En säkerhets- och effektstudie av NAC hos patienter med TA-TMA

Hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) har ofta använts som ett potentiellt botande alternativ vid behandling av olika hematologiska maligniteter. Det kan dock sluta med allvarliga komplikationer i olika system, inklusive det hemostatiska systemet. HSCT-associerad trombotisk mikroangiopati (TA-TMA) är en heterogen, dödlig störning som ses inom 100 dagar efter transplantation och visar sig med trombocytopeni, hemolys, akut njursvikt, mental statusförändringar och involvering av andra organ. Eftersom patofysiologin inte är klarlagd finns det inga etablerade behandlingar för TA-TMA flera medel verkar ha framgångsrika resultat. N-acetylcystein (NAC) är en liten, enkel molekyl som började som ett generiskt läkemedel för nästan 40 år sedan. Det har sedan dess godkänts av FDA för många indikationer. Studier visade att NAC minskar plasma VWF-multimerer och VWF-multimerstorlekar utan effekt på blödningstiden in vitro och in vivo, vilket därför föreslås som en möjlig kompletterande behandling för TTP. Utredarna genomförde en prospektiv klinisk prövning för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av NAC hos patienter med TA-TMA.