Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti NAC u pacientů s TA-TMA

19. ledna 2022 aktualizováno: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Studie bezpečnosti a účinnosti N-acetylcysteinu u pacientů s trombotickou mikroangiopatií spojenou s transplantací

Trombotická mikroangiopatie spojená s HSCT (TA-TMA) je heterogenní, fatální porucha pozorovaná do 100 dnů po transplantaci a projevuje se trombocytopenií, hemolýzou, akutním selháním ledvin, změnami duševního stavu a postižením jiných orgánů. N-acetylcystein (NAC) je malá, jednoduchá molekula, která začala jako generický lék téměř před 40 lety. Od té doby byl schválen FDA pro mnoho indikací. Výzkumníci provedli prospektivní klinickou studii k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti NAC u pacientů s TA-TMA.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) se běžně používá jako potenciálně kurativní možnost v léčbě různých hematologických malignit. Může však skončit vážnými komplikacemi v různých systémech, včetně systému hemostatického. Trombotická mikroangiopatie spojená s HSCT (TA-TMA) je heterogenní, fatální porucha pozorovaná do 100 dnů po transplantaci a projevuje se trombocytopenií, hemolýzou, akutním selháním ledvin, změnami duševního stavu a postižením jiných orgánů. Vzhledem k tomu, že patofyziologie nebyla objasněna, neexistuje žádná zavedená léčba TA-TMA, zdá se, že několik látek má úspěšné výsledky. N-acetylcystein (NAC) je malá, jednoduchá molekula, která začala jako generický lék téměř před 40 lety. Od té doby byl schválen FDA pro mnoho indikací. Studie ukázaly, že NAC redukuje plazmatické VWF multimery a velikost VWF multimerů bez vlivu na dobu krvácení in vitro a in vivo, což je navrženo jako možná doplňková léčba TTP. Výzkumníci provedli prospektivní klinickou studii k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti NAC u pacientů s TA-TMA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

170

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
        • the First Affiliated Hospital of Soochow University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. U pacientů je naplánováno podstoupení HSCT;
  2. Decitabin nebyl podán před 6 měsíci;
  3. Bez vážného poškození orgánů;
  4. ECOG 0-2;
  5. Byl získán informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Buďte citliví na NAC;
  2. Bronchiální astma；
  3. Peptický vřed;
  4. Těžké poškození orgánů;
  5. Těhotné a kojící ženy；

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální skupina
N-acetylcystein
Lék: N-acetylcystein
50 mg/kg.d, perorálně
Ostatní jména:
  • NAC
Komparátor placeba: Kontrolní skupina
Placebo perorální tableta
Lék: Placebo perorální tableta
50 mg/kg.d, perorálně
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt TA-TMA.
Časové okno: 100 dní
Výskyt TMA po HSCT.
100 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úroveň multimerů VWF
Časové okno: 100 dní
Hladina multimerů VWF u pacientů po HSCT.
100 dní
Úroveň endoteliálních mikročástic
Časové okno: 100 dní
Hladina endoteliálních mikročástic u pacientů po HSCT.
100 dní
Hladina TNF-a
Časové okno: 40 dní
Hladina TNF-a u pacientů po HSCT.
40 dní
Úroveň ROS
Časové okno: 100 dní
Úroveň ROS u pacientů po HSCT.
100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Depei Wu, MD. PhD., the First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2017

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

17. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. ledna 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SOOCHOW-HY-2017

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na N-acetylcystein

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit