Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv NAC na hematopoetickou rekonstituci po haploidentické transplantaci hematopoetických kmenových buněk

15. září 2020 aktualizováno: Xiaojun Huang,MD, Peking University People's Hospital

Vliv profylaktické intervence N-acetyl-L-cysteinu (NAC) na výskyt špatné funkce štěpu a prodloužené izolované trombocytopenie u pacientů s akutní leukémií po haploidentické transplantaci hematopoetických kmenových buněk

Cílem studie je zhodnotit účinnost profylaktického podávání N-acetyl-L-cysteinu (NAC) u pacientů s akutní leukémií s kompletní remisí před a po alotransplantaci na výskyt špatné funkce štěpu (PGF) a prodloužené izolovaná trombocytopenie (PT) po haploidentické transplantaci hematopoetických kmenových buněk. Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) je účinnou léčbou maligních onemocnění krvetvorby. Závažnou komplikací po allo-HSCT však zůstává opožděná hematopoetická rekonstituce, včetně PGF a PT, a účinné terapeutické strategie jsou omezené. Ve studiích na myších byly endoteliální buňky identifikovány jako klíčová buněčná složka podporující hematopoetické kmenové buňky v mikroprostředí kostní dřeně. Naše předchozí prospektivní vnořená případová-kontrolní studie naznačila, že frekvence endoteliálních buněk kostní dřeně byla výrazně snížena u pacientů s PGF nebo PT. Naše nedávná studie navíc dále zjistila, že snížení počtu endoteliálních buněk kostní dřeně (<0,1 %) před alotransplantací bylo spojeno s významně vyšším výskytem PGF nebo PT po allo-HSCT. Navíc léčba NAC in vitro by mohla kvantitativně a funkčně zlepšit endoteliální buňky kostní dřeně získané od pacientů s PGF nebo PT. Proto lze endoteliální buňky kostní dřeně (<0,1 %) před alotransplantací použít k identifikaci pacientů s vyšším výskytem PGF nebo PT k poskytnutí včasné profylaktické intervence NAC, aby se zabránilo výskytu opožděné hematopoetické rekonstituce po transplantaci. Hypotéza studie: Profylaktická intervence NAC před a po alotransplantaci by mohla snížit výskyt PGF a PT u pacientů s akutní leukémií po haploidentické transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s akutní leukémií s kompletní remisí, u nichž bylo před haploidentickou transplantací hematopoetických kmenových buněk detekováno méně než 0,1 % endotelových buněk kostní dřeně, dostávají NAC (orálně v dávkách 400 mg 3krát denně). Léčba NAC začíná od 14 dnů před alotransplantací do 2 měsíců po alotransplantaci nepřetržitě v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Před a po alotransplantaci bude sledován vliv NAC na hematopoetické kmenové buňky, megakaryocyty, imunologické podskupiny a prvky mikroprostředí kostní dřeně.

Lék: N-acetyl-L-cystein (NAC) se podává perorálně v dávkách 400 mg 3krát denně. Léčba NAC začíná od 14 dnů před alotransplantací do 2 měsíců po alotransplantaci nepřetržitě v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Účastník: Pacienti s akutní leukémií s CR, jejichž endoteliální buňky kostní dřeně byly detekovány v méně než 0,1 % před haploidentickou transplantací hematopoetických kmenových buněk.

Způsobilost Věk způsobilý ke studiu: 15-60 let Pohlaví způsobilá ke studiu: Oba akceptují Zkouška bude ukončena v následující situaci

  1. Výskyt těžké toxicity
  2. Zvýšená kumulativní incidence relapsu) (≥ 30 %)
  3. Zvýšená kumulativní incidence úmrtnosti (≥ 30 %)
  4. Zvýšená kumulativní incidence těžké reakce štěpu proti hostiteli (≥ 30 %)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

35

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijng, Čína
        • Peking University People's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

15 let až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti s akutní leukémií s kompletní remisí, u kterých bylo před haploidentickou transplantací hematopoetických kmenových buněk detekováno méně než 0,1 % endotelových buněk kostní dřeně；

Kritéria vyloučení:

  1. bronchiální astma;
  2. Alergický na N-acetyl-L-cystein

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: N-acetyl-L-cysteinová skupina
Pacienti s akutní leukémií s kompletní remisí, jejichž endoteliální buňky kostní dřeně byly detekovány méně než 0,1 % před haploidentickou transplantací hematopoetických kmenových buněk, dostávají N-acetyl-L-cystein.
Lék: N-acetyl-L-cystein
Pacienti s akutní leukémií s kompletní remisí, jejichž endoteliální buňky kostní dřeně byly detekovány méně než 0,1 % před haploidentickou transplantací hematopoetických kmenových buněk, dostávají N-acetyl-L-cystein (NAC) (perorálně v dávkách 400 mg 3krát denně). Léčba NAC začíná od 14 dnů před alotransplantací do 2 měsíců po alotransplantaci nepřetržitě v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.
Ostatní jména:
  • NAC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt špatné funkce štěpu a prodloužené izolované trombocytopenie
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu 2 měsíců po HSCT.
Počet účastníků se špatnou funkcí štěpu a prodlouženou izolovanou trombocytopenií bude vypočítán 2 měsíce po HSCT.
Účastníci budou sledováni po dobu 2 měsíců po HSCT.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou bude hodnocen pomocí CTCAE v4.0 během perorálního podávání NAC.
Časové okno: Od 14 dnů před HSCT do 2 měsíců po HSCT.
Účastníci budou pečlivě sledováni na toxicitu související s NAC během podávání NAC až do 2 měsíců po HSCT.
Od 14 dnů před HSCT do 2 měsíců po HSCT.
Vliv NAC na hematopoetické kmenové buňky, megakaryocyty a prvky mikroprostředí kostní dřeně.
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu 100 dnů po HSCT.

Prozkoumejte hematopoetické kmenové buňky, megakaryocyty a prvky kostí

mikroprostředí dřeně průtokovou cytometrií a histologickým vyšetřením kostní dřeně.
Účastníci budou sledováni po dobu 100 dnů po HSCT.
Výskyt GVHD
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu 100 dnů po HSCT.
Počet účastníků s I-IV aGVHD bude sledován po dobu 100 dnů po HSCT.
Účastníci budou sledováni po dobu 100 dnů po HSCT.
Výskyt relapsu
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu 1 roku po HSCT.
Počet účastníků s morfologickým relapsem bude vypočítán jeden rok po HSCT.
Účastníci budou sledováni po dobu 1 roku po HSCT.
Výskyt virové infekce
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu 100 dnů po HSCT.
Počet účastníků s virovou infekcí (CMV, EBV, et al) bude sledován po dobu 100 dnů po HSCT.
Účastníci budou sledováni po dobu 100 dnů po HSCT.
Nerelapsová úmrtnost
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu 1 roku po HSCT.
Počet účastníků s mortalitou bez relapsu bude sledován 1 rok po HSCT.
Účastníci budou sledováni po dobu 1 roku po HSCT.
Přežití bez progrese
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu 1 roku po HSCT.
Počet účastníků, kteří přežili bez progrese, bude sledován 1 rok po HSCT.
Účastníci budou sledováni po dobu 1 roku po HSCT.
Celkové přežití
Časové okno: Účastníci budou sledováni po dobu 1 roku po HSCT.
Bude vypočítán počet účastníků, kteří přežili 1 rok po HSCT.
Účastníci budou sledováni po dobu 1 roku po HSCT.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking University People's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xiao-jun Huang, MD, Peking University People's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

1. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2015PHB220

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na N-acetyl-L-cystein

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit