TA-TMA 환자에서 NAC의 안전성 및 효능 연구

조혈 줄기 세포 이식(HSCT)은 다양한 혈액 악성 종양의 치료에서 잠재적인 치료 옵션으로 일반적으로 사용되었습니다. 그러나 지혈 시스템을 포함한 다양한 시스템에서 심각한 합병증으로 끝날 수 있습니다. 조혈모세포이식 관련 혈전성 미세혈관병증(TA-TMA)은 이식 후 100일 이내에 나타나는 이질적이고 치명적인 질환으로 혈소판감소증, 용혈, 급성신부전, 정신상태 변화, 다른 장기 침범 등을 보인다. 병리 생리학이 명확하지 않았기 때문에 TA-TMA에 대한 확립된 치료법이 없기 때문에 여러 약제가 성공적인 결과를 보이는 것으로 보입니다. N-아세틸시스테인(NAC)은 거의 40년 전에 제네릭 의약품으로 시작된 작고 단순한 분자입니다. 이후 많은 적응증에 대해 FDA의 승인을 받았습니다. 연구에 따르면 NAC는 시험관 내 및 생체 내 출혈 시간에 영향을 주지 않고 혈장 VWF 멀티머 및 VWF 멀티머 크기를 감소시켜 TTP에 대한 가능한 보충 치료로 제안되었습니다. 조사관은 TA-TMA 환자에서 NAC의 안전성과 효율성을 평가하기 위해 전향적 임상 시험을 수행했습니다.