Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En sikkerhets- og effektstudie av NAC hos pasienter med TA-TMA

19. januar 2022 oppdatert av: The First Affiliated Hospital of Soochow University

En sikkerhets- og effektstudie av N-acetylcystein hos pasienter med transplantasjonsassosiert trombotisk mikroangiopati

HSCT-assosiert trombotisk mikroangiopati (TA-TMA) er en heterogen, dødelig lidelse sett innen 100 dager etter transplantasjon og viser seg med trombocytopeni, hemolyse, akutt nyresvikt, endringer i mental status og involvering av andre organer. N-Acetylcystein (NAC) er et lite, enkelt molekyl som begynte som et generisk legemiddel for nesten 40 år siden. Det har siden blitt godkjent av FDA for mange indikasjoner. Etterforskerne gjennomførte en prospektiv klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til NAC hos pasienter med TA-TMA.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) har blitt ofte brukt som et potensielt kurativt alternativ i behandlingen av ulike hematologiske maligniteter. Imidlertid kan det ende opp med alvorlige komplikasjoner i ulike systemer, inkludert det hemostatiske systemet. HSCT-assosiert trombotisk mikroangiopati (TA-TMA) er en heterogen, dødelig lidelse sett innen 100 dager etter transplantasjon og viser seg med trombocytopeni, hemolyse, akutt nyresvikt, endringer i mental status og involvering av andre organer. Siden patofysiologien ikke er avklart, er det ingen etablerte behandlinger for TA-TMA flere midler ser ut til å ha vellykkede resultater. N-Acetylcystein (NAC) er et lite, enkelt molekyl som begynte som et generisk legemiddel for nesten 40 år siden. Det har siden blitt godkjent av FDA for mange indikasjoner. Studier viste at NAC reduserer plasma VWF-multimerer og VWF-multimeterstørrelser uten effekt på blødningstiden in vitro og in vivo, og ble derfor foreslått som en mulig tilleggsbehandling for TTP. Etterforskerne gjennomførte en prospektiv klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til NAC hos pasienter med TA-TMA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

170

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • the First Affiliated Hospital of Soochow University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter planlegges å gjennomgå HSCT;
  2. Ikke mottatt decitabin for 6 måneder siden;
  3. Uten alvorlig organskade;
  4. ECOG 0-2;
  5. Informert samtykke ble innhentet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Vær følsom overfor NAC;
  2. Bronkitt astma;
  3. magesår;
  4. Alvorlig organskade;
  5. Graviditet og ammende kvinner;

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell gruppe
N-acetylcystein
Legemiddel: N-acetylcystein
50mg/kg.d, oral
Andre navn:
  • NAC
Placebo komparator: Kontrollgruppe
Placebo oral tablett
Legemiddel: Placebo oral tablett
50mg/kg.d, oral
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten av TA-TMA.
Tidsramme: 100 dager
Forekomsten av TMA etter HSCT.
100 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nivået til VWF Multimers
Tidsramme: 100 dager
Nivået av VWF-multimerer hos pasienter etter HSCT.
100 dager
Nivået av endotelmikropartikkel
Tidsramme: 100 dager
Nivået av endotelmikropartikler hos pasienter etter HSCT.
100 dager
Nivået av TNF-α
Tidsramme: 40 dager
Nivået av TNF-α hos pasienter etter HSCT.
40 dager
Nivået på ROS
Tidsramme: 100 dager
Nivået av ROS hos pasienter etter HSCT.
100 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Etterforskere

  • Studiestol: Depei Wu, MD. PhD., the First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2017

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2021

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

17. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. februar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2022

Sist bekreftet

1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SOOCHOW-HY-2017

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på N-acetylcystein

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in New Zealand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere