierats som en nyckelcellulär komponent som stödjer hematopoetiska stamceller i benmärgens mikromiljö. Vår tidigare prospektiva kapslade fall-kontrollstudie antydde att frekvensen av benmärgsendotelceller minskade markant hos patienter med PGF eller PT. Dessutom identifierade vår senaste studie ytterligare minskade benmärgsendotelceller (<0,1%) före allotransplantation var associerad med signifikant högre incidens av PGF eller PT efter allo-HSCT. Dessutom kan NAC-behandling in vitro kvantitativt och funktionellt förbättra benmärgens endotelceller härrörande från patienter med PGF eller PT. Därför kan benmärgsendotelceller (<0,1 %) före allotransplantation användas för att identifiera patienter med högre förekomst av PGF eller PT för att ge snabb profylaktisk intervention av NAC för att förhindra förekomsten av fördröjd hematopoetisk rekonstitution efter transplantation. Studiens hypotes: Profylaktisk intervention av NAC före och efter allotransplantation kan minska förekomsten av PGF och PT hos patienter med akut leukemi efter haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienter med akut leukemi med fullständig remission, vars benmärgsendotelceller var mindre än 0,1 % upptäckt före haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation, får NAC (oralt i doser på 400 mg 3 gånger per dag). NAC-behandling börjar från 14 dagar före allotransplantation till 2 månader efter allotransplantation kontinuerligt i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Effekten av NAC på hematopoetiska stamceller, megakaryocyter, immunologiska undergrupper och elementen i benmärgsmikromiljö kommer att övervakas före och efter allotransplantation.

Läkemedel: N-acetyl-L-cystein (NAC) administreras oralt i doser på 400 mg 3 gånger per dag. NAC-behandling börjar från 14 dagar före allotransplantation till 2 månader efter allotransplantation kontinuerligt i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.

Deltagare: Patienter med akut leukemi med CR, vars benmärgsendotelceller upptäcktes till mindre än 0,1 % före haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation.

Behörighet Åldrar Berättigade för studier: 15-60 år Kön Berättigade för studier: Båda accepterar Försöket kommer att avslutas i följande situation

  1. Förekomst av allvarlig toxicitet
  2. Kumulativ incidens av återfall ökad) (≥ 30 %)
  3. Kumulativ incidens av dödlighet ökade (≥ 30 %)
  4. Kumulativ incidens av allvarlig graft-versus-host-sjukdom ökade (≥ 30 %)

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

35

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Beijng, Kina
        • Peking University People's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år till 60 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter med akut leukemi med fullständig remission, vars benmärgsendotelceller upptäcktes till mindre än 0,1 % före haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation;

Exklusions kriterier:

  1. Bronkial astma;
  2. Allergisk mot N-acetyl-L-cystein

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: N-acetyl-L-cysteingrupp
Patienter med akut leukemi med fullständig remission, vars benmärgsendotelceller var mindre än 0,1 % upptäckts före haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation, får N-acetyl-L-cystein.
Läkemedel: N-acetyl-L-cystein
Patienter med akut leukemi med fullständig remission, vars benmärgsendotelceller var mindre än 0,1 % upptäckts före haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation, får N-acetyl-L-cystein (NAC) (oralt i doser på 400 mg 3 gånger per dag). NAC-behandling börjar från 14 dagar före allotransplantation till 2 månader efter allotransplantation kontinuerligt i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
Andra namn:
  • NAC

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av dålig transplantatfunktion och långvarig isolerad trombocytopeni
Tidsram: Deltagarna kommer att följas i 2 månader efter HSCT.
Antal deltagare med dålig transplantatfunktion och långvarig isolerad trombocytopeni kommer att beräknas 2 månader efter HSCT.
Deltagarna kommer att följas i 2 månader efter HSCT.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antalet deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar kommer att bedömas av CTCAE v4.0 under oral administrering av NAC.
Tidsram: Från 14 dagar före HSCT till 2 månader efter HSCT.
Deltagarna kommer att observeras noga för NAC-relaterade toxiciteter under NAC-administrationen fram till 2 månader efter HSCT.
Från 14 dagar före HSCT till 2 månader efter HSCT.
Effekt av NAC på hematopoetiska stamceller, megakaryocyter och elementen i benmärgsmikromiljö.
Tidsram: Deltagarna kommer att följas i 100 dagar efter HSCT.

Undersök hematopoetiska stamceller, megakaryocyter och benelementen

märgmikromiljö genom flödescytometri och benmärgshistologisk undersökning.
Deltagarna kommer att följas i 100 dagar efter HSCT.
Förekomst av GVHD
Tidsram: Deltagarna kommer att följas i 100 dagar efter HSCT.
Antal deltagare med I-IV aGVHD kommer att observeras i 100 dagar efter HSCT.
Deltagarna kommer att följas i 100 dagar efter HSCT.
Förekomst av återfall
Tidsram: Deltagarna kommer att följas i 1 år efter HSCT.
Antal deltagare med morfologiskt återfall kommer att beräknas ett år efter HSCT.
Deltagarna kommer att följas i 1 år efter HSCT.
Förekomst av virusinfektion
Tidsram: Deltagarna kommer att följas i 100 dagar efter HSCT.
Antal deltagare med virusinfektion (CMV, EBV, et al) kommer att observeras i 100 dagar efter HSCT.
Deltagarna kommer att följas i 100 dagar efter HSCT.
Icke-återfallsdödlighet
Tidsram: Deltagarna kommer att följas i 1 år efter HSCT.
Antal deltagare med dödlighet utan återfall kommer att observeras under 1 år efter HSCT.
Deltagarna kommer att följas i 1 år efter HSCT.
Progressionsfri överlevnad
Tidsram: Deltagarna kommer att följas i 1 år efter HSCT.
Antal deltagare som överlevt med progressionsfri kommer att observeras under 1 år efter HSCT.
Deltagarna kommer att följas i 1 år efter HSCT.
Total överlevnad
Tidsram: Deltagarna kommer att följas i 1 år efter HSCT.
Antal deltagare som överlevt i 1 år efter HSCT kommer att beräknas.
Deltagarna kommer att följas i 1 år efter HSCT.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Xiao-jun Huang, MD, Peking University People's Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 augusti 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juli 2017

Första postat (Faktisk)

1 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 september 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2020

Senast verifierad

1 september 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2015PHB220

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation

Kliniska prövningar på N-acetyl-L-cystein

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera