NAC 在 TA-TMA 患者中的安全性和有效性研究
2022年1月19日 更新者：The First Affiliated Hospital of Soochow University
N-乙酰半胱氨酸在移植相关血栓性微血管病患者中的安全性和有效性研究
HSCT 相关血栓性微血管病 (TA-TMA) 是一种在移植后 100 天内出现的异质性、致命性疾病，表现为血小板减少、溶血、急性肾功能衰竭、精神状态改变和其他器官受累。
N-乙酰半胱氨酸 (NAC) 是一种小而简单的分子，大约 40 年前作为仿制药开始出现。
此后，它已被 FDA 批准用于许多适应症。
研究人员进行了一项前瞻性临床试验，以评估 NAC 在 TA-TMA 患者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
造血干细胞移植 (HSCT) 已被广泛用作治疗各种血液恶性肿瘤的潜在治疗选择。
然而，它最终可能会在包括止血系统在内的各种系统中出现严重的并发症。
HSCT 相关血栓性微血管病 (TA-TMA) 是一种在移植后 100 天内出现的异质性、致命性疾病，表现为血小板减少、溶血、急性肾功能衰竭、精神状态改变和其他器官受累。
由于病理生理学尚未阐明，因此尚无针对 TA-TMA 的既定治疗方法，数种药物似乎取得了成功的结果。
N-乙酰半胱氨酸 (NAC) 是一种小而简单的分子，大约 40 年前作为仿制药开始出现。
此后，它已被 FDA 批准用于许多适应症。
研究表明，NAC 可减少血浆 VWF 多聚体和 VWF 多聚体大小，而不会影响体外和体内的出血时间，因此建议将其作为 TTP 的可能补充治疗。
研究人员进行了一项前瞻性临床试验，以评估 NAC 在 TA-TMA 患者中的安全性和有效性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
170
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Jiangsu
-
Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者被安排接受 HSCT；
- 6 个月前未接受过地西他滨；
- 无严重器官损害；
- 心电图 0-2；
- 获得知情同意。
排除标准：
- 对 NAC 敏感；
- 支气管哮喘；
- 消化性溃疡；
- 严重器官损害；
- 孕妇和哺乳期妇女；
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：实验组
N-乙酰半胱氨酸
|
50mg/Kg.d，口服
其他名称：
|
|
安慰剂比较：控制组
安慰剂口服片剂
|
50mg/Kg.d，口服
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
TA-TMA 的发生率。
大体时间：100天
|
HSCT 后 TMA 的发生率。
|
100天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
VWF 多聚体的水平
大体时间：100天
|
HSCT 后患者的 VWF 多聚体水平。
|
100天
|
|
内皮微粒水平
大体时间：100天
|
HSCT后患者的内皮微粒水平。
|
100天
|
|
TNF-α水平
大体时间：40天
|
HSCT 后患者的 TNF-α 水平。
|
40天
|
|
ROS的水平
大体时间：100天
|
HSCT 后患者的 ROS 水平。
|
100天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Depei Wu, MD. PhD.、The First Affiliated Hospital of Soochow University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- George JN, Lopez JA, Konkle BA. N-Acetylcysteine: an old drug, a new insight, a potentially effective treatment for thrombotic thrombocytopenic purpura. Transfusion. 2014 May;54(5):1205-7. doi: 10.1111/trf.12561. No abstract available.
- Tersteeg C, Roodt J, Van Rensburg WJ, Dekimpe C, Vandeputte N, Pareyn I, Vandenbulcke A, Plaimauer B, Lamprecht S, Deckmyn H, Lopez JA, De Meyer SF, Vanhoorelbeke K. N-acetylcysteine in preclinical mouse and baboon models of thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2017 Feb 23;129(8):1030-1038. doi: 10.1182/blood-2016-09-738856. Epub 2016 Dec 23.
- Acedillo RR, Govind M, Kashgary A, Clark WF. Treatment of severe, refractory and rapidly evolving thrombotic thrombocytopenic purpura. BMJ Case Rep. 2016 Jun 9;2016:bcr2016215491. doi: 10.1136/bcr-2016-215491.
- Rottenstreich A, Hochberg-Klein S, Rund D, Kalish Y. The role of N-acetylcysteine in the treatment of thrombotic thrombocytopenic purpura. J Thromb Thrombolysis. 2016 May;41(4):678-83. doi: 10.1007/s11239-015-1259-6.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年11月1日
初级完成 (实际的)
2021年10月1日
研究完成 (实际的)
2021年10月1日
研究注册日期
首次提交
2017年5月22日
首先提交符合 QC 标准的
2017年8月16日
首次发布 (实际的)
2017年8月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年2月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年1月19日
最后验证
2021年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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