Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Effetto della NAC sulla ricostituzione ematopoietica dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche

15 settembre 2020 aggiornato da: Xiaojun Huang,MD, Peking University People's Hospital

Effetto dell'intervento profilattico di N-acetil-L-cisteina (NAC) sull'incidenza di scarsa funzionalità del trapianto e trombocitopenia isolata prolungata in pazienti affetti da leucemia acuta dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia della somministrazione profilattica di N-acetil-L-cisteina (NAC) in pazienti affetti da leucemia acuta con remissione completa pre- e post-allotrapianto sull'insorgenza di scarsa funzionalità del trapianto (PGF) e prolungata trombocitopenia isolata (PT) dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche. Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) è un trattamento efficace delle malattie ematopoietiche maligne. Tuttavia, la ricostituzione ematopoietica ritardata, inclusi PGF e PT, rimane una grave complicanza dopo l'allo-HSCT e le strategie terapeutiche efficaci sono limitate. Negli studi murini, le cellule endoteliali sono state identificate come un componente cellulare chiave che supporta le cellule staminali ematopoietiche nel microambiente del midollo osseo. Il nostro precedente studio prospettico caso-controllo nidificato ha suggerito che la frequenza delle cellule endoteliali del midollo osseo era marcatamente ridotta nei pazienti con PGF o PT. Inoltre, il nostro recente studio ha ulteriormente identificato la riduzione delle cellule endoteliali del midollo osseo (<0, 1%) prima dell'allotrapianto era associata a incidenze significativamente più elevate di PGF o PT dopo allo-HSCT. Inoltre, il trattamento con NAC in vitro potrebbe migliorare quantitativamente e funzionalmente le cellule endoteliali del midollo osseo derivate dai pazienti con PGF o PT. Pertanto, le cellule endoteliali del midollo osseo (<0,1%) pre-allotrapianto possono essere utilizzate per identificare i pazienti con una maggiore incidenza di PGF o PT per fornire un tempestivo intervento profilattico di NAC per prevenire il verificarsi di una ritardata ricostituzione ematopoietica post-trapianto. L'ipotesi di studio: l'intervento profilattico di NAC pre e post-allotrapianto potrebbe ridurre l'incidenza di PGF e PT nei pazienti con leucemia acuta dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche aploidentiche.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti con leucemia acuta con remissione completa, le cui cellule endoteliali del midollo osseo erano meno dello 0,1% rilevate prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche, ricevono NAC (per via orale a dosaggi di 400 mg 3 volte al giorno). Il trattamento con NAC inizia da 14 giorni prima dell'allotrapianto a 2 mesi dopo l'allotrapianto in modo continuo in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. L'effetto della NAC sulle cellule staminali ematopoietiche, sui megacariociti, sui sottoinsiemi immunologici e sugli elementi del microambiente del midollo osseo sarà monitorato prima e dopo il trapianto.

Farmaco: la N-acetil-L-cisteina (NAC) viene somministrata per via orale a dosaggi di 400 mg 3 volte al giorno. Il trattamento con NAC inizia da 14 giorni prima dell'allotrapianto a 2 mesi dopo l'allotrapianto in modo continuo in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

Partecipante ： Pazienti con leucemia acuta con CR, le cui cellule endoteliali del midollo osseo erano meno dello 0,1% rilevate prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche.

Idoneità Età ammissibili allo studio: 15-60 anni Sessi ammissibili allo studio: entrambi Accetta Lo studio verrà interrotto nella seguente situazione

  1. Evento di grave tossicità
  2. Incidenza cumulativa di recidiva aumentata) (≥ 30%)
  3. Incidenza cumulativa di mortalità aumentata (≥ 30%)
  4. Incidenza cumulativa di grave malattia del trapianto contro l'ospite aumentata (≥ 30%)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijng, Cina
        • Peking University People's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 15 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti con leucemia acuta con remissione completa, le cui cellule endoteliali del midollo osseo erano meno dello 0,1% rilevate prima del trapianto di cellule staminali emopoietiche aploidentiche;

Criteri di esclusione:

  1. Asma bronchiale;
  2. Allergico alla N-acetil-L-cisteina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo N-acetil-L-cisteina
I pazienti con leucemia acuta con remissione completa, le cui cellule endoteliali del midollo osseo erano meno dello 0,1% rilevate prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche, ricevono N-acetil-L-cisteina.
Droga: N-acetil-L-cisteina
I pazienti con leucemia acuta con remissione completa, le cui cellule endoteliali del midollo osseo erano meno dello 0,1% rilevate prima del trapianto di cellule staminali emopoietiche aploidentiche, ricevono N-acetil-L-cisteina (NAC) (per via orale a dosaggi di 400 mg 3 volte al giorno). Il trattamento con NAC inizia da 14 giorni prima dell'allotrapianto a 2 mesi dopo l'allotrapianto in modo continuo in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Altri nomi:
  • NAC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di scarsa funzionalità dell'innesto e trombocitopenia isolata prolungata
Lasso di tempo: I partecipanti saranno seguiti per 2 mesi dopo l'HSCT.
Il numero di partecipanti con scarsa funzionalità del trapianto e trombocitopenia isolata prolungata sarà calcolato a 2 mesi dopo l'HSCT.
I partecipanti saranno seguiti per 2 mesi dopo l'HSCT.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento sarà valutato da CTCAE v4.0 durante la somministrazione orale di NAC.
Lasso di tempo: Da 14 giorni pre-HSCT a 2 mesi post-HSCT.
I partecipanti saranno attentamente osservati per le tossicità correlate al NAC durante la somministrazione del NAC fino a 2 mesi dopo l'HSCT.
Da 14 giorni pre-HSCT a 2 mesi post-HSCT.
Effetto della NAC sulle cellule staminali ematopoietiche, sui megacariociti e sugli elementi del microambiente midollare.
Lasso di tempo: I partecipanti saranno seguiti per 100 giorni dopo il trapianto.

Esaminare le cellule staminali ematopoietiche, i megacariociti e gli elementi dell'osso

microambiente midollare mediante citometria a flusso ed esame istologico del midollo osseo.
I partecipanti saranno seguiti per 100 giorni dopo il trapianto.
Incidenza di GVHD
Lasso di tempo: I partecipanti saranno seguiti per 100 giorni dopo il trapianto.
Il numero di partecipanti con aGVHD I-IV sarà osservato per 100 giorni dopo l'HSCT.
I partecipanti saranno seguiti per 100 giorni dopo il trapianto.
Incidenza di recidiva
Lasso di tempo: I partecipanti saranno seguiti per 1 anno dopo il trapianto.
Il numero di partecipanti con recidiva morfologica sarà calcolato a un anno dal trapianto.
I partecipanti saranno seguiti per 1 anno dopo il trapianto.
Incidenza di infezione virale
Lasso di tempo: I partecipanti saranno seguiti per 100 giorni dopo il trapianto.
Il numero di partecipanti con infezione virale (CMV, EBV, et al) sarà osservato per 100 giorni dopo l'HSCT.
I partecipanti saranno seguiti per 100 giorni dopo il trapianto.
Mortalità senza recidiva
Lasso di tempo: I partecipanti saranno seguiti per 1 anno dopo il trapianto.
Il numero di partecipanti con mortalità senza recidiva sarà osservato per 1 anno dopo l'HSCT.
I partecipanti saranno seguiti per 1 anno dopo il trapianto.
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: I partecipanti saranno seguiti per 1 anno dopo il trapianto.
Il numero di partecipanti sopravvissuti senza progressione sarà osservato per 1 anno dopo l'HSCT.
I partecipanti saranno seguiti per 1 anno dopo il trapianto.
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: I partecipanti saranno seguiti per 1 anno dopo il trapianto.
Verrà calcolato il numero di partecipanti sopravvissuti per 1 anno post-HSCT.
I partecipanti saranno seguiti per 1 anno dopo il trapianto.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Xiao-jun Huang, MD, Peking University People's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

1 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2015PHB220

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su N-acetil-L-cisteina

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Madagascar

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi