Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van NAC bij patiënten met TA-TMA

19 januari 2022 bijgewerkt door: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van N-acetylcysteïne bij patiënten met transplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie

HSCT-geassocieerde trombotische microangiopathie (TA-TMA) is een heterogene, dodelijke aandoening die binnen 100 dagen na transplantatie wordt gezien en zich uit met trombocytopenie, hemolyse, acuut nierfalen, veranderingen in de mentale toestand en betrokkenheid van andere organen. N-Acetylcysteïne (NAC) is een klein, eenvoudig molecuul dat bijna 40 jaar geleden begon als een generiek geneesmiddel. Het is sindsdien voor veel indicaties door de FDA goedgekeurd. De onderzoekers voerden een prospectieve klinische studie uit om de veiligheid en efficiëntie van NAC bij patiënten met TA-TMA te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) wordt vaak gebruikt als een potentieel curatieve optie bij de behandeling van verschillende hematologische maligniteiten. Het kan echter leiden tot ernstige complicaties in verschillende systemen, waaronder het hemostatische systeem. HSCT-geassocieerde trombotische microangiopathie (TA-TMA) is een heterogene, dodelijke aandoening die binnen 100 dagen na transplantatie wordt gezien en zich uit met trombocytopenie, hemolyse, acuut nierfalen, veranderingen in de mentale toestand en betrokkenheid van andere organen. Aangezien de pathofysiologie niet is opgehelderd, zijn er geen gevestigde behandelingen voor TA-TMA. Verschillende middelen lijken succesvolle resultaten te hebben. N-Acetylcysteïne (NAC) is een klein, eenvoudig molecuul dat bijna 40 jaar geleden begon als een generiek geneesmiddel. Het is sindsdien voor veel indicaties door de FDA goedgekeurd. Studies toonden aan dat NAC de plasma-VWF-multimeren en de VWF-multimere grootte vermindert zonder een effect op de bloedingstijd in vitro en in vivo, dus voorgesteld als een mogelijke aanvullende behandeling voor TTP. De onderzoekers voerden een prospectieve klinische studie uit om de veiligheid en efficiëntie van NAC bij patiënten met TA-TMA te evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

170

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • the First Affiliated Hospital of Soochow University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten worden ingepland om HSCT te ondergaan;
  2. 6 maanden geleden geen decitabine gekregen;
  3. Zonder ernstige orgaanschade;
  4. ECOG 0-2;
  5. Geïnformeerde toestemming werd verkregen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Wees gevoelig voor NAC;
  2. Bronchiale astma;
  3. Maagzweer;
  4. Ernstige orgaanschade;
  5. Zwangerschap en vrouwen die borstvoeding geven；

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimentele groep
N-acetylcysteïne
Geneesmiddel: N-acetylcysteïne
50mg/Kg.d, oraal
Andere namen:
  • NAK
Placebo-vergelijker: Controlegroep
Placebo orale tablet
Geneesmiddel: Placebo orale tablet
50mg/Kg.d, oraal
Andere namen:
  • Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie van TA-TMA.
Tijdsspanne: 100 dagen
De incidentie van TMA na HSCT.
100 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het niveau van VWF Multimers
Tijdsspanne: 100 dagen
Het niveau van VWF-multimeren bij patiënten na HSCT.
100 dagen
Het niveau van endotheliale microdeeltjes
Tijdsspanne: 100 dagen
Het niveau van endotheliale microdeeltjes bij patiënten na HSCT.
100 dagen
Het niveau van TNF-α
Tijdsspanne: 40 dagen
Het niveau van TNF-α bij patiënten na HSCT.
40 dagen
Het ROS-niveau
Tijdsspanne: 100 dagen
Het niveau van ROS bij patiënten na HSCT.
100 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Onderzoekers

  • Studie stoel: Depei Wu, MD. PhD., the First Affiliated Hospital of Soochow University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 februari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 januari 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SOOCHOW-HY-2017

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hematologische ziekten

Klinische onderzoeken op N-acetylcysteïne

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren