Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van NAC op de hematopoëtische reconstitutie na haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie

15 september 2020 bijgewerkt door: Xiaojun Huang,MD, Peking University People's Hospital

Effect van de profylactische interventie van N-acetyl-L-cysteïne (NAC) op de incidentie van slechte transplantaatfunctie en langdurige geïsoleerde trombocytopenie bij patiënten met acute leukemie na haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie

Het doel van de studie is het evalueren van de werkzaamheid van de profylactische toediening van N-acetyl-L-cysteïne (NAC) bij acute leukemiepatiënten met volledige remissie vóór en na allotransplantatie op het optreden van een slechte transplantaatfunctie (PGF) en langdurige geïsoleerde trombocytopenie (PT) na haploidentieke hematopoëtische stamceltransplantatie. Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) is een effectieve behandeling van kwaadaardige hematopoëtische ziekten. De vertraagde hematopoëtische reconstitutie, inclusief PGF en PT, blijft echter een ernstige complicatie na allo-HSCT en de effectieve therapeutische strategieën zijn beperkt. In muizenstudies zijn endotheelcellen geïdentificeerd als een belangrijke cellulaire component die hematopoëtische stamcellen ondersteunt in de micro-omgeving van het beenmerg. Onze eerdere prospectieve geneste case-control studie suggereerde dat de frequentie van endotheelcellen in het beenmerg aanzienlijk was verminderd bij patiënten met PGF of PT. Bovendien identificeerde ons recente onderzoek verder verminderde endotheelcellen van het beenmerg (<0,1%) pre-allotransplantatie was geassocieerd met significant hogere incidenties van PGF of PT na allo-HSCT. Bovendien zou NAC-behandeling in vitro endotheelcellen van het beenmerg die afkomstig zijn van patiënten met PGF of PT kwantitatief en functioneel kunnen verbeteren. Daarom kunnen beenmergendotheelcellen (<0,1%) pre-allotransplantatie worden gebruikt om patiënten met een hogere incidentie van PGF of PT te identificeren om tijdig profylactische interventie van NAC te bieden om het optreden van vertraagde hematopoëtische reconstitutie na transplantatie te voorkomen. De onderzoekshypothese: Profylactische interventie van NAC pre- en post-allotransplantatie zou de incidentie van PGF en PT kunnen verminderen bij patiënten met acute leukemie na haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Acute leukemiepatiënten met volledige remissie, van wie de beenmergendotheelcellen minder dan 0,1% werden gedetecteerd vóór haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie, krijgen NAC (oraal in doseringen van 400 mg 3 maal daags). NAC-behandeling begint vanaf 14 dagen vóór allotransplantatie tot 2 maanden na allotransplantatie continu bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Het effect van NAC op hematopoëtische stamcellen, megakaryocyten, immunologische subsets en de elementen van de micro-omgeving van het beenmerg zal worden gevolgd voor en na allotransplantatie.

Geneesmiddel: N-acetyl-L-cysteïne (NAC) wordt oraal toegediend in doseringen van 400 mg 3 maal per dag. NAC-behandeling begint vanaf 14 dagen vóór allotransplantatie tot 2 maanden na allotransplantatie continu bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.

Deelnemer: Patiënten met acute leukemie met CR, bij wie minder dan 0,1% van de beenmergendotheelcellen werd gedetecteerd vóór haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie.

Geschiktheid Leeftijden Geschikt voor onderzoek: 15-60 jaar Geslachten Geschikt voor onderzoek: Beiden Accepteert Het onderzoek wordt beëindigd in de volgende situatie

  1. Ernstige toxiciteit
  2. Cumulatieve incidentie van terugval verhoogd) (≥ 30%)
  3. Cumulatieve incidentie van mortaliteit verhoogd (≥ 30%)
  4. Cumulatieve incidentie van ernstige graft-versus-hostziekte verhoogd (≥ 30%)

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

35

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijng, China
        • Peking University People's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten met acute leukemie met volledige remissie, van wie de endotheelcellen van het beenmerg voor minder dan 0,1% werden gedetecteerd vóór haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie;

Uitsluitingscriteria:

  1. Bronchiale astma;
  2. Allergisch voor N-acetyl-L-cysteïne

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: N-acetyl-L-cysteïnegroep
Patiënten met acute leukemie met volledige remissie, van wie de endotheelcellen in het beenmerg minder dan 0,1% waren gedetecteerd vóór haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie, krijgen N-acetyl-L-cysteïne.
Geneesmiddel: N-acetyl-L-cysteïne
Patiënten met acute leukemie met volledige remissie, bij wie minder dan 0,1% van de beenmergendotheelcellen werd gedetecteerd vóór haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie, krijgen N-acetyl-L-cysteïne (NAC) (oraal in doseringen van 400 mg 3 maal daags). NAC-behandeling begint vanaf 14 dagen vóór allotransplantatie tot 2 maanden na allotransplantatie continu bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.
Andere namen:
  • NAK

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van slechte transplantaatfunctie en langdurige geïsoleerde trombocytopenie
Tijdsspanne: Deelnemers worden gedurende 2 maanden na HSCT gevolgd.
Het aantal deelnemers met een slechte transplantaatfunctie en langdurige geïsoleerde trombocytopenie wordt 2 maanden na HSCT berekend.
Deelnemers worden gedurende 2 maanden na HSCT gevolgd.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aantal deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen zal worden beoordeeld door CTCAE v4.0 tijdens orale toediening van NAC.
Tijdsspanne: Van 14 dagen vóór HSCT tot 2 maanden na HSCT.
Deelnemers zullen nauwlettend worden geobserveerd op NAC-gerelateerde toxiciteiten tijdens de NAC-toediening tot 2 maanden na HSCT.
Van 14 dagen vóór HSCT tot 2 maanden na HSCT.
Effect van NAC op hematopoëtische stamcellen, megakaryocyten en de elementen van de micro-omgeving van het beenmerg.
Tijdsspanne: Deelnemers worden gedurende 100 dagen na HSCT gevolgd.

Onderzoek hematopoietische stamcellen, megakaryocyten en de elementen van bot

micro-omgeving van het beenmerg door flowcytometrie en histologisch onderzoek van het beenmerg.
Deelnemers worden gedurende 100 dagen na HSCT gevolgd.
Incidentie van GVHD
Tijdsspanne: Deelnemers worden gedurende 100 dagen na HSCT gevolgd.
Het aantal deelnemers met I-IV aGVHD wordt gedurende 100 dagen na HSCT geobserveerd.
Deelnemers worden gedurende 100 dagen na HSCT gevolgd.
Incidentie van terugval
Tijdsspanne: Deelnemers worden gedurende 1 jaar na HSCT gevolgd.
Het aantal deelnemers met morfologische terugval wordt één jaar na HSCT berekend.
Deelnemers worden gedurende 1 jaar na HSCT gevolgd.
Incidentie van virale infectie
Tijdsspanne: Deelnemers worden gedurende 100 dagen na HSCT gevolgd.
Aantal deelnemers met virale infectie (CMV, EBV, et al) zal gedurende 100 dagen na HSCT worden geobserveerd.
Deelnemers worden gedurende 100 dagen na HSCT gevolgd.
Sterfte zonder terugval
Tijdsspanne: Deelnemers worden gedurende 1 jaar na HSCT gevolgd.
Het aantal deelnemers met non-recidive mortaliteit zal gedurende 1 jaar na HSCT worden geobserveerd.
Deelnemers worden gedurende 1 jaar na HSCT gevolgd.
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: Deelnemers worden gedurende 1 jaar na HSCT gevolgd.
Het aantal overlevende deelnemers zonder progressie zal gedurende 1 jaar na HSCT worden geobserveerd.
Deelnemers worden gedurende 1 jaar na HSCT gevolgd.
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Deelnemers worden gedurende 1 jaar na HSCT gevolgd.
Het aantal deelnemers dat 1 jaar na HSCT heeft overleefd, wordt berekend.
Deelnemers worden gedurende 1 jaar na HSCT gevolgd.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Xiao-jun Huang, MD, Peking University People's Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 september 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 september 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2015PHB220

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op N-acetyl-L-cysteïne

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Croatia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren