Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af NAC hos patienter med TA-TMA

19. januar 2022 opdateret af: The First Affiliated Hospital of Soochow University

En undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af N-acetylcystein hos patienter med transplantationsassocieret trombotisk mikroangiopati

HSCT-associeret trombotisk mikroangiopati (TA-TMA) er en heterogen, dødelig lidelse, der ses inden for 100 dage efter transplantationen og viser sig med trombocytopeni, hæmolyse, akut nyresvigt, mentale statusændringer og involvering af andre organer. N-Acetylcystein (NAC) er et lille, simpelt molekyle, der begyndte som et generisk lægemiddel for næsten 40 år siden. Det er siden blevet godkendt af FDA til mange indikationer. Efterforskerne gennemførte et prospektivt klinisk forsøg for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​NAC hos patienter med TA-TMA.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er almindeligvis blevet brugt som en potentielt helbredende mulighed i behandlingen af ​​forskellige hæmatologiske maligniteter. Det kan dog ende med alvorlige komplikationer i forskellige systemer, herunder det hæmostatiske system. HSCT-associeret trombotisk mikroangiopati (TA-TMA) er en heterogen, dødelig lidelse, der ses inden for 100 dage efter transplantationen og viser sig med trombocytopeni, hæmolyse, akut nyresvigt, mentale statusændringer og involvering af andre organer. Da patofysiologien ikke er afklaret, er der ingen etablerede behandlinger for TA-TMA, flere midler synes at have succesfulde resultater. N-Acetylcystein (NAC) er et lille, simpelt molekyle, der begyndte som et generisk lægemiddel for næsten 40 år siden. Det er siden blevet godkendt af FDA til mange indikationer. Undersøgelser viste, at NAC reducerede plasma VWF multimerer og VWF multimer størrelse uden effekt på blødningstiden in vitro og in vivo, og derfor foreslået som en mulig supplerende behandling for TTP. Efterforskerne gennemførte et prospektivt klinisk forsøg for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​NAC hos patienter med TA-TMA.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

170

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • the First Affiliated Hospital of Soochow University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter skal planlægges til at gennemgå HSCT;
  2. Ikke modtaget decitabin for 6 måneder siden;
  3. Uden alvorlig organskade;
  4. ECOG 0-2;
  5. Der blev indhentet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Vær følsom over for NAC;
  2. Bronkial astma;
  3. Mavesår;
  4. Alvorlig organskade;
  5. Graviditet og ammende kvinder;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Forsøgsgruppe
N-acetylcystein
Medicin: N-acetylcystein
50mg/kg.d, oral
Andre navne:
  • NAC
Placebo komparator: Kontrolgruppe
Placebo oral tablet
Medicin: Placebo oral tablet
50mg/kg.d, oral
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af ​​TA-TMA.
Tidsramme: 100 dage
Forekomsten af ​​TMA efter HSCT.
100 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Niveauet af VWF Multimers
Tidsramme: 100 dage
Niveauet af VWF multimerer hos patienter efter HSCT.
100 dage
Niveauet af endotelmikropartikler
Tidsramme: 100 dage
Niveauet af endotelmikropartikler hos patienter efter HSCT.
100 dage
Niveauet af TNF-α
Tidsramme: 40 dage
Niveauet af TNF-α hos patienter efter HSCT.
40 dage
Niveauet af ROS
Tidsramme: 100 dage
Niveauet af ROS hos patienter efter HSCT.
100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Efterforskere

  • Studiestol: Depei Wu, MD. PhD., the First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. august 2017

Først opslået (Faktiske)

17. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. januar 2022

Sidst verificeret

1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SOOCHOW-HY-2017

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med N-acetylcystein

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner